Hace poco más de un mes, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA, por sus siglas en inglés) identificaron diez principios para las buenas prácticas de inteligencia artificial (IA) en el ciclo de vida de los medicamentos. Amelia Martín Uranga, directora del Departamento de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria, analiza para El GlobalFarma el papel estratégico de la IA y el uso de datos en la industria farmacéutica innovadora, destacando cómo estas tecnologías están integradas a lo largo de todo el ciclo de vida del medicamento.
Pregunta. ¿Qué papel juegan ahora mismo la IA y el uso de datos en la industria farmacéutica innovadora?
Respuesta. La integración de los datos y la IA en nuestro sector tiene un carácter estratégico para nuestra industria, donde las compañías están ya adoptando la IA en todo el ciclo de vida del medicamento. De hecho, desde 2025 se ha creado un Comité Estratégico de Datos de Salud e IA y en el que se ha decidido priorizar proyectos de uso secundario de datos para investigación, apalancado en nuestro liderazgo en ensayos clínicos.
El primer proyecto de este Comité es precisamente el desarrollo de un hub para la aceleración de los ensayos clínicos basados en datos y tecnología en el contexto del Espacio Europeo de Datos de Salud (EHDS), cuyo objetivo es generar una factoría de casos de uso que permitan impulsar más ensayos basados en datos gracias a una colaboración público-privada temprana y estructurada, adelantándonos a la plena aplicación del EHDS, todo ello con la finalidad de avanzar hacia modelos más accesibles, eficientes e inclusivos, que permitan una mayor participación de centros y de pacientes.
P. ¿Qué valoración hace Farmaindustria del decálogo de principios sobre buenas prácticas de IA publicado conjuntamente por la EMA y la FDA y qué relevancia cree que tendrá para el desarrollo futuro del medicamento?
R. La IA ya está revolucionando la investigación biomédica y su potencial para transformar la atención sanitaria y mejorar la salud de las personas es enorme. La industria farmacéutica es uno de los sectores a la vanguardia en el uso de estas tecnologías, siempre en el marco de unos principios éticos y garantizando que la tecnología se utilice para el beneficio de la sociedad y el cuidado de la salud en todas las fases de la cadena de valor del sector farmacéutico.
Es por ello que desde Farmaindustria valoramos muy positivamente el decálogo publicado conjuntamente por EMA y la FDA, que reconocen el potencial de la IA y establecen 10 principios sobre los que sentar las bases para el desarrollo de buenas prácticas y fomentar el crecimiento en este campo. Creemos que estos principios aportan unos criterios comunes que refuerzan la idea de que la innovación digital debe avanzar, siempre con estándares de calidad, eficiencia y seguridad.
P. Desde el punto de vista de la industria farmacéutica, ¿en qué fases del ciclo de vida del medicamento considera que la IA puede aportar un mayor valor añadido manteniendo los estándares de calidad, eficacia y seguridad?
R. Sin duda, a lo largo de todo el ciclo de vida del medicamento. Desde la posibilidad de acelerar la identificación de nuevas moléculas, patrones genéticos o la optimización del diseño de ensayos clínicos, a optimizar los procesos de fabricación o la seguridad de los empleados. Una vez obtenido el medicamento, la IA también puede ayudar a agilizar procesos relacionados con las autorizaciones regulatorias o a la detección y clasificación de efectos adversos, por poner solo algunos ejemplos.
P. El documento pone el acento en un enfoque basado en el riesgo y en la gestión experta de la IA. ¿Cuáles son los principales retos que plantea la aplicación práctica de estos principios en el entorno regulatorio actual?
R. Estamos viviendo un momento apasionante con la irrupción de la IA, que ha dejado de ser una promesa para convertirse en una realidad que está transformando el sector. Pero, efectivamente, estamos al inicio de ese camino y los retos son tan grandes como las oportunidades. Necesitamos marcos regulatorios claros, modernos y alineados con la realidad digital, al mismo tiempo que se apliquen principios tecnoéticos (confidencialidad, seguridad, transparencia y responsabilidad) y se establezcan garantías de tipo técnico y organizativo.
De hecho, la propuesta de Biotech Act publicada por la Comisión Europea, ya contempla en su articulado el uso de la IA en los ensayos clínicos para acelerar el camino de la innovación hacia medicamentos seguros y eficaces. En efecto, en este contexto entendemos que en el ámbito del uso de la IA en ensayos clínicos se ha de contemplar una aproximación en relación con los conceptos basados en el riesgo utilizados en el Documento de Reflexión de la EMA sobre el uso de la IA en el ciclo de vida de los medicamentos (Reflection paper on the use of Artificial Intelligence (AI) in the medicinal product lifecycle). En nuestra opinión, la evaluación del uso de la IA ha de tener un enfoque contextualizado y basado en el riesgo. Tal como lo describe la EMA, garantiza que los promotores se centren en las aplicaciones de IA que puedan tener un impacto significativo en la seguridad del paciente o los resultados regulatorios.
