La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la aprobación acelerada a la inyección de Forzinity (elamipretida) como primer tratamiento para el síndrome de Barth en pacientes con un peso mínimo de 30 kg. El síndrome de Barth es una enfermedad rara, grave y potencialmente mortal que afecta a las mitocondrias (las partes de las células que producen energía).
"La FDA mantiene su compromiso de facilitar el desarrollo de terapias eficaces y seguras para enfermedades raras y seguirá trabajando diligentemente para ayudar a garantizar que los pacientes con enfermedades raras tengan acceso a tratamientos innovadores", ha afirmado George Tidmarsh, doctor en Medicina y director del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
El síndrome de Barth afecta principalmente a los varones, suele comenzar con insuficiencia cardíaca grave en la infancia y provoca una muerte prematura. Los pacientes que sobreviven hasta la adolescencia y la edad adulta suelen presentar fatiga, falta de resistencia e intolerancia al ejercicio. La calidad de vida y el funcionamiento diario de los pacientes con síndrome de Barth se ven significativamente afectados a lo largo de su vida.
Forzinity actúa uniéndose a la parte interna de las mitocondrias, mejorando su estructura y función. La FDA concedió a Forzinity la aprobación acelerada. Esta vía permite la aprobación anticipada de medicamentos que tratan afecciones graves y satisfacen una necesidad médica no cubierta, basándose en una medida que se considera razonablemente probable que prediga el beneficio para el paciente, pero que no evalúa directamente dicho beneficio. La aprobación acelerada de Forzinity se basa en la mejora de la fuerza del músculo utilizado para estirar la pierna a la altura de la rodilla.
La FDA considera que esta mejora es razonablemente probable que prediga el beneficio para el paciente, como la capacidad de ponerse de pie más fácilmente o caminar más lejos. Como condición para la aprobación acelerada, la FDA exige al fabricante de Forzinity que realice un ensayo aleatorio, doble ciego y controlado con placebo después de la aprobación para confirmar que los cambios observados en la fuerza muscular de la rodilla se traducen en un beneficio para el paciente.
Forzinity se administra por vía subcutánea (bajo la piel) una vez al día. Los efectos secundarios más comunes identificados en los ensayos clínicos fueron reacciones leves a moderadas en el lugar de la inyección. También se han notificado reacciones graves a Forzinity. Esta solicitud recibió una revisión prioritaria y Forzinity obtuvo la designación de enfermedad pediátrica rara. La FDA concedió la aprobación acelerada de Forzinity, así como un vale de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras, a Stealth Biotherapeutics Inc.
