La interacción de la industria farmacéutica con los profesionales sanitarios y con las organizaciones de pacientes es fundamental para la investigación de nuevos medicamentos y para que estos mejoren la vida de las personas. Durante la XII jornada Somos Pacientes, impulsada por la Fundación Farmaindustria y la plataforma Somos Pacientes, que este año lleva por título ‘Medicamentos que mejoran vidas: la innovación que viene’, distintos expertos han analizado el horizonte de las moléculas que están por venir y la importancia de contar con la figura del paciente como parte activa y visible del proceso de investigación de nuevos medicamentos.
En primer lugar, Rosalía de Castro, de la División de Farmacología y Evaluación Clínica de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y miembro del Scientific Advice Working Party (SAWP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), ha asegurado que "en los próximos cinco o diez años, la gran innovación viene de la mano de las terapias avanzadas", con especial mención sobre las terapias génicas. Respecto al tratamiento de la obesidad, ha admitido que es una revolución y, en relación con las terapias CAR-T, ha recordado que estas "se están empezando a ampliar a tumores sólidos".
Además de ello, ha señalado que "el término necesidades no cubiertas está adulterado", ya que, según la experta, "en los últimos años se ha aplicado de forma tan amplia que todo parece una necesidad médica no cubierta, y eso le resta valor". Tras la intervención de De Castro, Javier García Alegría, especialista en Medicina Interna y expresidente de la Federación de Asociaciones Científico Médicas Españolas (FACME), ha subrayado que "ha habido un cambio revolucionario y día a día vemos cómo se aplican las terapias más innovadoras".
Sin embargo, para García Alegría, "las necesidades no cubiertas son enfermedades para las que no existe ningún tratamiento". Pero, también considera que hay muchas patologías con tratamientos insuficientes. "Actualmente, tenemos algunas enfermedades mal cubiertas, como muchas patologías neurodegenerativas y algunas oncológicas", ha expresado García Alegría. A continuación, ha utilizado el ejemplo de la obesidad, admitiendo que "aunque se han producido grandes avances en obesidad, no sabemos cómo será su tratamiento a largo plazo".
Por su parte, Juan Da Silva, vocal de la Junta Directiva de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP) y presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ), ha defendido que los pacientes tienen un papel importante en lo que está por llegar. "Tenemos que seguir trabajando en nuestro papel, ya que aún hay mucho camino por recorrer", ha dicho. "Participamos en muchas fases, pero muchas veces echamos en falta ese feedback posterior, por lo que es importante que la figura del paciente se mantenga", ha añadido.
Otro de los temas abordados ha sido el relacionado con la reforma de la legislación farmacéutica europea. Al respecto, De Castro ha asegurado que aunque todo está en discusión, se busca involucrar más a los pacientes para que participen de manera activa y más visible. "A veces cuesta encontrar asociaciones de pacientes que puedan y quieran participar y la EMA debe tener claro el concepto de transparencia con los pacientes", ha asegurado.
García Alegría ha destacado que hay que es clave diferenciar entre declaración de interés y conflicto de interés. Para él, la razón principal es que "si somos demasiado restrictivos con los criterios, nos limitamos". "Una cosa es decir quién ha trabajado en qué campos, pero eso no incapacita", ha añadido. Además, ha defendido que también es crucial que los expertos estén avalados por las sociedades científicas".
"Creemos que es útil que exista una representación institucional", ha reafirmado. Finalmente, Da Silva ha expresado que "la participación y la colaboración son clave porque la información fluye".
El rol de los pacientes
En otra de las mesas, otros expertos han analizado los principales desafíos en investigación clínica. En primer lugar, Amelia Martín Uranga, directora de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria, ha expresado que "en los últimos años hemos vivido un fuerte impacto de la regulación en el ámbito de los ensayos clínicos, no solo con el Real Decreto en España, sino también con el reglamento europeo". En la actualidad, ha recordado que "estamos simplificando, porque ha sido un proceso muy complejo". Según Martín Uranga, "el liderazgo de España ha sido importante, y debemos seguir construyendo confianza ante los retos que vienen".
