La llegada de medicamentos innovadores a los pacientes españoles ha sido objeto de intenso debate en los últimos años, poniendo sobre la mesa una cuestión principal: "¿consiguen los frutos de la acelerada innovación farmacológica incorporarse a la financiación pública de manera oportuna?".
Si bien España se encuentra relativamente bien posicionada en cobertura pública comparada con otros países europeos de alta renta como Noruega, Francia, Suecia, Finlandia o Bélgica, un reciente seminario de Funcas ha puesto cifras a los desafíos, revelando que el tiempo medio hasta la decisión de financiación para fármacos oncológicos está aumentando, y el factor determinante es la solidez de la evidencia científica.
La contrarreloj del cáncer y los tiempos crecientes
El seminario, moderado por Félix Lobo, director de Economía y Políticas de Salud de Funcas, abordó dos investigaciones, una de ellas inédita, centradas en los factores que influyen en el acceso y la financiación de medicamentos oncológicos para tumores sólidos autorizados entre 2010 y 2023.
Los investigadores, Pelayo Nieto, especialista en Farmacia Hospitalaria del SESCAM, y Celia Castaño, doctora en Farmacia y especialista en Farmacia Hospitalaria del SESCAM, dejaron un mensaje claro: "si bien el acceso existe, la espera es larga". La mediana de tiempo hasta la decisión de financiación fue de 528 días para la cohorte A y 524 días para la cohorte B.
"Y lo que es más preocupante, el tiempo se ha dilatado significativamente en los últimos años. El periodo 2020-2023 registró tiempos de financiación considerablemente más largos en comparación con 2010-2014, pasando de una mediana de 399 días a 696 días". Este incremento podría estar asociado a un elevado impacto presupuestario de las nuevas autorizaciones y a cambios en los procedimientos de evaluación, según los ponentes.
Nieto también hizo hincapié en la falta de información, señalando que "solo disponemos de los precios de las indicaciones financiadas y los precios finalmente acordados, y no de las diferentes propuestas de precio hechas por los laboratorios". También enfatizó que "la EA y la ACC planteadas por la EMA no se traducen en una disminución de los tiempos de financiación".
El peso de la evidencia: un factor acelerador
Un hallazgo central de la investigación de Pelayo Nieto es que, aunque "las variables relacionadas con la evaluación de Precio y Reembolso y la autorización europea no resultaron significativas en la reducción del tiempo, pero la calidad de la evidencia clínica influye de manera determinante".
Los fármacos con ensayos en fase III, aleatorizados y que aportaban datos de supervivencia global y calidad de vida, lograron decisiones más rápidas. Los que presentaban datos de calidad de vida tuvieron una mediana de día hasta la decisión de financiación de 375 días, frente a 710 días los que no los tenían, mientras que los que contaban con un ensayo fase III tuvieron una mediana de 467 días, frente a 809 días para aquellos con fases I o II, que tienen menos solidez metodológica.
Félix Lobo advirtió en su introducción que "los estudios clínicos para la autorización de comercialización deben aportar un alto grado de evidencia y situar la incertidumbre en un bajo nivel". Lobo concluyó que "sin datos de supervivencia global y calidad de vida, o con ensayos en fases muy precoces, no solo se complica la evaluación clínica, sino que también se complica la evaluación económica, lo que lleva a un aumento de los tiempos de financiación".
Beneficio clínico sustancial: la clave de la financiación
El estudio de Celia Castaño se enfocó en qué factores guían la decisión, es decir, si se financia o no. "El criterio principal que incrementa la probabilidad de que un medicamento oncológico reciba financiación es el beneficio clínico sustancial según la escala ESMO-MCBS", explicó, pero, "sin embargo, 24 indicaciones fueron financiadas con un beneficio insignificante". Casi el 84% de las indicaciones con beneficio clínico sustancial fueron financiadas, frente a un 65% de las que no lo tenían.
Sin embargo, "otros factores legislativos clave, como la presencia de alternativas terapéuticas, el grado de innovación y, sorprendentemente, la eficiencia (coste-utilidad), no parecen jugar un papel relevante en la decisión de financiación en España".
El índice de calidad de vida demostró ser un factor crucial, ya que su ausencia disminuye la probabilidad de recibir financiación. Esto es especialmente sensible en oncología, donde el 91.4% de las indicaciones analizadas son para estadios avanzados o metastásicos. Además, para Castaño, "los fármacos con escaso beneficio clínico deberían recibir un precio similar al de su comparador, ya que una gran mayoría de indicaciones tenían una alternativa terapéutica".
Celia Castaño hizo hincapié en que, "si bien es una buena señal que este factor guíe las decisiones, estos datos solo estuvieron presentes en el 46% de los ensayos". En este sentido, recordó que "existe gran bibliografía que explica que los pacientes valoran muy positivamente la calidad de vida, en ocasiones, incluso más que a la supervivencia".
¿Es la eficiencia una prioridad?
Los resultados indican que la eficiencia (el coste-utilidad) no parece ser una prioridad en la toma de decisiones en España, a diferencia de lo que ocurre en países como Reino Unido, Suecia o Canadá. Pelayo Nieto comentó que la estimación del coste-utilidad es limitada, ya que "no son datos públicos, y las diferencias en los ratios coste-utilidad incremental entre indicaciones financiadas y no financiadas son muy bajas. Esto podría indicar que, en algunas circunstancias, el impacto presupuestario podría haber sido más determinante en la toma de decisiones que el propio coste-utilidad".
Además, existe la complejidad de definir qué es el "beneficio clínico adicional relevante". Nieto usó el ejemplo de un fármaco que inicialmente tenía un beneficio moderado, una puntuación de tres, según ESMO-MCBS, pero al madurar los datos, o por toxicidad, la puntuación se redujo a un beneficio insignificante, por lo que recordó que "en oncología, el beneficio debería pivotar en la supervivencia global, la calidad de vida, y una reducción significativa de la toxicidad, siempre que sea relevante para el paciente".
Nieto criticó la "falta de precisión mediática en torno a estos debates", al referirse a un titular sobre el rechazo a financiar un fármaco para cáncer de mama, señalando que la noticia precisaba que reducía el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 50%, lo que "es totalmente falso. Cuando te metes a ver la el cuerpo de la noticia, ya ves que precisan un poco más".
Propuestas para agilizar el acceso
Ante este panorama, proponen varias medidas para acelerar y racionalizar el acceso a la innovación, como "una priorización racional y transparente", proponiendo evaluar antes a los fármacos más relevantes, aquellos con mayor beneficio clínico o sin alternativas terapéuticas o el "horizon scanning", permitiendo "anticiparse y evaluar los fármacos conforme van siendo autorizados, en lugar de esperar la solicitud de precio y financiación por parte del laboratorio".
También recomiendan, ante la incertidumbre de la evidencia precoz, potenciar los acuerdos de riesgo compartido. La mejora de la transparencia es crucial, lo que "incrementaría la claridad en torno a las decisiones de financiación para reducir el ruido mediático". Además, instan a impulsar la implementación de una guía de evaluación económica para agilizar las decisiones, sin olvidar que "todo esto requiere una inversión tanto tecnológica como de RRHH".
En resumen, para que los medicamentos oncológicos lleguen a tiempo a los pacientes, "se requiere una evidencia más sólida y mejor alineada con las necesidades tanto de los pacientes, especialmente en calidad de vida, como de los organismos decisores".
