La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha publicado un borrador de documento de reflexión sobre los datos de la experiencia del paciente para consulta pública. Se trata de datos que reflejan directamente la experiencia o las preferencias de los pacientes respecto a tratamientos o resultados, sin ninguna interpretación por parte de un médico u otra persona.
Las perspectivas de los pacientes sobre los medicamentos y sus beneficios y riesgos son de gran valor para la EMA. Los datos de experiencia del paciente ofrecen a los reguladores de medicamentos y a otros responsables de la toma de decisiones en los sistemas sanitarios información valiosa sobre lo que más importa a los pacientes, más allá de otros resultados científicos ya bien establecidos. Un ejemplo del valor de estos datos son los medicamentos contra el cáncer, en los que los pacientes pueden, en algunos casos, priorizar la calidad de vida frente a criterios clínicos tradicionales como la supervivencia global. De este modo, las experiencias reales de los pacientes, reflejadas en datos cuantitativos o cualitativos sobre su experiencia, pueden desempeñar un papel complementario a otros tipos de datos actualmente recogidos, especialmente a través de ensayos clínicos, y aportar más información a los reguladores en su toma de decisiones sobre los medicamentos.
El documento de reflexión está dirigido a desarrolladores de medicamentos, grupos de pacientes, investigadores y otros responsables de la toma de decisiones. Anima a los desarrolladores de medicamentos a recopilar e incluir datos que reflejen las perspectivas y preferencias reales de los pacientes a lo largo del ciclo de vida de los medicamentos (es decir, durante la fase previa a la autorización, en la evaluación de la relación beneficio-riesgo y tras la autorización), y describe principios generales sobre cómo generar, recopilar y analizar estos datos. Para apoyar a los desarrolladores en este proceso, la Agencia ofrece plataformas de interacción temprana, como el asesoramiento científico y la calificación de metodologías novedosas, para debatir planes de desarrollo específicos y propuestas para presentaciones regulatorias.
Los datos de experiencia del paciente pueden proporcionarse a través de Resultados Comunicados por el Paciente (PRO, por sus siglas en inglés), Estudios de Preferencias de los Pacientes (PPS, por sus siglas en inglés), así como otras formas de información obtenidas mediante actividades de participación de los pacientes. El documento también destaca las fuentes de donde pueden obtenerse estos datos, incluidos los ensayos clínicos, los datos del mundo real, como los procedentes de los sistemas de farmacovigilancia, y otras fuentes aún por validar y utilizar plenamente, como las tecnologías móviles de salud y los datos de redes sociales.
Aunque la guía metodológica detallada está fuera del alcance del documento, la EMA está trabajando con el Consejo Internacional para la Armonización de los Requisitos Técnicos de los Productos Farmacéuticos de Uso Humano (ICH) para armonizar globalmente las directrices metodológicas existentes. En este contexto, el documento de reflexión ofrece un marco complementario al trabajo del ICH y se centra en los principios generales para incluir los datos de experiencia del paciente en los programas de desarrollo de medicamentos y en las presentaciones regulatorias en la Unión Europea (UE).
El documento de reflexión ha sido elaborado por un grupo multidisciplinar de expertos de la red reguladora de la UE, incluidos representantes de organizaciones de pacientes y consumidores. Las aportaciones de las partes interesadas en esta consulta ayudarán a dar forma al enfoque de la UE sobre los datos de experiencia del paciente, con el objetivo final de mejorar aún más la generación de evidencia y optimizar el desarrollo futuro de medicamentos hacia resultados que sean realmente importantes para los pacientes.
Este borrador de documento de reflexión estará abierto a consulta pública hasta el 31 de enero de 2026. Los comentarios deben presentarse utilizando la plantilla de envío de comentarios y enviarse a la dirección PED_RP@ema.europa.eu.
