Hasta un 25% del incremento de la esperanza de vida en el mundo occidental se ha logrado gracias a la terapia farmacológica. Al observar los costes derivados de la I+D de medicamentos, se pueden observar los altos costes que conllevan. Pero lejos de ser un gasto para los sistemas sanitarios, son una inversión para los pacientes y para la sociedad general.
Los Premios Fundamed & Wecare-U 2025 han reconocido el valor de la aportación de Carvykti (ciltacabtagén autoleucel, cilta-cel, Johnson & Johnson), al ser la primera terapia de su clase aprobada para su uso en segunda línea en pacientes adultos con mieloma múltiple (MM) en recaída y refractario, otorgándole el galardón a ‘Medicamento del Año’.
El premio lo recibió María Pobre, responsable del área de Onco-Hematología de Johnson & Johnson, de manos de Santiago de Quiroga, presidente de Fundamed, y Arturo Fernández-Cruz, presidente del Comité Científico de Fundamed. Pobre ha subrayado que en su compañía tienen la ambición de "mejorar la vida y la salud de las personas". A continuación, ha expresado que "en Johnson & Johnson llevamos más de tres décadas investigando en el ámbito de la hematología" y que el mieloma múltiple es una de las "obsesiones". "Cuando comenzamos a investigarlo, la esperanza de vida se contaba en meses. Hoy, se cuenta en decenas de años", ha añadido.
Se trata de una inmunoterapia de linfocitos T autólogos genéticamente modificados dirigida contra el antígeno de maduración de células B (BCMA), que consiste en reprogramar los propios linfocitos T del paciente con un transgén que codifica un receptor de antígeno quimérico (CAR) que dirige a estos linfocitos T CAR positivos a eliminar las células que expresan BCMA.
Además, España ha tenido un papel destacado en el desarrollo clínico de la terapia. En concreto, han participado 13 hospitales españoles en los diferentes ensayos clínicos puestos en marcha.
Los resultados del estudio CARTITUDE-4, publicados en The New England Journal of Medicine, mostraron que cilta-cel mejoró significativamente la supervivencia global en comparación con los tratamientos estándar (pomalidomida, bortezomib y dexametasona [PVd] o daratumumab, pomalidomida y dexametasona [DPd]), siendo el primer CAR-T que demuestra este beneficio en el mieloma múltiple. Con este tratamiento, cerca del 70% de los pacientes tratados permanecen libres de progresión a los 30 meses de seguimiento.
Después de una mediana de seguimiento de 33,6 meses, la mediana de supervivencia global y supervivencia libre de progresión no se han alcanzado con cilta-cel. Además, esta terapia aumentó de manera significativa las tasas de Enfermedad Mínima Residual (EMR) negativa comparadas con los tratamientos estándar en el umbral de 10-5 (89% frente a 38% en los pacientes evaluables, respectivamente). Las altas tasas de EMR negativa se alcanzaron rápidamente con cilta-cel y casi todos los pacientes que alcanzaron EMR negativa a 10-5 también lo eran a 10-6). Según la compañía, estos resultados permiten estar más cerca de poder hablar de curación funcional del mieloma múltiple, es decir, de alcanzar una situación en la que los pacientes no muestren signos de la enfermedad y lleven una vida normalizada, aunque mantengan niveles bajos de células tumorales residuales en la médula ósea.
Apuesta por la innovación
Junto a este tratamiento, otros tres han sido finalistas para este premio. Por un lado, Hemgenix (etranacogene dezaparvovec, CSL Behring), para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave en adultos. Por otro lado, Mounjaro (tirzepatida, Lilly), para pacientes con obesidad o sobrepeso. Asimismo, Sunlenca (lenacapavir, Gilead), para el tratamiento de adultos con infección por el VIH-1 multirresistente.
