El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) recomienda la aprobación de 16 medicamentos en su reunión de abril, entre los que figuran seis huérfanos y nueve biosimilares. En primer lugar, el comité técnico de la EMA ha recomendado la autorización de comercialización del medicamento huérfano Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor, Vertex), para el tratamiento de la fibrosis quística en personas mayores de seis años que presenten al menos una mutación no de clase I en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística.
En segundo lugar, el comité ha adoptado un dictamen positivo para Attrogy (diflunisal, Purpose Pharma International AB), para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina. A continuación, el comité ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional para Duvyzat (givinostat, Italfarmaco), como tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de seis años que pueden caminar.
Siguiendo con los medicamentos huérfanos, Sephience (sepiapterina, PTC Therapeutics) ha recibido una opinión positiva del CHMP para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia en adultos y niños con fenilcetonuria; al igual que Oczyesa (octreotida, Camurus AB), para el tratamiento de adultos con acromegalia. El último medicamento huérfano que ha recibido una recomendación de autorización de comercialización condicional por parte del CHMP es Ziihera (zanidatamab), para el tratamiento en adultos con cáncer del tracto biliar HER2-positivo localmente avanzado o metastásico no resecable,
Fuera del apartado de huérfanos, aparece Tepezza (teprotumumab, Amgen), que ha recibido el dictamen positivo del CHMP para el tratamiento de adultos con enfermedad ocular tiroidea (EOT) de moderada a grave, también conocida como enfermedad ocular de Graves. "Las opciones de tratamiento de la DET de moderada a grave son limitadas, la mayoría de los pacientes se tratan con corticosteroides y algunos necesitan múltiples cirugías reconstructivas. Consulte más detalles en el anuncio de la noticia en la siguiente cuadrícula", ha confirmado la EMA a través de un comunicado.
Por otro lado, el CHMP ha adoptado dictámenes positivos para nueve medicamentos biosimilares:
- Dazublys (trastuzumab), para el tratamiento del cáncer de mama metastásico y precoz.
- Denbrayce (denosumab), Enwylma (denosumab), Vevzuo (denosumab) y Yaxwer (denosumab), para la prevención de acontecimientos relacionados con el esqueleto en adultos con neoplasias malignas avanzadas, tratamiento de adultos y adolescentes esqueléticamente maduros con tumor óseo de células gigantes.
- Denosumab BBL (denosumab), Izamby (denosumab), Junod (denosumab) y Zadenvi (denosumab), para el tratamiento de la osteoporosis y la pérdida ósea.
Nuevas indicaciones
El comité ha recomendado ampliar la indicación de diez medicamentos que ya están autorizados en la Unión Europea (UE). Se trata de Adcetris, Adempas, Amvuttra, Calquence, Cystadrops, Jivi, Veklury, Vyvgart, Xofluza y la vacuna contra la gripe zoonótica Seqirus.
En su reunión de abril, el CHMP también ha informado de que el titular de la autorización de comercialización de Kisunla (donanemab, Lilly), un medicamento para la enfermedad de Alzheimer en fase inicial, ha solicitado un reexamen del dictamen adoptado durante la reunión del comité de marzo de 2025. "Una vez recibidos los motivos de la solicitud, el CHMP reexaminará su dictamen y emitirá una recomendación final", ha informado el organismo regulador europeo.
Finalmente, ha indicado que se ha retirado una solicitud de autorización inicial de comercialización. Se trata de Dazluma (clorhidrato de troriluzol monohidrato, Biohaven), un medicamento destinado al tratamiento de la ataxia espinocerebelosa genotipo 3 (SCA3). Por otra parte, también ha retirado una solicitud para ampliar la indicación terapéutica de Ngenla (somatrogón), en el tratamiento de adultos con deficiencia de la hormona del crecimiento.
