La Comisión Europea ha aprobado Wayrilz (rilzabrutinib), un nuevo inhibidor covalente reversible de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), como tratamiento para la púrpura trombocitopénica inmune (PTI) en pacientes adultos refractarios a otras terapias. La decisión se basa en la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
Este fármaco puede ayudar a abordar las causas subyacentes de la PTI a través de modulación inmunitaria múltiple, interviniendo en diferentes vías del sistema inmunitario implicadas en la respuesta inmunitaria.
"La PTI está causada por una disregulación compleja del sistema inmunitario, que provoca recuentos bajos de plaquetas, sangrado y otros síntomas que a menudo pasan desapercibidos y que pueden afectar tanto a la salud física como a la mental, con un impacto significativo en la calidad de vida", explicó Waleed Ghanima, director de Investigación y hematólogo consultor del Hospital Østfold (Noruega). "El enfoque tradicional del tratamiento se centra en restaurar el recuento plaquetario y reducir el riesgo de hemorragia, pero muchos pacientes siguen experimentando otros síntomas. Este medicamento ofrece un nuevo enfoque terapéutico al dirigirse a la causa subyacente de la enfermedad mediante modulación inmunitaria múltiple, actuando sobre distintas vías del sistema inmunitario para ayudar a abordar la carga multifacética de la enfermedad".
"Su aprobación en la Unión Europea para el tratamiento de la PTI refuerza el compromiso de Sanofi con el desarrollo de terapias innovadoras basadas en un profundo conocimiento del sistema inmunitario, capaces de marcar una diferencia real en la vida de las personas que conviven con enfermedades raras e inflamatorias", señaló Brian Foard, vicepresidente ejecutivo y responsable del área Specialty Care en Sanofi. "Esta terapia farmacológica presenta un mecanismo de acción diferenciado que permite la modulación inmunitaria múltiple y el abordaje de la patología subyacente de la PTI, ofreciendo a los pacientes una opción terapéutica avanzada para el manejo de la enfermedad", indicó.
Resultados de la investigación
Su aprobación europea se basa en el estudio pivotal en fase III LUNA 3, en el que el tratamiento alcanzó los objetivos primarios y secundarios, demostrando un impacto positivo tanto en el mantenimiento del recuento plaquetario como en otros síntomas asociados a la PTI.
El estudio LUNA 3, presentado en la 66ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología y publicado en la revista Blood, evaluó la eficacia y seguridad de este fármaco frente a placebo en pacientes adultos (n = 202) con PTI persistente o crónica. Los pacientes que alcanzaron una respuesta plaquetaria a las 12 semanas fueron elegibles para continuar en el periodo doble ciego completo de 24 semanas (64% de los pacientes del grupo de rilzabrutinib frente al 32% del grupo placebo). En comparación con placebo, los pacientes tratados con este medicamento mostraron:
•Una respuesta plaquetaria duradera y estadísticamente significativa en la semana 25 (23% frente a 0%; p <0,0001)
•Un tiempo más rápido hasta la primera respuesta plaquetaria (36 días frente a no alcanzado; p <0,0001)
•Una mayor duración de la respuesta plaquetaria (media de mínimos cuadrados de 7 semanas frente a 0,7 semanas)
Además, los pacientes notificaron una mejoría media de 10,6 puntos en la calidad de vida, frente a un aumento de 2,3 puntos en el grupo placebo, según el Cuestionario de Evaluación del Paciente con PTI, una herramienta clínica diseñada para medir el impacto de la enfermedad. Estos resultados son descriptivos y no estaban diseñados para alcanzar significación estadística.
Las reacciones adversas notificadas con mayor frecuencia (incidencia ≥10 %) fueron diarrea, náuseas, cefalea, dolor abdominal y COVID-19, en línea con lo observado en el programa clínico.
Esta terapia farmacológica ya ha sido aprobada en EE. UU. y en los Emiratos Árabes Unidos, y se encuentra actualmente bajo revisión regulatoria para el tratamiento de la PTI en Japón y China. El medicamento ha recibido designaciones de vía rápida y de medicamento huérfano en EE. UU., así como designaciones similares en la UE y Japón. En otras indicaciones en investigación, la FDA le otorgó la designación de medicamento huérfano para tres enfermedades raras adicionales, incluida la anemia hemolítica autoinmunitaria por anticuerpos calientes (AHAIc), la enfermedad relacionada con IgG4 (IgG4-RD) y la anemia drepanocítica (ACD). Wayrilz también recibió la designación de vía rápida de la FDA y la designación de medicamento huérfano de la UE en IgG4-RD.
