La crisis y la consecuente imposición de los recortes presupuestarios por parte de las autoridades europeas han creado el caldo de cultivo para que nuestros gestores apliquen su ingenio de cara a la generación de eficiencias y ahorros. En el ámbito farmacéutico, la administración lleva un tiempo dando vueltas a la aplicación de un modelo de precio y financiación de los fármacos que esté basado en el valor real que aportan, el cual ha comenzado a ser implementado por algunos países europeos en los últimos años. A día de hoy, uno de los principales retos para avanzar en la adopción de estas fórmulas, más allá del desarrollo regulatorio pertinente, está en la sistematización de la recogida, la integración y el análisis de los datos que se producen en la práctica clínica. Para solucionarlo parece clave el uso continuado de los registros de pacientes, que requieren la colaboración de todos los actores de la cadena para producir conocimiento sobre los fármacos que se utilizan, el coste terapéutico o los resultados que se obtienen en los distintos subgrupos de pacientes.
Así quedó patente durante la jornada organizada por el Instituto Roche, que bajo el título ‘Registro de pacientes: una herramienta básica para la investigación clínica y la evaluación de resultados en salud’ reunió a representantes de la administración central, sociedades científicas y hospitales de referencia, comunidades autónomas, agencias regulatorias y la propia industria farmacéutica para tratar sobre la necesidad de dar pasos en este sentido.
Una necesidad que fue justificada por Pilar Garrido, presidenta de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM), con el aumento del coste de los tratamientos, refiriéndose concretamente a los que van dirigidos al cáncer. Además de esto, señaló Garrido, habría que tener en cuenta que los nuevos medicamentos van asociados a altos grados de incertidumbre, en tanto que los ensayos clínicos ofrecen datos que “no se pueden extrapolar fácilmente” a los resultados que se producirán en la vida real. Un aspecto en el que incidió el jefe del Servicio de Oncología del Hospital Universitario Gregorio Marañón, Miguel Marín, que recordó que “el objetivo legítimo de estos ensayos es poner el fármaco en el mercado”, y que para ello en las publicaciones a veces se recurre a “maximizar los datos de eficacia y a minimizar los de toxicidad”, hechos ambos que no contribuyen a un correcto y riguroso conocimiento del funcionamiento de estos fármacos.
Por este motivo, César Hernández, jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), llamó a “desacralizar a los ensayos clínicos como la única forma para generar conocimiento en torno a los medicamentos”, y a avanzar en la promoción del registro como uno de los elementos vertebradores del conocimiento que se genera por todos los agentes de la cadena en torno a estos.
Superar el todo o nada
En su opinión, esta nueva forma de entender la innovación ayudará a facilitar la incorporación del acceso a los nuevos fármacos, aunque de forma progresiva, rompiendo así “con la filosofía del todo o nada, que suele generar bastantes insatisfacciones”. Y en este sentido, aludió a la promoción por parte de las autoridades europeas de fórmulas como el adaptive licensing, que viene a ser una especie de autorización condicionada a la generación de evidencia en torno a la eficacia y la seguridad que demuestran los medicamentos en práctica clínica. En todo caso, para que esto sea posible, indicó Hernández, será necesaria la colaboración de todos. Por un lado, dijo, de una industria que tiene que ser paciente en cuanto a la obtención de la rentabilidad. Asimismo, hizo referencia a unos prescriptores que verán limitada se capacidad para prescribir estas novedades terapéuticas.
En lo que se refiere a la industria, esta estuvo representada en la jornada por la suiza Roche, que mostró, a través de su director general en España, Andreas Abt, una disposición total a buscar nuevas fórmulas, “como el precio basado en resultados o el precio por indicación”, que es lo que trasciende al impulso de la generación de evidencia a través de los registros.
Asimismo, durante la jornada se hizo alusión a la participación de la compañía en un proyecto conjunto que van a poner en marcha la SEOM y el Grupo Español de Investigación en Cáncer de Mama (Geicam). Se trata en este caso de evaluar si los datos relativos a la supervivencia libre de progresión de los nuevos fármacos dirigidos a estas pacientes se corresponden con los resultados que se desprenden de los ensayos clínicos. “Se estudiarán unas 1.400 pacientes durante un periodo de 4-5 años, aunque a los 3 años ya tendremos algunos datos que nos serán muy útiles”, explicaron sus promotores.
Volviendo a los nuevos modelos de reembolso, la responsable de Real World Evidence de Roche en Europa, Monika Szkultecka-Debek, hizo referencia a la participación de la farmacéutica suiza en acuerdos de riesgo compartido en varios países de la Unión. El caso paradigmático es el de Holanda, que los aplica a todas las nuevas aprobaciones. Más allá de esto, hizo referencia a acuerdos con tocilizumab en Estados Unidos, con vemurafenib en Alemania, o con bevacizumab en Italia, un país que comienza a ser tenido como referencia por sus avances.
Concretamente, en su caso ha sido la Agencia Italiana de Medicamentos (AIFA) la encargada de tomar las riendas del proceso y de poner en marcha la sistematización del registro de unos datos que deben acabar, mediante un proceso piramidal, en sus arcas. La idea es que estos datos sirvan de base para la aplicación de los managed entry agreements (acuerdos de gestión del acceso) que cada día tienen más peso en la decisión de precio y reembolso de los medicamentos en este país. Con la promoción de estos registros se trata, según Entela Xoxi, representante de la Unidad de Registro y Monitorización de la AIFA, de “reembolsar solo los fármacos que son efectivos”, además de poner fin a tratamientos que no son eficaces o seguros y mejorar la práctica clínica. En el caso italiano, además, la industria es la responsable de la asunción del coste de mantenimiento del registro.
En cuanto a las dificultades con las que se están encontrando, destaca el alto volumen de datos generados, dado que se han puesto en marcha un total de 115 registros y la integración es compleja. Y es precisamente eso, la integración de datos, el principal escollo que se encuentra la administración española, dado que ya hay comunidades con sus propios sistemas en marcha. Para ello, recomendó Simona Montilla, de la Oficina del Centro de Estudios de la AIFA, “es clave ofrecer un sistema simple para llevar a cabo el registro” y convencer a las regiones de que los ahorros que se generen jugarán en beneficio de todos.
