El 20% de los casos de cáncer, en los que se incluyen la mayoría de los tipos, están ya considerados como enfermedades raras
Noscira, una de las filiales de Zeltia, tiene previsto lanzar en los próximos meses un fármaco para la parálisis supranuclear progresiva
R. C.
Cuenca
“El ensayo clínico es una de las grandes aportaciones científicas y clínicas del siglo pasado”. Así alabó Teodoro del Ser, director médico de Noscira, los ensayos clínicos durante la celebración de la jornada, “Reto de la investigación ante una asignatura pendiente: enfermedades raras”, organizada por el Observatorio Zeltia el pasado 30 de septiembre en Cuenca. Y es que, tal y como explicó del Ser, “los ensayos clínicos en enfermedades raras plantean problemas especiales de diseño, localización de centros y reclutamiento de pacientes”. A este respecto, Del Ser explicó también que por eso, con frecuencia, se vuelve “extremadamente arriesgado entrar en una investigación”.
A ello habría que añadir que los tiempos necesarios para investigar en estas enfermedades suelen ser mayores y, además, también está el tema de la financiación, algo que subrayó Arturo Soto, director de desarrollo clínico de Pharmamar. “Te prometen incentivos ahora, pero luego resulta que cambia el escenario”. A pesar de todo esto, del Ser se mostró optimista, ya que él cree que “empieza a calar la necesidad de buscar fórmulas distintas para facilitar la investigación”, manifestó.
Y es que, si bien es cierto que las enfermedades raras afectan a cinco de cada diez mil habitantes, no es menos cierto que existen más de cinco mil de estas patologías que padecen unos tres millones de personas. Además, conforme avanza la investigación, se descubren cada vez más casos raros de cáncer. De hecho, según los datos aportados por Soto, el 20 por ciento de los casos de cáncer son raros, un porcentaje en el que están incluidos la mayoría de los tipos de tumores que existen. Así, si se extrapolan estos resultados al futuro, podría llegar un momento en que todos los tipos de neoplasias se consideraran enfermedades raras.
En este contexto, Claudia Delgado, directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), expuso los resultados del estudio de Necesidades Sociosanitarias de Enfermedades Raras (ENSERio), que refleja la situación de los millones de afectados por una patología de este tipo, que muchas veces ni siquiera está clasificada como tal. Además de ofrecer una panorámica de la situación actual, Delgado anunció algunas de sus propuestas, entre las que se encuentran la creación de centros de referencia o la designación de una organización responsable de que se cumplan todas las medidas puestas en marcha.
Tideglusib
Después de Yondelis (para el tratamiento del sarcoma de tejidos blandos y el cáncer de ovario) y Aplidin (para el mieloma múltiple), ahora llega Tideglusib, indicado para el tratamiento de la parálisis supranuclear progresiva, una enfermedad rara para la que, por el momento, solo existen tratamientos paliativos. Después de numerosos ensayos, parece que Tideglusib podría reducir la progresión de la enfermedad al menos en un cuarenta por ciento y ofrecer resultados positivos en varios de los efectos secundarios, por lo que la filial pretende lanzar el fármaco al mercado a finales de este año o principios del que viene.