"Necesitamos marcos regulatorios claros, modernos y alineados con la realidad digital, al mismo tiempo que se apliquen principios tecnoéticos"
El nuevo paquete farmacéutico de la UE también impulsa el uso más amplio de la IA en la toma de decisiones regulatorias, así como para probar métodos innovadores impulsados por la IA en entornos de pruebas controlados (Sandboxes regulatorios).
En cualquier caso, consideramos que este marco conjunto EMA-FDA llega en un momento crucial para la alineación trasatlántica y con un enfoque apropiado de integrar la IA en la ciencia regulatoria. Ahora, el reto está en la implementación operativa y en dotar de recursos y expertise adecuados a los reguladores para una adecuada implementación.
P. La EMA y la FDA subrayan la importancia de la gobernanza del dato, la trazabilidad y la documentación conforme a GxP. ¿Cómo está abordando el sector farmacéutico estos aspectos en un contexto de creciente uso de modelos de IA?
R. En la industria farmacéutica estamos convencidos de que el uso secundario de los datos de salud será un motor para acelerar la I+D de medicamentos, pero para ello necesitamos unas bases adecuadas, de infraestructura, calidad y gobernanza del dato. En este sentido, esperamos que España pueda jugar un papel relevante en la implantación del Espacio Europeo de Datos de salud y convertirse en líder al igual que lo hemos conseguido en ensayos clínicos. De la experiencia en EECC sabemos que adelantarse a la regulación y preparar al ecosistema, sin duda, fue de ayuda en el liderazgo que actualmente tenemos.
También en este sentido, la Federación Mundial de la Industria Farmacéutica (Ifpma) ha elaborado recientemente un documento en el que constata cómo la IA y el machine learning están empezando a transformar la fabricación farmacéutica y cómo la regulación debe ir estableciendo marcos regulatorios adecuados y claros para aprovechar y optimizar el alcance de estas tecnologías.
"Estamos convencidos de que el uso secundario de los datos de salud será un motor para acelerar la I+D de medicamentos"
P. El decálogo destaca también la necesidad de colaboración internacional para impulsar una innovación responsable. ¿Qué papel puede desempeñar Farmaindustria en la promoción de un uso ético, seguro y armonizado de la IA?
R. Farmaindustria lleva tiempo abanderando el uso ético de la IA en la I+D de medicamentos. De hecho, con las compañías trabajamos ya en mayo de 2024 un documento de Recomendaciones sobre el Uso Ético y Responsable de la Inteligencia Artificial en Salud por parte de las compañías farmacéuticas.
Además, Farmaindustria lleva años trabajando la protección de datos personales en el contexto de los ensayos clínicos y la farmacovigilancia, que tuvo un hito en 2022 con la aprobación del primer código sectorial de la Agencia Española de Protección de Datos tras la aprobación del reglamento. Este código regula cómo deben aplicar la normativa de protección de datos los promotores de estudios clínicos con medicamentos y las Organizaciones de investigación por contrato (CRO) que decidan adherirse al mismo, y cuenta ya con una treintena de adhesiones.
"Farmaindustria lleva años trabajando la protección de datos personales en el contexto de los ensayos clínicos y la farmacovigilancia"
P. Por último, en relación con la reducción del uso de animales en investigación, ¿qué expectativas genera la aplicación de la IA para mejorar las predicciones de eficacia y toxicidad en las fases tempranas del desarrollo de medicamentos?
R. La aplicación de la IA está generando expectativas muy relevantes para mejorar la predicción de eficacia y toxicidad en las fases tempranas del desarrollo de medicamentos y, con ello, contribuir a la reducción del uso de animales sin comprometer la seguridad. Un gran potencial que necesita poder disponer de datos de calidad, modelos validados y transparentes, y marcos regulatorios acorde.
En esta línea se sitúan iniciativas europeas como IHI VICT3R, que explora el uso de controles virtuales en estudios toxicológicos, combinando datos históricos y analítica avanzada para reducir animales, en línea con el enfoque de las 3R (reemplazar, reducir y refinar).
En definitiva, una IA aplicada con rigor y de forma ética puede ayudarnos a predecir mejor, decidir antes y reducir experimentación animal, reforzando además la capacidad innovadora y competitiva de Europa.
