La investigación y desarrollo (I+D) de nuevos fármacos es un viaje de largo recorrido. Los ensayos clínicos buscan obtener datos que avalen que el balance beneficio/riesgo es positivo en una determinada terapia, y así poder solicitar su posterior autorización. Se estima que solo siete de cada 100 fármacos consiguen llegar a la fase de comercialización. Por tanto, la I+D de medicamentos lleva asociada múltiples desafíos e incertidumbres, incluyendo la introducción de nuevos productos e indicaciones, la mejora de la cartera de productos a través del desarrollo empresarial y la comercialización de estos.
La industria farmacéutica tarda entre 12 y 13 años en desarrollar y llevar al paciente un nuevo medicamento o vacuna. Se calcula que el coste, desde la etapa del descubrimiento hasta su aprobación, asciende a 2.000 millones de euros. En un ensayo clínico se mide la seguridad, la eficacia y la dosis más adecuada de un determinado medicamento, siendo la transición de la Fase II a la III la etapa donde más riesgos y fracasos se producen. Aunque la Fase I se hace con un grupo muy reducido de pacientes, también tiene unas altas tasas de fracaso. Sin embargo, las probabilidades de que se dé una transición exitosa de la Fase I a la II es de alrededor del 52%, mientras que la transición de la II a la III es del 28,9%.
Un documento elaborado por IQVIA se centra en la Fase II de estudio y cita que su desgaste “suele representar la oportunidad más importante para que las compañías farmacéuticas mejoren la eficiencia de la I+D, en términos de coste por aprobación”. Aunque las tasas de éxito de los proyectos de Fase II se han mantenido en torno al 30% en los últimos años, subraya que algunas de las grandes compañías informaron de mejoras “espectaculares” en esta métrica tras los programas de transformación organizativa llevados a cabo en el periodo comprendido entre 2010 y 2020.
Para mejorar las tasas de éxito, el documento de IQVIA subraya que las compañías han apostado por mejorar “la calidad del sustrato de I+D suministrado desde las fases de descubrimiento e investigación temprana hasta el desarrollo a través de una serie de actividades". En este sentido, insiste en que “la aplicación de marcos bien estructurados y coherentes para la toma de decisiones de cartera ha demostrado su valor en este ámbito, mientras que la facilitación del pensamiento conjunto en las fases iniciales y finales de la I+D también desempeña un papel importante”.
Avances en IA
El informe refleja que los avances que se han producido en los últimos años en materia de inteligencia artificial (IA) tienen un potencial “para mejorar las probabilidades de éxito en las fases posteriores al mejorar los procesos de selección de dianas farmacológicas, candidatos e indicaciones en las fases iniciales de I+D, mientras que el reenfoque en las áreas de fortaleza específicas de la compañía y la reducción del riesgo operativo en el desarrollo clínico también han demostrado su valor”.
Sin embargo, a pesar de todos los esfuerzos, lamenta que “las mejoras cuantificables de las tasas de éxito llevan varios años de retraso con respecto a la aplicación de las iniciativas de mejora de la I+D, ya que los resultados de los proyectos preexistentes siguen apareciendo y los nuevos proyectos tardan en alcanzar su siguiente hito de decisión”. Por tanto, considera que “esta mejora debería haberse producido hace tiempo” y que “si a nivel industrial se alcanzara un éxito del 35 % en la Fase II para 2025, representaría un punto de inflexión significativo en las tasas de éxito”.
Esto supondría un impulso positivo en la productividad del desarrollo de fármacos y reflejaría el progreso de los numerosos esfuerzos e iniciativas emprendidos en la última década. “El logro en 2025 de una tasa de éxito del 35% en la Fase II reflejará la maduración de los esfuerzos anteriores y anunciará un progreso sustancial en la mejora de la eficiencia del sector de las ciencias de la vida, minimizando el desgaste en la fase de desarrollo y, en última instancia, reduciendo el coste de lograr la aprobación de cada nuevo medicamento”, asegura.
