La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA, por sus siglas en inglés) planea buscar nuevos usos para medicamentos ya aprobados para abordar necesidades médicas no cubiertas en diversas enfermedades y condiciones. Según la agencia americana, esta medida puede acelerar el acceso a tratamientos, aprovechando el conocimiento existente sobre su eficacia y perfil de seguridad.
Esta iniciativa forma parte de un esfuerzo más amplio de la FDA para actualizar el etiquetado de medicamentos aprobados cuando exista evidencia suficiente, garantizando que la información sea científicamente actualizada y clínicamente útil para profesionales sanitarios y pacientes. “Demasiados pacientes carecen de opciones de tratamiento eficaces, incluso cuando existe ciencia prometedora”, afirmó el comisionado de la FDA, Marty Makary, MD, MPH. “La reutilización de medicamentos puede hacer un mejor uso de los datos científicos disponibles para ofrecer opciones de tratamiento eficaces a los pacientes que lo necesitan”, añadió.
Para ello, la FDA ha solicitado aportaciones de pacientes, clínicos, investigadores y otras partes interesadas sobre áreas prioritarias y posibles candidatos para la reutilización de medicamentos, "especialmente en casos donde exista evidencia científica relevante, pero escasos incentivos comerciales para impulsar nuevas aprobaciones".
Entre las áreas de mayor interés se incluyen enfermedades metabólicas, condiciones neurodegenerativas, salud de la mujer y del hombre, trastornos por consumo de sustancias y enfermedades raras, así como otras áreas consideradas relevantes por los participantes.
En particular, la agencia busca información sobre:
- Candidatos con evidencia suficiente que ya podría respaldar un nuevo uso potencial.
- Candidatos con datos clínicos preliminares prometedores, como estudios observacionales, series de casos o informes de casos.
- Candidatos con datos preclínicos prometedores, incluidos resultados derivados de herramientas emergentes como inteligencia artificial y aprendizaje automático.
La FDA también invita a aportar opiniones sobre métodos innovadores para identificar oportunidades de reutilización, así como sobre barreras que dificultan el desarrollo o la aprobación de estos medicamentos, especialmente cuando no existen incentivos comerciales para actualizar el etiquetado basado en evidencia científica pública. Este esfuerzo se apoya en marcos regulatorios e iniciativas previas como la Best Pharmaceuticals for Children Act, la ley MODERN de 2020 y programas como Project Renewal, que ha permitido actualizar el etiquetado de varios medicamentos oncológicos conforme al conocimiento científico actual.
Asimismo, la agencia menciona el informe 'Make Our Children Healthy Again' de septiembre de 2025 instó a la FDA a colaborar con los Institutos Nacionales de Salud para fortalecer el uso de medicamentos reutilizados en enfermedades crónicas, armonizando los procesos de autorización mediante ensayos clínicos colaborativos que faciliten su aprobación.
Por último, la FDA señala que las aportaciones recibidas ayudarán a perfeccionar su enfoque sobre la evaluación y facilitación de oportunidades de reutilización de medicamentos, incluyendo colaboraciones con agencias federales como los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (Centers for Medicare & Medicaid Services).
