L'Agència Espanyola del Medicament, va aprovar, el passat mes d'octubre, el finançament d'ivacaftor per a persones amb fibrosi quística (FQ) de 6 o més anys d'edat que tenen la mutació G551D, la mutació d'obertura del canal més habitual, al gen regulador de la conductància transmembrana de la fibrosi quística (CFTR).
En la 37ª Reunió Anual de la Societat Espanyola de Pneumologia Pediàtrica (SENP), celebrada a Barcelona, Manuel Sánchez-Solís, president de l’SENP i cap del Servei de Pediatria de l’Hospital Verge de l’Arrixaca de Múrcia, va fer un balanç del benefici-risc de la teràpia dirigida a pacients amb FQ i portadors de mutacions de classe III en CFTR. En aquest sentit, pel que fa als pacients que tenen patologies més greus, l'expert va destacar un estudi en el qual 21 pacients amb FEV1, d'entre 20 i 31 anys d’edat, que van rebre tractament amb ivacaftor durant 237 dies, van mostrar resultats favorables. “Hi ha un augment del FEV1 i una disminució dels dies de tractament, les hospitalitzacions queden a zero i augmenta el pes i l’índex de massa corporal”, va dir Sanchez-Solís.
Pel que fa a la infecció respiratòria, el seguiment de pacients tractats amb ivacaftor ha demostrat que la colonització per pseudomones disminueix. “Després d’un any des de l’inici del tractament, ha passat del 60 al 40 per cent”, va dir l‘expert.
Diabetis relacionada amb CFTR
Un altre aspecte que també va comentar Sánchez-Solís és el de la secreció d’insulina en la diabetis relacionada amb CFTR. “S’ha fet un estudi de la secreció d’insulina a cinc pacients, tractats amb ivacaftor, que consisteix a realitzar, el primer dia, un test d’intolerància intravenosa amb glucosa i es valora la insulinèmia. El dia següent es fa un test de tolerància mucosa en el que es torna a mesurar la insulinèmia”, va dir Sánchez-Solís. Un mes després de rebre el tractament, es repeteixen els tests i s'observa que, en quatre dels cinc pacients, majors de sis anys, que tenen almenys un al·lel G551D, “la xifra d’insulinèmia creix entre el 66 i el 178 per cent”. Així doncs, la diabetis relacionada amb la fibrosi quística ha revertit o s’ha solucionat.
Finalment, Sánchez- Solís va exposar el cas d'una pacient de vint anys, amb una colonització crònica per Pseudomonas aeruginosa, que l’1 d’abril va començar tractament amb ivacaftor. “En els últims tres mesos havia anat a pitjor; amb més exacerbacions i dependència d'oxigen", diu l’expert. “Vint dies després d'iniciar el tractament, el FEV1 va fer una pujada de 20 punts en la fase d’exacerbació, ha guanyat 4 quilos de pes i ja no necessita l'oxígen domiciliari”, diu Sánchez-Solis.
