La patronal de la industria farmacéutica mundial, IFPMA, ha publicado un documento de posicionamiento titulado en el que analiza el papel estratégico de los datos en la investigación y desarrollo farmacéutico y plantea la necesidad de avanzar hacia un ecosistema internacional de datos basado en el uso responsable, seguro y adecuado de la información sanitaria.
En el documento, la IFPMA destaca que la investigación y desarrollo farmacéutico basada en datos es esencial para responder a las necesidades de pacientes, poblaciones y sistemas sanitarios. La organización señala que cada experiencia individual de un paciente —desde la obtención de un diagnóstico, el inicio de un tratamiento, la aparición de efectos secundarios o la identificación de qué funciona y qué no— genera información que puede contribuir a mejorar la atención sanitaria tanto de esa persona como de otros pacientes.
Según explica la IFPMA, "cuando estos datos se recopilan y utilizan de manera responsable, con los niveles adecuados de consentimiento informado, permiten a los investigadores farmacéuticos comprender mejor las enfermedades y avanzar en el desarrollo de nuevos medicamentos y vacunas para aquellas personas que los necesitan". Este tipo de información constituye un ejemplo de datos del mundo real (real world data), que tienen un papel relevante en el avance de la asistencia sanitaria.
El documento de posicionamiento señala que las compañías farmacéuticas utilizan los datos del mundo real junto con otros tipos de información para garantizar y mejorar la seguridad, la eficacia y la efectividad de los tratamientos para pacientes, poblaciones y sistemas de salud. La IFPMA destaca que disponer de datos más numerosos, de mayor calidad, representativos y utilizados de manera responsable permite desarrollar mejores soluciones sanitarias y orientar la investigación farmacéutica hacia las necesidades clínicas presentes y futuras.
La I+D farmacéutica global utiliza diferentes tipos de datos, entre ellos información procedente de las experiencias de los pacientes, datos generados por los sistemas sanitarios y datos científicos fundamentales. La IFPMA explica que, cuando estos conjuntos de datos son seguros, de calidad y se comparten de forma adecuada, pueden contribuir a reducir el tiempo necesario para desarrollar nuevos medicamentos y vacunas, mejorar la monitorización de la seguridad y favorecer una atención más personalizada y eficaz.
El posicionamiento también recoge el papel creciente de las tecnologías emergentes y de los procesos apoyados por inteligencia artificial en relación con el análisis de datos y la investigación farmacéutica. Según la IFPMA, estas capacidades tecnológicas pueden contribuir a mejorar los resultados en salud, siempre que se desarrollen dentro de marcos adecuados que garanticen un uso responsable.
La organización subraya que, "aunque todos los procesos de I+D farmacéutica dependen de los datos, no todos los datos tienen el mismo origen, utilidad o nivel de sensibilidad y, por tanto, no deben recibir el mismo tratamiento". Por ello, defiende la necesidad de establecer sistemas de gobernanza que tengan en cuenta las características específicas de cada tipo de información, protegiendo a los pacientes, las poblaciones y los sistemas sanitarios, al mismo tiempo que se favorece la innovación.
En este sentido, la IFPMA diferencia entre distintos tipos de datos utilizados en la investigación farmacéutica. Algunos datos, como los generados por las compañías innovadoras durante actividades de I+D y estudios clínicos, tienen carácter propietario y están protegidos por derechos de propiedad intelectual, secretos comerciales y sistemas de protección regulatoria de datos. La organización señala que estos mecanismos son necesarios para permitir las inversiones que requiere el desarrollo sostenible de nuevos medicamentos y vacunas. Otros datos, como los recopilados por los sistemas sanitarios, no presentan necesariamente las mismas características.
El documento recuerda que las compañías farmacéuticas aplican normas, reglas y regulaciones estrictas en el uso de datos humanos, tanto cuando forman parte de estudios clínicos propios como cuando proceden de fuentes externas al sector. En el caso de información personal sensible, la IFPMA señala la importancia de aplicar medidas de protección como la anonimización o la seudonimización de los datos.
