La hipertensión arterial pulmonar (HAP) es una de las cinco formas de hipertensión pulmonar reconocidas por la Organización Mundial de la Salud (OMS). Se trata de una enfermedad rara y progresiva que afecta a los vasos sanguíneos de los pulmones. En particular, el estrechamiento de estas arterias eleva la presión interna, obligando al corazón a bombear con más fuerza. Sin embargo, con el tiempo, este esfuerzo constante puede debilitar el músculo cardíaco y provocar su fallo.
Se estima que alrededor de 30.000 personas en la Unión Europea viven con HAP, una enfermedad con una tasa de mortalidad a cinco años del 43% entre los pacientes diagnosticados. Además, tiene un fuerte impacto en la calidad de vida, ya que el 56% de los pacientes considera que la enfermedad afecta de manera muy significativa su vida cotidiana.
La 25º edición de los Premios Fundamed 2026 reconoció el valor que aporta Winrevair (sotatercept, MSD) otorgándole el galardón de Medicamento del Año. El fármaco, que recibió luz verde por parte de la FDA, del CHMP y de la Comisión Europea en 2024, está indicado en España para el tratamiento de la HAP en pacientes adultos en clase funcional II a IV de la OMS, en combinación con otros tratamientos.
El premio lo recibió Joaquín Mateos, director médico de MSD, de manos de Fátima Matute, consejera de Sanidad de la Comunidad de Madrid, y Romina del Río, directora de Relaciones Institucionales y Transformación Digital de Fundamed. En su discurso, Mateos agradeció a los miembros del jurado de Fundamed que "han decidido distinguir a nuestro medicamento Winrevair como Medicamento del Año". "Es un honor, pero también es una gran responsabilidad porque es un reconocimiento a la labor de muchos miembros de nuestra compañía que trabajamos para intentar cubrir las necesidades no cubiertas de muchos pacientes, en este caso de los que padecen la HAP".
A continuación, admitió que "este galardón reconoce la innovación, pero también nos recuerda nuestro propósito: somos una compañía que desde hace ya más de 130 años nos dedicamos a investigar y a desarrollar medicamentos innovadores que mejoren la calidad de vida de las personas". Según Mateos, esta razón "cobra sentido cuando la innovación deja de ser una idea en un laboratorio y se plasma en una realidad para los pacientes y sus familias". Asimismo, sostuvo que "la innovación puede cambiar el rumbo de enfermedades graves, como la HAP, que afecta fundamentalmente a mujeres en edad media de la vida". "Creemos que Winrevair va a mejorar la vida estas personas y la historia natural de esta enfermedad", dijo.
Por otro lado, aprovechó para reconocer a quienes hacen posible llegar y recorrer el camino de la innovación. En primer lugar, tuvo palabras para los pacientes que participan en los ensayos clínicos, "ya que son pieza esencial de la investigación". También alabó a los profesionales sanitarios e investigadores, así como a todos los miembros de la industria farmacéutica, ya que "compartimos el objetivo de innovar juntos para que la ciencia y la innovación llegue a los pacientes mejor y de forma más equitativa y justa".
La terapia supone un cambio de paradigma en el manejo de la enfermedad, ya que es el primer fármaco aprobado que inhibe la señalización de la activina. Su mecanismo de acción se basa en restaurar el equilibrio entre las señales pro y antiproliferativas, modulando así la proliferación celular anómala que caracteriza la enfermedad. Por su parte, actúa directamente sobre las causas de la enfermedad, ofreciendo beneficios más allá de la terapia de base. Por todo ello, su eficacia clínica y su mecanismo de acción lo posicionan como un avance terapéutico relevante en el abordaje de la HAP.
Su aprobación se basa en los resultados del ensayo clínico de Fase III STELLAR, en el que se comparó su eficacia frente a placebo en pacientes adultos con HAP en clase funcional II o III. La ampliación de su indicación se sustenta en el ensayo clínico de fase III ZENITH.
El criterio principal de eficacia fue el cambio en la distancia recorrida en seis minutos tras 24 semanas, observándose una mejora significativa de 40,8 metros en el grupo tratado con sotatercept respecto al placebo (p<0,001). Además, el tratamiento demostró reducir en un 82% el riesgo de muerte o empeoramiento clínico en comparación con el placebo, incluyendo eventos como hospitalización por HAP, inclusión en lista de trasplante o muerte. Estos resultados son significativos y refuerzan la idea de que este fármaco debe considerarse un nuevo estándar terapéutico.
La innovación, en el centro
Junto a este tratamiento, otros siete optaron a este premio: Se trató de Enhertu (trastuzumab deruxtecán, Alianza Daiichi Sankyo – AstraZeneca), para el tratamiento del cáncer de mama metastásico RH+ HER2 -low y HER2-ultralow previamente tratado con terapia endocrina; Imfinzi (durvalumab, AstraZeneca), para el tratamiento perioperatorio del cáncer de vejiga músculo-invasivo resecable en combinación con gemcitabina y cisplatino antes de cirugía y posteriormente en monoterapia como tratamiento adyuvante; Trixeo Aerosphere (AstraZeneca), una triple terapia inhalada a dosis fija para el tratamiento de mantenimiento en pacientes adultos con enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) moderada a grave, administrada en un único inhalador presurizado de dosis medida (pMDI); Wainzua (eplontersén, AstraZeneca), para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina con polineuropatía (ATTRv -PN) en adultos; Omjjara (momelotinib, GSK), para el tratamiento de la esplenomegalia o síntomas relacionados en pacientes adultos con mielofibrosis y anemia moderada o grave, tanto en primera línea como tras tratamiento previo con inhibidores JAK; Rezdiffra (resmetirom, Madrigal Pharmaceuticals), para el tratamiento, junto con dieta y ejercicio, de adultos con esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) no cirrótica y fibrosis hepática moderada o avanzada; y, finalmente, Tevimbra (tislelizumab, BeOne Medicines), para el tratamiento, junto con dieta y ejercicio, de adultos con esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) no cirrótica y fibrosis hepática moderada o avanzada.
