El Comité de Productos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) emite una opinión positiva para la aprobación condicional de Casgevy (exagamglogene autotemcel/exa-cel), la primera terapia de edición génica con CRISPR/Cas9, desarrollada por Vertex, para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) grave y la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT).
La decisión del organismo técnico de la EMA llega pocos días después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) anunciase su autorización. Una vez que se apruebe, exa-cel se convertirá en la única terapia génica para los pacientes de la Unión Europea, mayores de 12 años, afectados por ECF grave que presentan crisis vaso- oclusivas (CVO) recurrentes o afectados por TDT para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) sea adecuado pero no se disponga de un donante de células madre hematopoyéticas emparentado compatible con el antígeno leucocitario humano adecuado. La decisión de aprobación por parte de la Comisión Europea se espera en febrero de 2024.
“Esta opinión positiva es otro importante hito que subraya el potencial beneficio que puede ofrecer exagamglogene autotemcel para los pacientes elegibles con enfermedad de células falciformes y beta talasemia dependiente de transfusión”, declara la doctora Nia Tatsis, vicepresidenta ejecutiva y directora de Regulatorio y Calidad en Vertex.
La anemia falciforme es una enfermedad hereditaria de la sangre que afecta a unas 1.200 personas en España. Su principal problema es una mutación en la hemoglobina, una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos y que suministra oxígeno a los tejidos del organismo. Esta mutación hace que los glóbulos rojos desarrollen una forma de media luna o de ‘hoz’ que restringe el flujo en los vasos sanguíneos y limita el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca dolor intenso y daños en los órganos (VOE o VOC). La recurrencia de estos episodios o crisis puede provocar discapacidades potencialmente mortales o la muerte prematura.
“Existe la necesidad urgente de nuevos tratamientos para la beta talasemia y la enfermedad de células falciformes, ya que las personas con estas enfermedades siguen teniendo una esperanza de vida más corta que la población general y una calidad de vida deteriorada”, asegura Elena Cela, jefa de Hemato-oncología pediátrica del Hospital General Universitario Gregorio Marañón, en Madrid, y responsable del registro español de hemoglobinopatías. “He objetivado en los ensayos el impacto que exa-cel puede tener en la vida de los pacientes y espero que tras su evaluación, pueda ser aprobado en la Unión Europea”, concluye.
