Johnson & Johnson ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado la autorización de comercialización de Stelara (ustekinumab) para el tratamiento de la enfermedad de Crohn activa de moderada a grave en pacientes pediátricos de al menos 40 kg de peso que hayan tenido una respuesta inadecuada o sean intolerantes a un tratamiento convencional o biológico.
Aunque la enfermedad de Crohn se diagnostica con mayor frecuencia en adultos, aproximadamente el 25% de los casos se diagnostican durante la infancia o la adolescencia, y se asocia a una evolución de la enfermedad más extensa y grave a lo largo del tiempo en comparación con los adultos. La aparición de la enfermedad de Crohn en pacientes pediátricos puede deberse a diversos factores, como la susceptibilidad genética, las influencias dietéticas u otros desencadenantes ambientales, provocando malnutrición e interfiriendo en periodos críticos de crecimiento y desarrollo, lo que se asocia a una mayor probabilidad de trastornos mentales que repercuten en la calidad de vida del paciente.
La aprobación de la CE está respaldada por los datos del estudio clínico Fase III UNITI-Jr y el estudio REALITI de evidencias en la práctica clínica. En el estudio UNITI-Jr, se evaluó la eficacia y perfil de seguridad de ustekinumab en pacientes pediátricos de al menos 40 kg de peso con enfermedad de Crohn activa de moderada a grave durante 52 semanas de tratamiento: ocho semanas de inducción y 44 semanas de mantenimiento.
La proporción de pacientes pediátricos con un peso mínimo de 40 kg que alcanzaron la remisión clínica en la semana ocho de inducción fue del 52,1% (25/48), observándose respuesta clínica ya en la semana tres. En el estudio de mantenimiento, en la semana 44, el 43,5% (10/23) y el 60% (15/25) de los pacientes pediátricos que recibieron ustekinumab 90 mg cada ocho semanas (c8s) y cada 12 semanas (c12s) alcanzaron la remisión clínica, y el 22,7% (5/22) y el 28,0% (7/25) lograron una respuesta endoscópica, respectivamente. Los resultados del estudio REALITI también respaldan la decisión de la CE, aportando evidencia de la eficacia clínica y la seguridad de ustekinumab en la práctica clínica habitual, comparando este grupo de pacientes pediátricos y adultos jóvenes.
La seguridad de ustekinumab se estudió en un ensayo Fase I y otro Fase III en pacientes pediátricos con enfermedad de Crohn activa de moderada a grave, hasta la semana 240 y la semana 52, respectivamente. En general, el perfil de seguridad en esta cohorte (n = 71) fue similar al de estudios previos en adultos con enfermedad de Crohn.