Durante su intervención, Alberto Borobia, responsable de la Unidad Central de Investigación Clínica y Ensayos Clínicos (UCICEC) del Hospital La Paz, ha confirmado que "en los últimos años se han puesto en marcha elementos que han facilitado una mayor representación de los pacientes en los ensayos clínicos".
Por otro lado, Pilar Rodríguez Ledo, presidenta de la Sociedad Española de Médicos Generales y de Familia (SEMG), ha profundizado en que "necesitamos datos en vida real, pero también resultados de ensayos clínicos en todo tipo de pacientes". En relación con los pacientes, ha explicado que "estamos en un entorno en el que el papel de las asociaciones de pacientes es muy importante, tanto desde la iniciativa institucional como en la generación de confianza" y que "debemos normalizar los ensayos clínicos y generar cultura de investigación".
En esa idea ha coincidido Martín Uranga, que ha añadido que "la industria y las asociaciones tendrán que compartir esfuerzos". Del mismo modo, ha remarcado que "hay que contar con catálogos potentes que cumplan con la protección de datos" y que "debemos aprovechar bien los fondos disponibles para la digitalización de los centros".
Borobia, por su parte, ha expresado que "hay que desarrollar nuevas herramientas que faciliten el reclutamiento de pacientes". Por último, Rodríguez Ledo ha insistido en que "debemos trabajar, desde un punto de vista cultural, con las asociaciones".
Uso de datos en vida real
El uso de datos en vida real ha sido otro tema abordado en otra de las mesas de debate de la jornada. En este sentido, Antonio Urda, Chief Healthcare Organizations Oficer de Savana, ha especificado que "es fundamental reunir todos los datos en un mismo lugar". Asimismo, ha indicado que "ayudamos a las asociaciones a compartir información mediante herramientas que permiten su anonimización". "Ahora, además, se están desarrollando estrategias de estandarización para que todos hablemos un mismo lenguaje", ha recordado.
Joaquín Dopazo, director de la Plataforma de Medicina Computacional del Hospital Universitario Virgen del Rocío-Fundación Progreso y Salud, ha insistido en que "nuestra plataforma de medicina computacional tiene como misión introducir innovación en el sistema de salud, siempre en torno al uso de los datos, tanto en su aplicación primaria como secundaria". En lo que respecta al uso secundario, ha recordado que han impulsado un sistema en ese ámbito. Finalmente, ha asegurado que "vamos en la buena dirección" y que "con todos los proyectos en marcha, pronto comenzaremos a ver resultados".
La última en intervenir en esa mesa ha sido Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (Gepac), que ha mencionado que "estamos en un punto de no retorno", pero que "aún queda mucho por hacer en un terreno que todavía no es del todo tangible". "A día de hoy, lo que percibe el paciente es limitado. Aunque los datos existen, la tecnología va mucho más allá de la voluntad de utilizar los datos de forma adecuada", ha afirmado.
Fina Lladós, presidenta de Farmaindustria, y Juan Fernando Muñoz Montalvo, secretario general de Salud Digital, Información e Innovación del Sistema Nacional de Salud (SNS), han sido los encargados de cerrar la jornada. En primer lugar, Lladós ha admitido que "anticiparse a lo que viene es clave, porque nos permite garantizar un acceso equitativo a la innovación". "La pregunta no es solo qué terapias llegarán, sino también cómo accedemos a la información", ha añadido. Asimismo, ha indicado que "la participación de los pacientes en la regulación de las tecnologías sanitarias es esencial" y que "con una adecuada protección y gestión, los datos pueden convertirse en una herramienta muy poderosa".
Mientras tanto, Muñoz ha manifestado que "en 2021 lanzamos la Estrategia de Salud Digital con el objetivo de organizar la colaboración y la coordinación en el sistema". "Esta estrategia se ha centrado en impulsar nuevas terapias, aplicar tecnologías que refuercen el trabajo de los profesionales, lograr la interoperabilidad de los datos y sentar las bases de lo que será el Espacio de Datos de Salud, que nos permitirá mejorar los ensayos clínicos", ha añadido. A modo de cierre, ha afirmado que "también es fundamental incorporar los medicamentos de forma equitativa y en función de su valor".
