“El gasto en medicamentos huérfanos representa en España tan solo un 2,5 por ciento del gasto farmacéutico total y, si se compara con el gasto sanitario, únicamente un 0,5 por ciento”. Así lo explicó Fernando Royo, vicepresidente de Genzyme, durante su ponencia en el 2º Congreso Anual de Medicamentos Huérfanos.
Pero es que además del coste de los tratamientos deben valorarse muchos otros aspectos en el mundo de las enfermedades raras. “Un mundo lleno de incertidumbres a las que no hay que temer”, razonaba Royo, “sino contemplarlo como una enorme oportunidad para poner en práctica nuevos enfoques y desarrollar nuevas tendencias, como la medicina personalizada”. Por ello, “los mayores desarrollos tendrán lugar en el terreno del diagnóstico, de la predicción de enfermedades y, consecuentemente, en el manejo del riesgo y del estilo de vida”.
Para Pierrick Rollet, vicepresidente de la unidad de Enfermedades Raras de GSK, la severidad, la falta de tratamiento y su impacto social son algunos de los aspectos que distinguen a estas enfermedades, a las que reconoce una importante contribución a la sociedad en términos de impacto en I+D y de creación de empleo. No obstante, su gran problema sigue siendo su coste.
Aún queda mucho trabajo por hacer ya que de las más de 7.000 enfermedades raras que se conocen, solo existe algún tratamiento aprobado en la UE para un 1 por ciento de ellas. En este sentido, Filip Surmont, director médico en la división de especialidades de Pfizer, lo ejemplificó como que “tenemos una gota y hemos de llenar el cubo”.
Para finalizar, Juan Fuertes, coordinador general de la Asociación Nacional de Hipertensión Pulmonar, ha reivindicado durante su intervención la importancia de involucrar a los pacientes en los procesos en la investigación clínica desde una fase temprana.
