El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una recomendación para la aprobación de 17 nuevos medicamentos durante su reunión de diciembre de 2024. Con esta decisión, el total de medicamentos propuestos para su aprobación en 2024 asciende a un total de 114.
Así, el CHMP ha recomendado la aprobación de varios tratamientos innovadores en su reunión más reciente. Entre ellos se encuentra Andembry (garadacimab), destinado a la prevención de ataques recurrentes de angioedema hereditario, un trastorno poco común y potencialmente mortal que provoca episodios de hinchazón en la piel y los tejidos submucosos. Asimismo, el comité emitió una opinión positiva para Beyonttra (acoramidis), un tratamiento para la amiloidosis por transtiretina, tanto de tipo salvaje como variante, en pacientes adultos con miocardiopatía.
En el contexto de la prevención de la COVID-19, el CHMP respaldó la autorización de Kavigale (sipavibart), un anticuerpo monoclonal diseñado para proteger a personas inmunodeprimidas de 12 años o más. Además, han proporcionado datos sobre la eficacia de los anticuerpos monoclonales anti-proteína Spike frente a las variantes emergentes del SARS-CoV-2. Del mismo modo, el comité recomendó la aprobación de Kostaive (zapomeran), una vacuna de ARNm autoamplificante destinada a prevenir la COVID-19 en adultos mayores de 18 años.
Por otro lado, también ha emitido opiniones positivas para varios tratamientos dirigidos a abordar enfermedades crónicas y afecciones poco frecuentes. Entre ellos se encuentra Nemluvio (nemolizumab), recomendado para el tratamiento de la dermatitis atópica, una enfermedad cutánea crónica, y del prurigo nodular, una afección inflamatoria de la piel que a menudo pasa desapercibida. Además, el CHMP respaldó Rytelo (imetelstat) para pacientes adultos con anemia dependiente de transfusiones asociada a síndromes mielodisplásicos de riesgo muy bajo, bajo o intermedio. Esta condición se caracteriza por la incapacidad de la médula ósea para producir suficientes células sanguíneas sanas o plaquetas.
Otra recomendación destacada fue para Seladelpar Gilead (seladelpar lisina dihidrato), destinado al tratamiento de la colangitis biliar primaria, una enfermedad autoinmune que afecta al hígado. Este medicamento se desarrolló con el apoyo del programa Medicamentos Prioritarios (PRIME) de la EMA, que facilita asesoramiento científico y regulatorio temprano para terapias con potencial para abordar necesidades médicas no cubiertas.
Asimismo, el CHMP recomendó la autorización condicional de comercialización para Welireg (belzutifan), el primer tratamiento aprobado para la enfermedad de von Hippel-Lindau. Este medicamento también está indicado para el carcinoma renal de células claras avanzado. Además, ha recomendado la aprobación de tres medicamentos híbridos, cuya evaluación combina resultados de pruebas preclínicas y ensayos clínicos de productos de referencia previamente autorizados con nuevos datos. Entre ellos destaca Emcitate (tiratricol), el primer tratamiento para la tirotoxicosis periférica en pacientes con el síndrome de Allan-Herndon-Dudley. También, respaldó Paxneury (guanfacina) para el tratamiento del trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH) en niños, y Tuzulby (clorhidrato de metilfenidato), que recibió una autorización de comercialización para uso pediátrico (PUMA) para el tratamiento del TDAH en población infantil.
El comité también emitió dictámenes positivos para seis medicamentos biosimilares. Entre ellos, Avtozma (tocilizumab) fue recomendado para el tratamiento de una amplia gama de patologías, incluyendo artritis reumatoide, artritis idiopática juvenil, arteritis de células gigantes, síndrome de liberación de citocinas grave y COVID-19. Por su parte, Eydenzelt (aflibercept) recibió aprobación para tratar diversas causas de discapacidad visual, como la degeneración macular relacionada con la edad y el edema macular diabético.
En el ámbito de la salud ósea, se aprobaron dos biosimilares de denosumab: Osenvelt, indicado para prevenir complicaciones óseas en pacientes con cáncer avanzado y tratar tumores óseos de células gigantes, y Stoboclo, recomendado para la osteoporosis y pérdida ósea en distintos contextos, incluyendo la menopausia y tratamientos prolongados con glucocorticoides.
Por otro lado, Yesintek (ustekinumab) recibió una opinión positiva para tratar psoriasis en placas, artritis psoriásica y enfermedad de Crohn en adultos, así como psoriasis en niños. Finalmente, Zefylti (filgrastim) fue aprobado para abordar la neutropenia y facilitar la movilización de células progenitoras de sangre periférica.
El CHMP ha finalizado su evaluación de una solicitud para ampliar el uso de Mounjaro (tirzepatida) para incluir el tratamiento de la apnea obstructiva del sueño (AOS) en adultos con obesidad. Mounjaro es un medicamento que se utiliza junto con dieta y actividad física para tratar a adultos con diabetes de tipo 2 que no está controlada satisfactoriamente. También se utiliza junto con dieta y actividad física para ayudar a las personas con obesidad (IMC igual o superior a 30 kg/m2) o con sobrepeso (IMC entre 27 y 30 kg/m2) y con problemas de salud relacionados con el peso a perder peso y mantenerlo bajo control. El comité consideró que el uso de Mounjaro en este grupo de personas ya está cubierto por la indicación aprobada para el control del peso y que no es necesaria una indicación separada para el tratamiento de la AOS moderada a grave en adultos con obesidad.
Nuevas indicaciones y actualizaciones
El comité ha recomendado ampliar la indicación de seis medicamentos que ya están autorizados en la Unión Europea (UE). Se trata de Ofev, para el tratamiento de las enfermedades pulmonares intersticiales fibrosantes (EPI) progresivas en niños y adolescentes a partir de los seis años. Paralelamente, recomendó ampliaciones adicionales de indicación para Blincyto, Bridion, Flucelvax Tetra, Jemperli, Omvoh, Rekambys y Vocabria.
Tras la recomendación de aprobación de Kavigale, la Emergency Task Force (ETF) de la EMA ha emitido una declaración actualizada sobre la pérdida de actividad de los anticuerpos monoclonales contra la proteína de la espiga debido a las variantes emergentes de SARS-CoV-2 y recomienda a los profesionales sanitarios que comprueben la situación epidemiológica actual en su región. Vea más detalles de la declaración en el recuadro de abajo.
Los datos de un estudio reciente han demostrado que Alofisel (darvadstrocel), un medicamento utilizado para tratar las fístulas anales complejas (conductos anómalos entre las partes inferiores del intestino y la piel cercana al ano) en adultos con enfermedad de Crohn, no funciona suficientemente bien. Como la empresa que comercializa Alofisel consideró que no le era posible aportar datos adicionales sobre la eficacia del medicamento tal como esperaba la EMA, ha decidido retirarlo del mercado de la UE.
Por otro lado, el organismo regulador europeo informa que los solicitantes de Cinainu y Kizfizo pidieron que se reexaminara el dictamen de la EMA de noviembre de 2024 de no conceder una autorización de comercialización. El titular de la autorización de comercialización de Keytruda solicitó un reexamen del dictamen de la EMA de noviembre de 2024. Una vez recibidos los motivos de estas solicitudes, la Agencia reexaminará sus dictámenes y emitirá recomendaciones finales.
