Las evaluaciones sobre el impacto presupuestario de los nuevos medicamentos oncológicos han cobrado importancia en los últimos años porque, aunque sean rentables, pueden no ser asequibles para la Administración. El documento ‘Informe comparativo sobre el cáncer en Europa 2025', elaborado por el Instituto Sueco de Economía de la Salud (IHE, por sus siglas en inglés) para la Federación de la Industria Farmacéutica Europea (EFPIA) defiende que el valor terapéutico del medicamento y los aspectos económicos se evalúen de manera conjunta. El documento subraya que, en la actualidad, "los debates médicos sobre el valor de los nuevos medicamentos contra el cáncer suelen limitarse a consideraciones sobre su eficacia o efectividad, mientras que los debates políticos pueden centrarse más en el precio de los medicamentos".
Desde el punto de vista clínico, argumenta que las autorizaciones reglamentarias de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) se basan en datos de ensayos con una gran incertidumbre sobre los efectos en la práctica clínica. "Aunque la agencia europea considera la supervivencia global (SG) como el criterio de valoración clínico principal en los ensayos clínicos de medicamentos contra el cáncer, los ensayos clínicos fundamentales para la aprobación reglamentaria pueden ser ensayos de Fase II de un solo brazo para terapias dirigidas a tipos raros de cáncer o mutaciones raras de un tipo de cáncer, ensayos colectivos para medicamentos de diagnóstico tumoral, o ensayos que muestran pruebas sólidas sobre criterios de valoración indirectos, pero en los que el seguimiento para obtener datos sólidos sobre la SG lleva muchos años, como en muchos casos de cáncer en fase inicial", especifica.
El documento indica también que varios estudios han examinado la eficacia de los medicamentos contra el cáncer aprobados por la EMA y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés). En este aspecto, reitera que "los datos de ensayos clínicos que respaldan las aprobaciones de medicamentos oncológicos por parte de la FDA entre 2003 y 2021 mostraron un aumento de la SG de una mediana de 2,8 meses y de una mediana de 3,3 meses para el criterio de valoración sustitutivo de supervivencia libre de progresión (SLP)". Del mismo modo, hace mención de un estudio de 132 indicaciones aprobadas por la EMA para tumores sólidos en 2015-2020, que mostró que "la mediana de aumento de la SG fue de 2,8 meses".
A continuación, utiliza como ejemplo otro estudio realizado en Suiza sobre 92 tratamientos oncológicos aprobados por el organismo regulador Swissmedic entre 2010 y 2019, que reveló que el 39% de ellos presentan un beneficio clínico "sustancial" según la Escala de Magnitud del Beneficio Clínico de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO-MCBS, por sus siglas en inglés). Para tratamientos no curativos, esta escala considera sustancial una ganancia de SG de al menos tres o cinco meses, dependiendo de la mediana de supervivencia del grupo de control.
Sin embargo, uno de los desafíos del ESMO-MCBS es que los ensayos clínicos de un solo brazo o los estudios colectivos no pueden demostrar un beneficio sustancial, ya que carecen de un grupo de comparación. Pero, en respuesta a esta limitación, la ESMO publicó en 2024 una nueva guía para evaluar terapias de diagnóstico tumoral. "Esta guía introduce el clasificador y cribador de diagnóstico tumoral de la ESMO (ETAC-S), que establece umbrales mínimos para medir la respuesta objetiva a los tratamientos", recoge el documento. Por tanto, según este criterio, una terapia se considera efectiva si logra una tasa de respuesta objetiva (TRO) del 20% o más en al menos dos tercios de los tipos de tumores investigados, con un mínimo de cinco pacientes evaluables en cada tipo de tumor.
Flor de Valor de ISPOR
Más allá del análisis tradicional de coste-efectividad, el documento abunda en la Flor de Valor de ISPOR, un marco integral que se introdujo en 2018 y que está diseñado para capturar el valor total de los nuevos medicamentos. "Este modelo amplía la evaluación habitual, que suele centrarse en los costes sanitarios directos y los resultados clínicos como la supervivencia global o los años de vida ajustados por calidad (AVAC)", especifica. Asimismo, detalla que incorpora múltiples dimensiones de impacto, representadas como "pétalos", que incluyen métricas centradas en el paciente y repercusiones sociales más amplias. "Los recientes debates en torno a este marco han subrayado la necesidad de una evaluación más holística de los tratamientos, asegurando que tanto responsables políticos como pagadores y sistemas sanitarios reconozcan su verdadero impacto", asegura.
"Los esfuerzos de investigación han avanzado en el desarrollo de bases teóricas y matemáticas más rigurosas para evaluar elementos de valor innovadores, como la gravedad de la enfermedad, el valor del seguro y la esperanza de vida, a través del análisis coste-eficacia generalizado ajustado al riesgo (GRACE)", subraya el informe. Aunque aún queda trabajo por hacer para que los organismos de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés) adopten plenamente estos enfoques, algunos países ya han incorporado ciertos elementos en sus evaluaciones. Por ejemplo, agencias como NICE en Inglaterra y TLV en Suecia han considerado modificadores de gravedad de la enfermedad en sus umbrales de rentabilidad desde hace años.
"Al integrar estas múltiples dimensiones, la Flor de Valor de ISPOR promueve una evaluación más equilibrada e informada de los nuevos tratamientos", precisa. Un enfoque que, según el documento, no solo tiene implicaciones para la toma de decisiones en salud, sino que también destaca beneficios sociales indirectos, como mejoras en la productividad de los pacientes, mayores ingresos fiscales y reducción de pagos en prestaciones sociales. Además, reconoce los efectos indirectos sobre las familias, como la calidad de vida de los cuidadores y el impacto en el absentismo y presentismo laboral.
