GSK anuncia que GSK5764227 (GSK’227), su conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) dirigido a B7-H3, ha recibido la designación de medicamento huérfano (ODD, por sus siglas en inglés) por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento del carcinoma neuroendocrino pulmonar (NEC), una categoría de cáncer que incluye el cáncer de pulmón de células pequeñas (SCLC). La designación ODD se basó en datos clínicos preliminares que mostraron respuestas duraderas en pacientes con SCLC en estadio extenso (ES-SCLC) que fueron tratados con GSK’227 en el ensayo clínico de Fase I ARTEMIS-001.
Esta designación ODD reconoce el potencial de GSK’227 para abordar una necesidad médica significativa no cubierta en el ES-SCLC, un tipo agresivo de NEC con malos resultados y opciones de tratamiento limitadas. Se estima que, a nivel mundial, se diagnostican anualmente 250,000 pacientes con SCLC, y este cáncer es responsable de aproximadamente 200,000 muertes cada año.
Esta es la cuarta designación regulatoria para GSK’227, lo que ejemplifica el potencial de este ADC dirigido, que se está desarrollando en una variedad de tipos de tumores sólidos, incluidos los de pulmón, próstata y colorrectal. Anteriormente, la EMA otorgó a GSK’227 la designación de Medicamento de Prioridad (PRIME) para ES-SCLC en recaída o refractario, y la FDA de EE. UU. concedió las designaciones de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) para ES-SCLC en recaída o refractario y para osteosarcoma en recaída o refractario.
