La patronal de la industria farmacéutica europea, EFPIA, ha publicado un informe que analiza cómo la inteligencia artificial (IA) se está integrando en el ciclo de vida de los medicamentos, desde la investigación y el desarrollo hasta la fabricación, la supervisión postautorización y la farmacovigilancia. El documento destaca las oportunidades que ofrece la IA para mejorar la eficiencia en el desarrollo de fármacos, acelerar los ensayos clínicos, optimizar la calidad de los datos y fortalecer la seguridad de los pacientes, al tiempo que subraya la necesidad de marcos de gobernanza robustos para garantizar la confianza, la transparencia y la alineación con las normas regulatorias existentes.
El informe se basa en una serie de entrevistas en profundidad con ejecutivos y expertos técnicos de grandes compañías farmacéuticas. Estas entrevistas permitieron analizar cuatro casos de uso distintos de IA en el ciclo de vida de los medicamentos, examinando tanto los enfoques técnicos como las estructuras de gobernanza aplicadas. Para garantizar la comparabilidad y relevancia, ha utilizado una guía de entrevistas estandarizada basada en un modelo de ciclo de vida de la IA reconocido internacionalmente, que incluye las fases de planificación y diseño, recopilación y procesamiento de datos, desarrollo y validación de modelos, despliegue y uso, y monitoreo continuo y mitigación de riesgos.
En este sentido, uno de los casos destacados se centra en el uso de IA en patología clínica. En este proyecto, un sistema de IA analizó imágenes histológicas de tumores para identificar biomarcadores y generar características más detalladas que las proporcionadas por los métodos tradicionales de patología, los cuales tienden a resumir la información en un solo puntaje. La aplicación fue retrospectiva y no intervencionista, por lo que se consideró de bajo riesgo, y su desarrollo estuvo supervisado por un equipo multidisciplinario que incluyó expertos en ética, regulación y desarrollo técnico. La gobernanza incluyó documentación detallada, evaluación de riesgos y validación clínica con participación de patólogos, garantizando que los resultados fueran transparentes y reproducibles.
Otro caso de uso analizado fue la generación de datos sintéticos para investigación clínica. Según la EFPIA, esta técnica permite crear conjuntos de datos artificiales que mantienen las propiedades estadísticas de los datos reales sin contener información sensible de pacientes. El objetivo es acelerar la investigación, mejorar el acceso a datos y complementar ensayos clínicos limitados, manteniendo altos estándares de calidad y equidad en la representación de datos. La gobernanza del proyecto se centró en la planificación y evaluación de riesgos por un panel multidisciplinario, la armonización de los datos con formatos estándar como SDTM, la mitigación de sesgos mediante métricas de equidad, la validación de los modelos y la formación interna para garantizar el uso responsable de la IA.
Por otro lado, el informe también aborda el uso de IA para la supervisión de calidad en investigación y desarrollo farmacéutico. Tradicionalmente, señala que las auditorías de calidad son retrospectivas, lentas y propensas a la detección tardía de problemas, como el subregistro de eventos adversos. "Los sistemas de IA permiten pasar a una supervisión proactiva basada en riesgos, integrando principios de ética, buenas prácticas de machine learning y procesos de validación de sistemas informáticos", añade. La gobernanza del proyecto incluyó la definición clara del uso previsto de la IA, el seguimiento de la procedencia de los datos, la validación independiente de los modelos y la documentación completa para garantizar la trazabilidad y el cumplimiento regulatorio. Además, se promovió la transparencia mediante la liberación de un paquete de software de código abierto dentro de un consorcio industrial para compartir conocimientos y prácticas avanzadas.
A continuación, recoge que en farmacovigilancia, la IA se ha utilizado para aliviar la carga de revisar manualmente la literatura científica en busca de posibles eventos adversos. La herramienta analizó textos para identificar relaciones entre medicamentos y eventos adversos, funcionando como asistente de los expertos en seguridad y manteniendo la supervisión humana en todo momento. La gobernanza incluyó la validación rigurosa del modelo, la creación de auditorías y registros de calidad, la formación de los equipos y la monitorización continua para garantizar la fiabilidad y el cumplimiento regulatorio.
Asimismo, el informe identifica varias buenas prácticas comunes en todos los casos de estudio. Entre ellas se encuentran la estandarización de datos, la formación y gestión del cambio para generar confianza en la IA, la integración temprana de la gobernanza mediante planificación multidisciplinaria y documentación clara, la priorización de la transparencia y explicabilidad sobre la simple capacidad predictiva, y la monitorización proactiva de riesgos incluso en fases piloto o exploratorias. "Estas prácticas demuestran que es posible desarrollar sistemas de IA de alto rendimiento de manera responsable, con controles adecuados a lo largo de todo el ciclo de vida", precisa el documento.
A partir de estas experiencias, el informe ofrece recomendaciones de política para reguladores como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) y la Comisión Europea. En este punto, propone clarificar el alcance de las exenciones de investigación y desarrollo en la Ley de IA de la UE, fomentar la transparencia y el intercambio de conocimientos entre industria y reguladores, adoptar formatos de orientación dinámica y adaptativa, promover la armonización internacional y explorar el uso de “sandboxes” regulatorios para ensayar casos de uso de IA. Además, sugiere integrar la supervisión de IA dentro de los marcos regulatorios existentes, como la validación de endpoints para herramientas de imagen basadas en IA y los procesos de evidencia del mundo real para controles sintéticos generados por IA.
En definitiva, el informe de la EFPIA resalta que la IA tiene un potencial transformador en el desarrollo de medicamentos y la seguridad de los pacientes, pero su implementación responsable depende de la confianza, la transparencia y una gobernanza sólida a lo largo de todo el ciclo de vida del producto. La industria farmacéutica ya está adoptando prácticas robustas de gobernanza, y los reguladores tienen un papel clave en proporcionar claridad normativa y fomentar un diálogo continuo que apoye tanto la innovación como la protección del paciente y la salud pública.
