En septiembre de 2024, Tim Leest fue nombrado como nuevo presidente del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés). De nacionalidad belga, Leest tiene un máster en biología y bioinformática por la Universidad Católica de Lovaina, y ha trabajado como evaluador clínico principal en la Agencia Federal de Medicamentos y Productos Sanitarios de Bélgica (FAMHP, por sus siglas en inglés) desde 2012. En una entrevista con El GlobalFarma, el nuevo presidente del COMP comparte su perspectiva sobre los desafíos y oportunidades que enfrenta en su cargo.
Pregunta. En primer lugar, ¿cuáles son sus principales prioridades para el COMP en los próximos tres años?
Respuesta. Tengo tres objetivos para mi mandato. En primer lugar, asegurarnos de que el COMP mantiene la excelencia científica y la integridad por las que ha sido conocido durante sus 24 años de existencia. Al mismo tiempo, debemos mantener el carácter cálido, colegiado y cercano por el que se nos conoce. En segundo lugar, se espera que en los próximos años se introduzca la nueva legislación farmacéutica europea y quiero asegurarme de que el COMP pueda contribuir a una transición sin problemas a la nueva estructura. En tercer lugar, creo firmemente en la participación de los pacientes en el trabajo de regulación que hacemos y pretendo que tengan una voz fuerte y sean socios en nuestro proceso de toma de decisiones.
"Quiero que los pacientes sean socios en nuestro proceso de toma de decisiones"
P. ¿A qué se deben los últimos datos disponibles de la EMA, que muestran que en 2024 se confirmó la designación de huérfanos para 15 medicamentos, mientras que el año anterior fueron 17?
R. El proceso de confirmación de una autorización de comercialización de un medicamento huérfano no es rutinario y requiere una rigurosa reevaluación científica de la condición de huérfano en el momento en que el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA (CHMP) recomienda la autorización de comercialización del producto. El resultado de esta evaluación depende de varios factores, como la calidad del expediente presentado, el estado actual de la técnica para la afección huérfana específica y la indicación terapéutica decidida por el CHMP. Por lo tanto, es normal que el número de resultados positivos fluctúe y no aumente necesariamente cada año. En los 25 años de historia del COMP ha habido años con más y con menos confirmaciones positivas, por lo que las ligeras diferencias en las cifras son habituales y no deben interpretarse como una indicación de posibles problemas en el proceso de confirmación.
P. La reciente Estrategia de la Industria Farmacéutica Española identifica las enfermedades raras como un área prioritaria. ¿Qué le parece?
R. El COMP es un comité científico con un objetivo específico: evaluar las solicitudes de designación de medicamentos huérfanos para fomentar el desarrollo de medicamentos con potencial para mejorar la vida de los pacientes que padecen enfermedades raras. Todavía hay muchas enfermedades raras sin tratamiento ni diagnóstico y el acceso a estos tratamientos suele ser desigual dentro de la UE. Además, los tratamientos para enfermedades raras requieren más gasto público en comparación con las especialidades no huérfanas. Por lo tanto, acogemos con satisfacción cualquier iniciativa que pueda ayudar a abordar esta cuestión.
"Acogemos con satisfacción que la Estrategia de la Industria Farmacéutica Española identifique a las enfermedades raras como un área prioritaria"
P. ¿Cómo valora el impacto de la normativa sobre medicamentos huérfanos en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras?
R. La normativa sobre medicamentos huérfanos se introdujo en el año 2000 y ha ayudado a que 3.012 medicamentos destinados a tratar enfermedades raras reciban la condición inicial de medicamentos huérfanos. Todo ello significa que los patrocinadores titulares de los derechos se han beneficiado de reducciones en las tasas reguladoras, acceso a asesoramiento científico, una vía directa a la autorización de comercialización centralizada, aprobación condicional y estatus PRIME.
Esto ha llevado a la aprobación paneuropea de 261 nuevos tratamientos para indicaciones huérfanas en los últimos 25 años. Aunque esto pueda parecer sólo una pequeña fracción del número total de designaciones huérfanas iniciales, comparado con la situación anterior a la introducción de la regulación de medicamentos huérfanos, ha sido un gigantesco salto adelante para proporcionar a la comunidad de enfermedades raras tratamientos eficaces y seguros.
Pensando en el futuro, sería beneficioso que cualquier cambio en el reglamento de medicamentos huérfanos prestara especial atención a este grupo de enfermedades desatendidas. Un aspecto importante del reglamento de medicamentos huérfanos es el hecho de que el COMP fue el primer comité científico de la EMA con pacientes expertos como miembros de pleno derecho. Esto les permite asumir ponencias, votar sobre los resultados de los procedimientos y proporcionar aportaciones de la comunidad de pacientes en el proceso de designación de medicamentos huérfanos. Este empoderamiento de los pacientes ha sido uno de los mayores puntos fuertes del reglamento de medicamentos huérfanos y debería reforzarse aún más en el futuro.