Dentro de las categorías de datos utilizadas en la I+D farmacéutica, la IFPMA identifica los datos de salud de pacientes, los datos de salud poblacional y los datos científicos fundamentales. Los datos de salud de pacientes, como las historias clínicas electrónicas, registros de pacientes y reclamaciones administrativas, permiten comprender cómo experimentan las personas las enfermedades y los tratamientos en la vida real, incluyendo los beneficios obtenidos, los posibles efectos secundarios y la calidad de vida.
Por su parte, el documento explica que los datos de salud poblacional procedentes de la vigilancia de enfermedades ayudan a identificar necesidades clínicas no cubiertas y posibles deficiencias de los sistemas sanitarios, contribuyendo a definir prioridades de investigación. "Los datos científicos fundamentales, incluyendo información sobre estructuras moleculares humanas relacionadas con enfermedades como genes y proteínas, permiten comprender procesos biológicos complejos y apoyar el desarrollo de tratamientos dirigidos", subraya.
La IFPMA también destaca la relevancia de los datos no humanos procedentes de fuentes biológicas y científicas. Entre ellos menciona la Información Digital de Secuencias (DSI) de patógenos, que contribuye a prevenir y abordar amenazas sanitarias globales como epidemias y pandemias.
Datos in silico
Además, el documento analiza los datos generados a lo largo del ciclo de desarrollo farmacéutico. Los datos in silico, obtenidos mediante simulaciones computacionales y modelos, ayudan a transformar la información disponible en conocimiento útil para acelerar el desarrollo de productos. Los datos preclínicos procedentes de estudios iniciales de laboratorio permiten avanzar en el descubrimiento de tratamientos, validar objetivos terapéuticos y evaluar aspectos básicos de seguridad antes de los ensayos en humanos.
Los datos de ensayos clínicos generados en estudios con pacientes permiten evaluar la seguridad, eficacia y efectividad de los productos, garantizando al mismo tiempo la protección de la privacidad. Los datos relacionados con química, fabricación y controles (CMC) permiten demostrar el cumplimiento de los requisitos regulatorios y asegurar que los pacientes reciben medicamentos seguros y de calidad. Finalmente, los datos posteriores a la comercialización permiten estudiar los efectos de los tratamientos y vacunas en la población y generar información para futuras investigaciones y para mejorar el funcionamiento de los sistemas sanitarios.
La IFPMA explica que cada fase del ciclo de desarrollo farmacéutico transforma los datos iniciales y genera nuevos conocimientos que enriquecen continuamente la base científica y fortalecen el ecosistema de innovación. Este ciclo incluye la investigación temprana y descubrimiento, las fases preclínicas y clínicas, la aprobación regulatoria, el lanzamiento del producto y las actividades posteriores a la comercialización.
El documento de posicionamiento destaca que la investigación y desarrollo farmacéutico es un proceso altamente complejo, colaborativo e iterativo, que requiere grandes inversiones de tiempo y recursos y que presenta elevados niveles de incertidumbre. La IFPMA señala que "únicamente una pequeña proporción de los compuestos investigados llega finalmente al mercado". Aun así, la actividad de I+D contribuye a ampliar el conocimiento científico y fortalecer el ecosistema de innovación incluso cuando un producto concreto no alcanza la fase final de desarrollo.
La organización insiste en que "la investigación farmacéutica no termina con la aprobación de un medicamento, ya que continúa siendo necesario comprender su impacto en pacientes, poblaciones y sistemas sanitarios para orientar nuevas investigaciones y mejorar el conocimiento disponible".
Ante la evolución tecnológica, la aparición de nuevos actores y el desarrollo de nuevas políticas relacionadas con los datos, la IFPMA defiende la creación de un entorno internacional preparado para el futuro. Para la organización, este entorno debe reconocer las diferencias entre los tipos de datos existentes y facilitar el intercambio internacional de información con garantías de seguridad, calidad y protección.
En este contexto, la IFPMA señala la importancia de distintos mecanismos de colaboración y uso compartido de datos a lo largo del ciclo de I+D, incluyendo colaboraciones precompetitivas, plataformas específicas de enfermedades e iniciativas de intercambio de datos de investigación clínica. Según el documento, estos mecanismos pueden favorecer el progreso científico y sanitario, generar confianza y mantener el equilibrio entre el intercambio de conocimiento, la privacidad de los pacientes y la protección de información comercial sensible.
