El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de trece medicamentos durante su reunión de junio de 2025, incluyendo dos huérfanos. El primer medicamento huérfano al que el comité ha dado luz verde es Ogsiveo (nirogacestat), para el tratamiento de adultos con tumores desmoides progresivos, "un tipo de tumores de tejidos blandos que se forman en el tejido fibroso, con mayor frecuencia en el abdomen, los brazos y las piernas, y que no se extienden a otras localizaciones".
El segundo medicamento huérfano recomendado es Zemcelpro (dorocubicel/células de cordón umbilical no expandidas), una terapia con células madre para tratar a pacientes con neoplasias hematológicas. "Este medicamento ofrece una opción a los pacientes con cáncer de sangre que necesitan un trasplante de células madre sanguíneas y no disponen de un donante adecuado", reitera. El fármaco ha sido desarrollado bajo el programa PRIority Medicines (PRIME) de la EMA, que brinda asesoramiento científico y regulatorio temprano a medicamentos que podrían cubrir necesidades médicas no satisfechas.
Fuera del apartado de medicamentos huérfanos, aparece Austedo (deutetrabenazina), para el tratamiento de adultos con discinesia tardía de moderada a grave, "un trastorno en el que pacientes predispuestos experimentan movimientos involuntarios anormales derivados de la exposición crónica o incluso episódica a antagonistas de los receptores dopaminérgicos". Por su parte, Imreplys (sargramostim) ha recibido un dictamen positivo del CHMP para una autorización de comercialización en circunstancias excepcionales para el tratamiento de personas con síndrome hematopoyético agudo por radiación, cuando la médula ósea produce menos células sanguíneas, lo que conlleva un mayor riesgo de infección y hemorragia, tras una exposición aguda a la radiación.
El CHMP ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional para Rezdiffra (resmetirom), para el tratamiento de adultos con esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) no cirrótica, una enfermedad grave en la que las células grasas se acumulan en el hígado causando una inflamación crónica. Según la EMA, actualmente no existe ningún tratamiento autorizado para la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica en la Unión Europea (UE).
El comité ha adoptado dictámenes positivos para seis medicamentos biosimilares:
- Mynzepli (aflibercept), y su duplicado Afiveg (aflibercept), Vgenfli (aflibercept), y su duplicado Eiyzey (aflibercept), para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad y la discapacidad visual.
- Usymro (ustekinumab), para el tratamiento de la psoriasis en placas, la artritis psoriásica y la enfermedad de Crohn.
- Vivlipeg (pegfilgrastim), para reducir la duración de la neutropenia y la incidencia de neutropenia febril tras quimioterapia citotóxica.
Por su parte, dos medicamentos genéricos han recibido dictamen positivo:
- Emtricitabina/Rilpivirina/Tenofovir Alafenamida Viatris (emtricitabina / rilpivirina / tenofovir alafenamida), para el tratamiento de adultos y adolescentes infectados por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1).
- Nintedanib Viatris (nintedanib), para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática, otras fibrosis intersticiales crónicas y la fibrosis pulmonar crónica.
Nuevas indicaciones
El comité ha recomendado ampliar la indicación de seis medicamentos que ya están autorizados en la Unión Europea (UE). Se trata de Benlysta, Cabometyx, Darzalex, Imbruvica, Nubeqa y Sarclisa.
Ampliación de indicación de un medicamento que se utilizará fuera de la UE
Finalmente, el comité técnico de la EMA ha dado luz verde a la ampliación de la indicación de un medicamento destinado a ser utilizado fuera de la UE. Se trata de Dapivirina Anillo Vaginal 25 mg (dapivirina), un anillo vaginal aprobado inicialmente en julio de 2020 y utilizado para reducir el riesgo de que las mujeres de 18 años o más se infecten con el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1) a través de las relaciones sexuales vaginales. El dictamen del CHMP amplía la indicación de este medicamento para incluir su uso en mujeres a partir de 16 años.
Este medicamento se presentó en el marco de un procedimiento reglamentario conocido como Medicamentos para todos de la UE (EU-M4All), que permite a la EMA apoyar el desarrollo de la capacidad reglamentaria mundial y contribuir a la protección y promoción de la salud pública más allá de la UE.
