El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) recomienda la aprobación de cuatro medicamentos en su reunión de febrero, entre los que figuran un huérfano. En primer lugar, el comité técnico de la EMA ha recomendado la autorización de comercialización del medicamento huérfano Vyjuvek (beremagene geperpavec, Krystal Biotech) para el tratamiento de heridas en pacientes de todas las edades con epidermólisis bullosa distrófica, una grave y ultra-rara enfermedad ampollosa genética de la piel causada por mutaciones en el gen de la cadena alfa 1 del colágeno tipo VII (COL7A1).
"Se espera que Vyjuvek aporte beneficios terapéuticos sustanciales y mejore la calidad de vida de los pacientes con este trastorno cutáneo", expresa la EMA. Además de ello, este medicamento recibió apoyo a través del programa PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, "que proporciona apoyo científico y regulador temprano y reforzado a medicamentos prometedores con potencial para abordar necesidades médicas no cubiertas". En segundo lugar, ha adoptado una opinión positiva para Deqsiga (inmunoglobulina humana normal, Takeda), destinado a la terapia de sustitución en personas con inmunodeficiencias primarias o secundarias y a la inmunomodulación en personas con determinadas enfermedades autoinmunes.
Por otro lado, el comité ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional para Lynozyfic (linvoseltamab, Regeneron), para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple recidivante y refractario, un cáncer de la médula ósea. En el apartado de genéricos aparece Trabectedin Accord (trabectedina, Accord Healthcare), que ha recibido una opinión positiva para el tratamiento del sarcoma de tejidos blandos avanzado y del cáncer de ovario sensible al platino recidivante.
Nuevas indicaciones
El comité ha recomendado ampliar la indicación terapéutica de dos medicamentos contra la fibrosis quística. Se trata de Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, Vertex) y Kalydeco (ivacaftor, Vertex), para incluir su uso en combinación en pacientes de dos años o más que tengan al menos una mutación no de clase I en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta gravemente a los pulmones, el aparato digestivo y otros órganos. Este dictamen positivo pone el tratamiento modificador de la enfermedad al alcance de todos los pacientes de fibrosis quística con mutaciones que responden al modulador. Vea más detalles en el anuncio de la noticia en la cuadrícula de abajo.
Por otro lado, el CHMP también ha aprobado una ampliación de la indicación existente de la vacuna contra el chikungunya Ixchiq, para incluir la inmunización activa de adolescentes a partir de doce años. Esta vacuna se aprobó inicialmente para proteger a los adultos contra la enfermedad causada por el virus Chikungunya. Por otro lado, Fabhalta (iptacopan, Novartis) ha recibido una opinión positiva para una ampliación de la indicación para el tratamiento de pacientes adultos con glomerulopatía del complemento tres, una enfermedad renal ultra-rara que anteriormente no tenía opciones de tratamiento. Vea más detalles en la siguiente tabla.
El comité ha recomendado ampliar la indicación de doce medicamentos que ya están autorizados en la Unión Europea (UE). Se trata de Abrysvo, Calquence, Columvi, Darzalex, Enhertu, Imfinzi, Jaypirca, Prevymis, Rinvoq, Stelara, Supemtek Tetra y Tremfya.
Resultado de los reexámenes
Tras un nuevo examen de su dictamen inicial a petición del solicitante, el CHMP ha confirmado su recomendación inicial positiva de ampliar la indicación de Keytruda (pembrolizumab, MSD) a pacientes con mesotelioma pleural maligno no epitelioide irresecable. En la otra cara de la moneda se encuentra Kizfizo (temozolomida, ORPHELIA Pharma), para el tratamiento neuroblastoma, cuya autorización de comercialización ha sido denegada.
Retirada de solicitudes
Por último, la EMA ha informado de la retirada de las solicitudes de autorización inicial de comercialización de dos medicamentos. Se trata de Pelgraz Pediátrico (pegfilgrastim, Accord Healthcare), para la la neutropenia (niveles bajos de neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco que ayuda a combatir las infecciones) y prevenir la neutropenia febril (neutropenia acompañada de fiebre) en niños con cáncer; y Rilonacept FGK Representative Service GmbH (rilonacept), para adultos y niños a partir de doce años con pericarditis idiopática (inflamación de la membrana que rodea el corazón) que reaparece. Por otro lado, ha retirado la solicitud para ampliar la indicación terapéutica de Dupixent (Sanofi) en el tratamiento de la urticaria crónica espontánea (erupción pruriginosa) de moderada a grave en adultos y adolescentes a partir de 12 años y ha comunicado que el el titular de la autorización de comercialización de Bimervax (vacuna COVID-19 (recombinante, adyuvada, Hipra)) retiró su solicitud para incluir una versión adaptada dirigida a la cepa JN.1 del CoV-2 del SRAS, el virus causante de la COVID-19.
