La fibrosis quística (FQ) vive un momento de cambio notable. La investigación ha permitido la aparición de medicamentos que modifican de forma importante el curso de esta enfermedad rara. Con todo, se observan dificultades para la entrada de nuevos fármacos en España, un retraso que puede condicionar la mejora de estos pacientes. A esto se suma que se trata de una patología en gran medida desconocida por la sociedad. Teniendo en cuenta que existen áreas de mejora en la atención sanitaria de esta patología, la Alianza General de Pacientes (AGP) ha reunido en un grupo de trabajo a José Luis Poveda, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria; Cristina Avendaño, presidenta de la Sociedad Española de Farmacología Clínica; Esther Sabando, vicepresidenta de la Federación Española de FQ y a Amparo Solé, presidenta de la Sociedad Española de FQ con el fin de elaborar un documento de conclusiones.
Sobre la mesa se puso la limitación del uso de ivacaftor (comercializado por Vertex como Kalydeco) en nuestro país, ya que, a pesar de contar desde hace un año con la aprobación de las agencias del medicamento española y europea, aún se encuentra pendiente de la decisión de incorporarlo al SNS. Ante esta situación, los expertos señalaron la necesidad de definir estrategias de actuación para agilizar los procesos de incorporación a la práctica asistencial de las técnicas y tratamientos necesarios, garantizando una decisión común para todo el sistema. Por ello, solicitan que se establezca una metodología con unos criterios establecidos por el ministerio, las comunidades, la Aemps, la industria farmacéutica, las sociedades científicas implicadas y los pacientes.
De este modo, consideran que a la hora de tomar una decisión sobre la inclusión de un fármaco en el sistema deben incluirse consideraciones que evalúen el alcance sanitario —a través de los informes de posicionamiento terapéutico— y económico de las decisiones tomadas, analizando independientemente el valor terapéutico añadido y los datos farmacoeconómicos. En un paso más, el documento de la Alianza General de Pacientes plasma la propuesta de que se establezca un fondo centralizado para la financiación de los medicamentos huérfanos en España, teniendo en cuenta el peso que suponen estos fármacos para el presupuesto de un hospital y por ende, las desigualdades en el acceso a estos tratamientos que se derivan de esta situación.
Por otro lado, los expertos coincidieron en la importancia del diagnóstico precoz en la calidad de vida y la supervivencia de los pacientes, concluyendo que se deberían desarrollar iniciativas que fomentasen que haya un cribado neonatal equitativo en todo el SNS.
Nuevas alternativas terapéuticas se abren camino en el campo de la Fibrosis Quística (FB). La combinación de lumacaftor con ivacaftor consigue mejoras significativas en la función pulmonar (VEF1), como han demostrado dos estudios de fase III en personas con fibrosis quística que tienen dos copias de la mutación F508del. El análisis combinado de dichos estudios puso de manifiesto en concreto reducciones del 30 y del 39 por ciento en la tasa de exacerbaciones pulmonares para los pacientes que recibieron los regímenes combinados en comparación con los que recibieron placebo.
Los ensayos Traffic y Transport cumplieron su criterio de valoración principal de mejoría absoluta media en el ppVEF1 con respecto al valor basal en comparación con el placebo al final del tratamiento. En ambos se observaron mejorarías absolutas medias en el ppVEF1 de entre 2,6 y 4,0 puntos porcentuales con respecto al valor basal en comparación con el placebo, con mejorías relativas medias desde el 4,3 por ciento hasta el 6,7 por ciento.
“De media las personas con FQ que tienen dos copias de la mutación F508del pierden casi un dos por ciento de función pulmonar cada año, lo cual subraya la urgente necesidad de nuevos medicamentos que aborden la causa subyacente de esta enfermedad”, afirmó Bonnie Ramsey, directora del Centro para la Investigación Clínica y Traslacional del Instituto de Investigación Pediátrica de Seattle y una de las investigadoras principales del estudio Transport. Para la especialista, las mejorarías significativas en las exacerbaciones pulmonares son de especial importancia, dado el potencial que tienen estos acontecimientos de desembocar en hospitalizaciones, lesiones pulmonares permanentes y necesidad de tratamiento adicional con otros medicamentos.
