La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea (UE) a Zemcelpro (dorocubicel / células de cordón umbilical no expandidas) para el tratamiento de adultos con neoplasias hematológicas (cánceres de células sanguíneas). Zemcelpro puede utilizarse en pacientes que requieran un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (allo-HSCT, trasplante de células madre de un donante) tras un acondicionamiento mieloablativo (quimioterapia y/o radioterapia) para los que no se disponga de otro tipo de células de donante adecuadas.
Las neoplasias hematológicas son cánceres de células sanguíneas que se clasifican en función del lugar donde se detectan por primera vez e incluyen leucemias (sangre), linfomas (ganglios linfáticos), síndrome mielodisplásico y mielomas (médula ósea). Son cánceres que se diagnostican con frecuencia, y la única opción de tratamiento potencialmente curativo para varios de estos cánceres es el TCMH alogénico. Este tipo de trasplante consiste en utilizar células madre donadas para sustituir las células de la médula ósea del receptor y formar una nueva médula ósea que produzca células sanguíneas sanas.
Las células madre utilizadas para trasplantes proceden preferentemente de un donante compatible, como un hermano compatible o un donante no emparentado compatible. Las células de sangre de cordón umbilical pueden utilizarse en pacientes que no tienen acceso a ningún tipo de donante adecuado. Sin embargo, el número de células madre en la sangre del cordón umbilical suele ser bajo y puede retrasar el injerto, es decir, el establecimiento y la proliferación satisfactorios de las células madre del donante en la médula ósea del receptor.
Zemcelpro es una terapia celular que contiene células madre de la sangre del cordón umbilical del donante, algunas de las cuales han sido cultivadas y multiplicadas (dorocubicel). Al aumentar el número de células, Zemcelpro hace más eficaces las células madre de una pequeña unidad de sangre de cordón umbilical.
Zemcelpro recibió el apoyo del programa PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que proporciona apoyo científico y normativo temprano y reforzado a medicamentos con especial potencial para satisfacer necesidades médicas no cubiertas de los pacientes.
La recomendación se basa en gran medida en un análisis conjunto de dos estudios abiertos de un solo brazo en los que participaron 25 pacientes. En total, 21/25 (84%) pacientes lograron el injerto de neutrófilos (cuando las células madre del donante se establecen con éxito en la médula ósea del receptor y producen neutrófilos, un tipo de glóbulos blancos) en un plazo medio de 20 días, y 17 (68%) pacientes lograron el injerto de plaquetas en un plazo medio de 40 días.
Los efectos secundarios más frecuentes observados en un grupo más amplio de 116 pacientes tratados con Zemcelpro incluyen niveles bajos de diversos tipos de células sanguíneas y de anticuerpos que ayudan a combatir las infecciones, hipertensión arterial, infecciones y síndrome de injerto, una afección inflamatoria que puede producirse tras un TCMH. La enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda (cuando las células del donante/trasplantadas atacan al organismo poco después del trasplante), que se manifiesta hasta 100 días después del trasplante, se notificó en el 60% de los pacientes, y la EICH crónica, que aparece hasta un año después del trasplante, se notificó en el 13% de los pacientes. Las estrategias de seguimiento y mitigación de estos efectos secundarios se describen en la información sobre el producto y en el plan de gestión de riesgos.
En su evaluación global de los datos disponibles, el Comité de Terapias Avanzadas (CAT), el comité de expertos de la EMA para medicamentos basados en células y genes, consideró que los beneficios de Zemcelpro superaban los posibles riesgos en pacientes con neoplasias hematológicas que requieren TCMH alogénico para los que no se dispone de células de donantes compatibles. El CHMP, comité de medicamentos de uso humano de la EMA, se mostró de acuerdo con la evaluación y el dictamen positivo del CAT, y recomendó la aprobación de este medicamento.
Se recomienda la autorización condicional de comercialización de Zemcelpro, uno de los mecanismos reguladores de la UE para facilitar el acceso temprano a medicamentos que satisfacen una necesidad médica no cubierta. Este tipo de aprobación permite a la Agencia recomendar la autorización de comercialización de un medicamento con datos menos completos de lo que normalmente se espera, si el beneficio de la disponibilidad inmediata de un medicamento para los pacientes supera el riesgo inherente al hecho de que aún no se disponga de todos los datos.
Para confirmar la seguridad y eficacia de Zemcelpro, se ha pedido a la empresa que presente los resultados del seguimiento a largo plazo de los estudios de brazo único, que realice un estudio controlado aleatorizado y un estudio basado en un registro de pacientes.
El dictamen adoptado por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Zemcelpro hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE. Una vez concedida la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso tendrán lugar a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o el uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema sanitario nacional de ese país.
