La Agencia Europea del Medicamento (EMA) dio en 2014 el visto bueno a 82 nuevos medicamentos, de los cuales, 17 están indicados para el tratamiento de enfermedades raras (aquellas cuya prevalencia es menor de cinco personas por cada 10.000 habitantes en el continente), lo que supone un récord para la agencia europea. Una nueva marca que muestra la tendencia de la investigación farmacéutica hacia este tipo de tratamientos.
No es el primer año que se muestra este aumento. En 2013 vieron la luz 11 nuevos medicamentos huérfanos, tres más que en 2012, lo que supuso otro récord para la agencia. Los incentivos que se otorgan a las compañías que desarrollan este tipo de fármacos, que incluyen la exención de tasas o procedimientos acelerados de aprobación, explican esta positiva evolución.
Entre las patologías denominadas raras que ya cuentan con una opción de tratamiento se encuentra la distrofia muscular de Duchenne, la protoporfiria eritropoyética o la deficiencia de células madre limbares. Para esta última enfermedad se ha aprobado la primera terapia basada en células madre en Europa, tal y como destaca la agencia europea.
Pero 2014 también ha sido un gran año para las aprobaciones de nuevos medicamentos, excluidos los huérfanos, que ha alcanzado la segunda mejor cifra de los últimos cinco años, con 40 positivos. Oncología fue una de las áreas terapéuticas más beneficiadas, con ocho nuevos medicamentos, algunos de ellos para cánceres poco comunes.
La Hepatitis C también ha sido otra de las patologías para las que más terapias se han aprobado, con cuatro novedades, que además fueron aprobadas tras haber obtenido una evaluación acelerada por parte de las autoridades.
En cuanto a los fármacos biosimilares, la agencia ha dado el visto nuevo a tres nuevos fármacos, uno menos que en 2013. Se mantiene también el ritmo de aprobaciones de medicamentos genéricos respecto a los últimos años, con 21 en 2014. Una cifra que se aleja de las registradas por la agencia hace una década, donde las aprobaciones alcanzaban el medio centenar por año. No obstante, estos fármacos también pueden ser aprobados por la vía descentralizada.
