La implantación del nuevo reglamento de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés) en la Unión Europea (UE), que supone un paso importante para acelerar y ampliar el acceso a nuevos medicamentos y reforzar la competitividad en el territorio europeo, se hizo efectiva el pasado mes de enero. Una de las partes de este marco normativo consiste en la realización de evaluaciones clínicas conjuntas (JCA, por sus siglas en inglés), punto que causó controversia en el sector. Para tratar de solventar los apartados que generan dudas o en los que se ha detectado margen de mejora, la Comisión Europea abrió una consulta pública en la que, hasta el 2 de abril, los stakeholders presentaron sus aportaciones al borrador del documento sobre JCA.
Concretamente, las evaluaciones clínicas conjuntas comenzaron a aplicarse para terapias avanzadas (ATMPs) y medicamentos oncológicos en enero; en 2028 se incorporarán los medicamentos huérfanos y, en 2030, el resto de fármacos, los sistemas de diagnóstico in vitro y los dispositivos médicos de alto riesgo. Las vacunas, biosimilares y genéricos quedan fuera de este reglamento. Por ello, antes de que empiece a adoptarse con ATMPs y fármacos oncológicos, la CE pretende pulir aquellos aspectos que suscitan dudas.
Todos los procedimientos de JCA se inician a través de un marco PICO, que define el alcance de la evaluación: Población, Intervención, Comparador(es) y Resultados, definidos por los organismos nacionales de HTA. En este contexto, la patronal de la industria farmacéutica europea, EFPIA, subraya que si bien el objetivo de consolidar las necesidades de los Estados miembro en el menor número posible de PICOs es loable, "su ejecución carece de claridad y transparencia, así como de principios basados en la evidencia para determinar el alcance final de la evaluación".
En particular, advierte que la interacción entre población y comparador es un área de preocupación, ya que son los factores clave que determinan el número de PICOs. "La JCA puede perder relevancia a nivel de los Estados miembros si conduce a un volumen excesivo de datos o a evidencia insuficiente cuando el PICO consolidado impone un estándar de evidencia que no puede cumplirse", añade la EFPIA.
Propuestas de mejora
El alcance de la evaluación JCA resultante determina los datos requeridos a los desarrolladores de tecnologías sanitarias (HTD) y es fundamental para la preparación oportuna y de alta calidad del expediente JCA. Para apoyar este proceso, el Grupo de Coordinación en HTA (HTACG) publicó en noviembre de 2024 la “Guía sobre el proceso de definición del alcance”, seguida en febrero de 2025 por seis “ejercicios de simulación PICO”, tres de los cuales se centraron en productos medicinales. Los ejercicios publicados simularon respuestas a encuestas PICO para contribuir al desarrollo de la guía final sobre el proceso de definición del alcance. Agradecemos la oportunidad de aprender de estos ejercicios PICO a medida que avanza la primera ola de JCAs.
La patronal europea considera que la guía describe el proceso general de definición del alcance, pero carece de transparencia sobre cómo los evaluadores y coevaluadores formulan las propuestas iniciales de PICO. Estas propuestas son fundamentales, ya que orientan las respuestas de los Estados miembro y definen el alcance de la JCA desde el principio.
"Aunque se tienen en cuenta las aportaciones de los HTD, las guías clínicas y las contribuciones de las partes interesadas (por ejemplo, pacientes y clínicos), la falta de transparencia sobre cómo se elaboran las propuestas limita la capacidad de los HTD para anticipar el alcance y prepararse eficazmente", precisa. Por tanto, recomienda formalizar una consulta con los HTD durante la redacción de las propuestas de PICO, para garantizar coherencia y previsibilidad.
Por otro lado, aunque menciona que se introducen definiciones y elementos metodológicos (por ejemplo, subpoblaciones, opciones para incluir múltiples comparadores), considera que el proceso actual de consolidación parece permitir una flexibilidad considerable, careciendo de transparencia y de una participación estandarizada de los HTD. "La justificación detrás de las decisiones de consolidación y el diálogo entre los Estados miembros siguen sin estar claros en la guía publicada sobre la definición del alcance y en los ejercicios PICO", certifica.
Asimismo, menciona que los diversos estándares de atención en Europa pueden requerir múltiples PICOs. "A medida que las preguntas de investigación de las JCA se vuelven más complejas, los Estados miembro pueden tener dificultades para ver reflejadas sus necesidades específicas", señala. "Creemos que los objetivos del Reglamento de Evaluación de Tecnologías Sanitarias de la UE pueden alcanzarse mediante un enfoque equilibrado y transparente que garantice la evidencia relevante necesaria sin sobrecargar a los HTD ni a los organismos de HTA", argumenta.
En definitiva, la EFPIA acoge con satisfacción la guía sobre la definición del alcance y los ejercicios PICO como pasos importantes hacia una mayor transparencia. "Para aprovechar plenamente el potencial del proceso JCA y garantizar una mayor eficiencia y relevancia a nivel nacional, es necesario seguir perfeccionando, en particular, la manera en que los PICOs se proponen, consolidan y comunican", dice.
Del mismo modo, recomienda que la aportación de los HTD se integre de forma sistemática en las propuestas preliminares de PICO, y no solo a discreción de los evaluadores. "Antes de la revisión oficial del Reglamento, agradeceríamos mejoras continuas en el proceso con una comunicación oportuna a través de canales establecidos, como las preguntas frecuentes (FAQ)", dice. "Seguimos comprometidos a trabajar de forma colaborativa con todas las partes interesadas para avanzar y perfeccionar el sistema de HTA de la UE, asegurando que proporcione beneficios significativos para los pacientes, respalde sistemas sanitarios sostenibles y fomente la innovación en toda Europa", concluye.
