La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) recomendó 104 medicamentos para su autorización de comercialización en 2025, un 8,7% menos que en el año anterior (114). De ellos, 38 tenían un principio activo nuevo que nunca antes se había autorizado en la Unión Europea (UE). Así lo recoge el informe ‘Human Medicines in 2025’, elaborado por el organismo regulador europeo, el cual reitera que las áreas terapéuticas con mayor número de nuevas recomendaciones de aprobación fueron las de endocrinología (29), oncología (18) e inmunología/reumatología/trasplantes (10).
La agencia subraya que en el listado se incluyen medicamentos que representan una innovación importante o una contribución a la salud pública, como el primer medicamento para tratar la bronquiectasia no asociada a fibrosis quística, un tratamiento innovador para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en niños y adultos, y el primer medicamento oral para tratar la depresión posparto después del parto. Otra de las contribuciones destacadas fue que dio luz verde a 16 medicamentos para enfermedades raras, incluyendo el primer medicamento para tratar el síndrome de Wiskott-Aldrich y una terapia génica modificadora de la enfermedad aplicada como gel tópico para tratar heridas en pacientes de todas las edades con epidermólisis bullosa distrófica.
Asimismo, también adoptó tres opiniones positivas para medicamentos destinados a su uso en países fuera de la UE, incluyendo un medicamento para profilaxis previa a la exposición (PrEP) en combinación con prácticas sexuales más seguras para reducir el riesgo de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1) adquirida sexualmente en adultos y adolescentes. Según la EMA, "este medicamento facilitará la adherencia a la PrEP porque solo necesita administrarse dos veces al año mediante una inyección subcutánea".
Oncología, el área con más nuevos principios activos
Aunque endocrinología fue el área con más recomendaciones de aprobación por parte de la EMA, oncología lideró en el número de nuevos principios activos que recibieron luz verde. De esta forma, dentro del área de oncología aparecen nombres como Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept, ImmunityBio), para el tratamiento de adultos con cáncer de vejiga no músculo invasivo; Aucatzyl (obecabtagene autoleucel, Autolus Therapeutics), para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda precursora de células B recidivante o refractaria; o Zemcelpro (dorocubicel/células de cordón umbilical no expandidas, ExCellThera), una terapia con células madre para tratar a pacientes con tumores hematológicos.
Por su parte, de los 29 tratamientos con luz verde en endocrinología, solo tres contaron con principios activos nuevos; el resto fueron biosimilares. Entre los fármacos más destacados por la EMA aparece Teizeild (teplizumab, Sanofi), para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en adultos y en niños a partir de los ocho años con diabetes tipo 1 en estadio 2.
Enfermedades raras
El pasado año, la EMA designó a 16 medicamentos como huérfanos para abordar las enfermedades raras, uno más que el año anterior. Se trata de Se trata de los oncológicos Ezmekly (mirdametinib), Ziihera (zanidatamab), Ogsiveo (nirogacestat), Romvimza (vimseltinib), Voranigo (vorasidenib) y Zemcelpro (dorocubicel / células de cordón umbilical no expandidas); del dermatológico Vyjuvek (beremagene geperpavec); del hematológico / hemostaseológico Wayrilz (rilzabrutinib); de los inmunológicos/reumatológicos/para trasplantes Ekterly (sebetralstat) y Waskyra (etuvetidigene autotemcel); de los metabólicos Aqneursa (levacetilleucina), Maapliv (aminoácidos), Sephience (sepiapterina) y Tryngolza (olezarsen); del neurológico Duvyzat (givinostat); y del neumológico / alergológico Alyftrek (deutivacaftor/ tezacaftor/vanzacaftor).
El marco de la UE para los medicamentos huérfanos pretende fomentar el desarrollo y la comercialización de medicamentos para pacientes con enfermedades raras ofreciendo incentivos a los promotores. La evaluación de los medicamentos huérfanos corre a cargo del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), que utiliza las normas de evaluación de aplicación general. Además, las designaciones de medicamentos huérfanos son revisadas por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMA en el momento de la aprobación para determinar si la información disponible hasta la fecha permite mantener la condición de huérfano del medicamento y concederle diez años de exclusividad comercial.
Á continuación, en la implantación del nuevo reglamento de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés) en la Unión Europea (UE), que ya se ha hecho efectiva, una de las partes de este marco normativo consiste en la realización de evaluaciones clínicas conjuntas (JCA, por sus siglas en inglés). Concretamente, estas evaluaciones comenzarán a aplicarse en medicamentos huérfanos en 2028.
Evaluación acelerada y programa PRIME
A continuación, el documento de la EMA muestra que tres medicamentos recibieron una recomendación de autorización de comercialización tras una evaluación acelerada. Este mecanismo está reservado a los medicamentos que pueden satisfacer necesidades médicas no cubiertas y permite una evaluación más rápida de los medicamentos elegibles por parte de los comités científicos de la EMA. Estos fueron el inhibidor de la cápside del VIH-1 inyectable como profilaxis previa a la exposición (PrEP) para reducir el riesgo de transmisión sexual del VIH en adultos y adolescentes con un peso igual o superior a los 35 kg Yeytuo (lenacapavir, Gilead), Brinsupri (brensocatib, Insmed), para el tratamiento de la bronquiectasia no asociada a fibrosis quística (BNCF) en pacientes mayores de 12 años que hayan presentado dos o más exacerbaciones (brotes) en los 12 meses previos, y la vacuna contra el chikunguña, recombinante y adsorbida Vimkunya (Bavarian Nordic). Por su parte, dentro del programa PRIME, que respalda el desarrollo de medicamentos destinados a abordar necesidades médicas no cubiertas, la EMA recomendó la aprobación de seis medicamentos.
