Johnson & Johnson ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado una nueva indicación para la formulación subcutánea (SC) de Darzalex (daratumumab) como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple quiescente con alto riesgo de desarrollar mieloma múltiple.El mieloma múltiple quiescente es un precursor temprano del mieloma múltiple activo, que presenta carácter asintomático y en el que se pueden detectar células anormales en la médula ósea.
“Hasta ahora, la ausencia de terapias aprobadas para el mieloma múltiple quiescente de alto riesgo había dejado a los médicos con opciones limitadas más allá de la observación, a pesar de la evidencia de que el 50% de esta población de pacientes progresa a mieloma múltiple activo en un plazo de dos años”, ha afirmado el profesor Meletios A. Dimopoulos, de la Facultad de Medicina de la Universidad Nacional y Capodistríaca de Atenas. “La aprobación de daratumumab ofrece el potencial de cambiar esta trayectoria. Al intervenir en una etapa temprana de la enfermedad, tenemos una oportunidad significativa de retrasar o prevenir la progresión a enfermedad sintomática, reducir el daño irreversible en los órganos diana y ampliar el margen de mejora en los resultados del paciente”.
“Esta nueva indicación para daratumumab SC representa un avance prometedor para abordar una necesidad clínica no cubierta en personas diagnosticadas con mieloma múltiple quiescente de alto riesgo, y es la primera vez que se aprueba un tratamiento para esta población de pacientes”, ha señalado Ester in't Groen, directora del Área Terapéutica de Hematología para Europa, Oriente Medio y África de Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Significa que los pacientes ya no tienen que vivir con la incertidumbre ni el miedo de esperar a que se produzca progresión sin tratamiento activo, sino que cuentan con la opción de poder tratar la enfermedad con intervención terapéutica”.
El estudio fase 3 AQUILA (NCT03301220) es el estudio aleatorizado más grande de una población de mieloma múltiple quiescente de alto riesgo bien definida, que evalúa la eficacia y seguridad de la monoterapia de duración fija con daratumumab SC en comparación con la monitorización activa. Con una mediana de seguimiento de 65,2 meses, los pacientes que recibieron daratumumab SC mostraron una mejora estadísticamente significativa en la supervivencia libre de progresión en comparación con los pacientes que se sometieron a una monitorización activa; el 63,1% en el grupo de daratumumab frente al 40,8% en el grupo de monitorización activa permanecieron con vida y sin progresión a los 60 meses. Entre los pacientes que fueron categorizados retrospectivamente con mieloma múltiple quiescente de alto riesgo, según los criterios actuales de mayo 2018 (20/2/20), la mediana de SLP no se alcanzó en el grupo de daratumumab y fue de 22,1 meses en el grupo de monitorización activa. La supervivencia global también se prolongó con daratumumab SC, con tasas de supervivencia a 5 años del 93,0% frente al 86,9% con la monitorización activa.
Además, los pacientes que recibieron daratumumab SC experimentaron una tasa de respuesta general más alta del 63,4% en comparación con el 2,0 por ciento con monitorización activa. El tiempo medio hasta el tratamiento de primera línea del mieloma múltiple no se alcanzó para los pacientes que recibieron daratumumab SC en comparación con los 50,2 meses con monitorización activa.
Daratumumab demostró un perfil de seguridad consistente con estudios previos de daratumumab en otras indicaciones, con una baja tasa de interrupción del tratamiento debido a acontecimientos adversos (AA) emergentes del tratamiento. Se produjeron este tipo de AA de grado 3/4 en el 40,4% de los pacientes tratados con daratumumab SC y en el 30,1% de los pacientes monitoreados activamente. El AA de grado 3/4 más común (≥5% en ambos grupos) fue la hipertensión (5,7% frente a 4,6%, respectivamente). La frecuencia de AA graves que llevaron a la interrupción del tratamiento con daratumumab SC fue baja (5,7%), al igual que la incidencia de eventos adversos graves fatales en ambos grupos (1,0% frente a 2,0%, respectivamente).
“Hasta ahora, no existían opciones de tratamiento aprobadas para pacientes con diagnóstico de mieloma múltiple quiescente de alto riesgo”, ha señalado Jordan Schecter, vicepresidente y líder del Área de Enfermedades de Mieloma Múltiple de Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Con la aprobación de hoy, Johnson & Johnson cuenta con una terapia innovadora para cada etapa de la enfermedad. Ahora podemos ofrecer a médicos y pacientes la opción de tratar con daratumumab de forma más temprana, retrasando significativamente la progresión y la necesidad de una terapia más intensiva y continua, además de prolongar la supervivencia global. Mantenemos nuestra firme misión de combatir el cáncer”.