P. ¿Qué papel cree que debería desempeñar el COMP en el fomento de la innovación en el ámbito de las enfermedades raras?
R. El COMP no colabora directamente con la industria para fomentar el desarrollo de este tipo de terapias. Sin embargo, podemos contribuir a la presentación de solicitudes de designación de medicamentos huérfanos de alta calidad mediante apoyo científico y orientación, del mismo modo que promovemos la innovación en nuestros propios procesos. Por ejemplo, utilizamos algoritmos de aprendizaje automático, como los proporcionados por el proyecto CollaboRARE, para comprender e integrar mejor los datos sobre la experiencia de los pacientes (PED) y las medidas de resultados comunicadas por los pacientes (PROM) en nuestros procesos de evaluación. Además, tener representantes de pacientes como miembros de pleno derecho en nuestro comité les permite participar directamente en nuestros esfuerzos. Esto supone un gran beneficio para nosotros, para los propios pacientes y para la orientación que podemos ofrecer a los solicitantes. Nuestro delegado de la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS), que asiste a nuestras reuniones, también desempeña un papel crucial como puente entre el comité y varias iniciativas de pacientes y organizaciones implicadas en el campo de las enfermedades raras. Es importante tener en cuenta que cada paciente es el experto más eminente del mundo en sus necesidades y problemas.
P. ¿Prevé algún cambio en los criterios de designación de medicamentos huérfanos?
R. Se está debatiendo una nueva legislación farmacéutica que podría introducir cambios en la forma de designar medicamentos huérfanos en el futuro. Sin embargo, como esta legislación está todavía en proceso legislativo, nada está escrito en piedra todavía y no puedo comentar ningún posible desarrollo. Los principios subyacentes de la designación de medicamentos huérfanos se rigen por el actual reglamento de medicamentos huérfanos y deben seguirse. Sin embargo, la EMA y el COMP tienen libertad científica para aplicar estos principios legales. Como la ciencia médica está en constante evolución, el COMP debe reevaluar y adaptar constantemente su aplicación operativa del reglamento para mantenerse al día con el estado de la técnica médica. Por ejemplo, en 2024 desarrollamos una nueva ontología para las indicaciones huérfanas en distrofias hereditarias de retina, alejándonos de la anticuada ontología fenotípica para alinear mejor nuestro proceso de designación con la naturaleza de espectro genético de estas enfermedades.
P. ¿Cómo está trabajando la EMA para garantizar que los pacientes con enfermedades raras tengan acceso oportuno a tratamientos innovadores?
R. Al igual que el COMP, la EMA también está sujeta a normas claras de compromiso y no puede interferir directamente en el desarrollo clínico por parte de la industria o las estrategias nacionales. Sin embargo, a través de sus diversos comités científicos la EMA proporciona herramientas y procedimientos que los solicitantes pueden utilizar para facilitar su paso por el proceso regulador en el camino hacia una autorización de comercialización. Algunos ejemplos son el asesoramiento científico, la exención (parcial) de tasas para las PYMES y los solicitantes académicos y las directrices de publicación. Además, la EMA mantiene un excelente programa de participación de pacientes y profesionales sanitarios en el que ambos grupos participan en las distintas vías reguladoras. Esta implicación refuerza el papel científico, regulador y orientador que desempeña la agencia, lo que en última instancia redunda en una mayor calidad de los resultados y en una mayor facilidad y rapidez de los procesos reguladores.
P. ¿Cómo colabora el COMP con otros organismos reguladores y partes interesadas para agilizar el proceso de aprobación de medicamentos huérfanos?
R. El COMP forma parte del cuerpo de comités y grupos de trabajo que constituyen la columna vertebral científica de la EMA. Como tal, colaboramos constantemente con nuestros colegas de estos comités. Por ejemplo, colaboramos regularmente con el CHMP para confirmar la condición de huérfana de una especialidad en el momento de la autorización de comercialización. También colaboramos con el Comité de Terapias Avanzadas (CAT), ya que muchos productos huérfanos son medicamentos terapéuticos avanzados.
Además, contamos con representantes en el Grupo de Trabajo de Asesoramiento Científico (SAWP) para proporcionar asesoramiento científico sobre medicamentos huérfanos con beneficios significativos. También tenemos representantes en el Grupo de Trabajo de Pacientes y Consumidores (PCWP) y en el Grupo de Trabajo de Profesionales Sanitarios (HCPWP) para asegurar el flujo de información. También estamos en contacto con organizaciones de pacientes de enfermedades raras a través de nuestros miembros expertos en pacientes y el delegado de EURORDIS. Fuera del contexto de la UE, celebramos reuniones periódicas del grupo de enfermedades huérfanas con nuestras partes interesadas nacionales e internacionales. Además, el Comité suele estar presente en varias conferencias y seminarios relacionados con las enfermedades huérfanas a través de sus miembros, copresidente o presidente. Los miembros también participan en iniciativas centradas en la capacitación de pacientes, como las escuelas de verano EURORDIS. Por último, el COMP es también un comité asesor de la Comisión Europea en todo lo relacionado con los medicamentos huérfanos.
P. Por último, ¿cuáles cree que son los principales retos a los que se enfrentará el COMP?
R. Los principales retos a los que se enfrentará el Comité en los próximos años serán la transición a una nueva legislación farmacéutica, que alterará la gobernanza de la EMA y de sus comités científicos, incluido el COMP. Ya estamos trabajando con nuestros comités afines y con la propia agencia para garantizar una transición fluida. Como comité participativo y que incluye a los pacientes, también nos esforzaremos por mantener su capacitación como una piedra angular importante en cualquier estructura futura de la EMA y de los comités científicos. Por último, estamos viendo cómo surgen terapias más avanzadas e innovadoras en el campo de las enfermedades raras, lo que puede obligarnos a reflexionar sobre cómo afrontar nuevos retos regulatorios y clínicos en el futuro.
