Ipsen, compañía biofarmacéutica global centrada en innovación y atención especializada, ha recibido la aprobación de financiación del Ministerio de Sanidad para Iqirvo (elafibranor) para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP) en combinación con ácido ursodesoxicólico (AUDC) en adultos con una respuesta inadecuada al AUDC o como monoterapia en pacientes que no toleran el AUDC. El nuevo fármaco, disponible a partir del 1 de junio, se presenta en comprimidos de 80 mg. Esta aprobación supone un avance significativo para esta comunidad de pacientes y refuerza el compromiso de Ipsen con la innovación médica en el campo de las enfermedades hepáticas colestásicas raras.
La CBP es una enfermedad hepática autoinmune rara cuya prevalencia está aumentando en todo el mundo. Se estima una incidencia de entre el 0,33 y 5,8 cada 100.000 habitantes/año y una tasa de prevalencia de 1,91 y 40,2 por 100.000 habitantes. Las mujeres tienen más riesgo de padecer CBP que los hombres. De hecho, 9 de cada 10 personas con CBP son mujeres, aunque el motivo de esto se desconoce en gran medida. En las personas con CBP, el organismo ataca y destruye gradualmente las vías biliares de pequeño calibre del hígado. Si no se trata, la bilis y las toxinas se acumulan (colestasis), lo que provoca cicatrización del hígado (cirrosis) y, finalmente, insuficiencia hepática.
Elafibranor es el primer agonista dual de los receptores activados por proliferadores de peroxisomas (PPAR, por sus siglas en inglés) alfa y delta de administración oral, que actúa sobre las proteínas PPARα y PPARδ, consideradas como reguladoras principales de la síntesis de ácidos biliares (AB), de los procesos inflamatorios y de la fibrosis. El nuevo fármaco mejora los parámetros bioquímicos hepáticos y síntomas clínicos como la fatiga y el prurito. Los análisis adicionales del estudio ELATIVE (LBP-027), presentados recientemente en el congreso de la Asociación Europea para el Estudio del Hígado (EASL, por sus siglas en inglés), sugieren que hasta el doble de pacientes tratados con el nuevo fármaco lograron una mejora clínicamente significativa de la fatiga en comparación con placebo después de 52 semanas de tratamiento. Estos datos sugieren también que el efecto positivo del nuevo fármaco sobre la fatiga ocurre independientemente de su efecto sobre el prurito.
“Estamos muy satisfechos de que el Sistema Nacional de Salud (SNS) incorpore elafibranor, pudiendo ofrecer una opción innovadora de tratamiento para las personas que padecen CBP en España. Esta aprobación supone un avance importante para estos pacientes, ya que hablamos de una enfermedad hepática poco común cuyos síntomas tienen un impacto muy significativo en su calidad de vida.”, explica Lucía Regadera, directora Médica y de Asuntos Regulatorios de Ipsen para España y Portugal.
Para Turnes, jefe de Servicio de Aparato Digestivo en Complejo Hospitalario Universitario de Pontevedra, “disponer de un tratamiento alternativo al estándar de primera línea es fundamental debido a que en 4 de cada 10 pacientes la respuesta no es adecuada y necesitan algo más, ya que la colangitis biliar primaria es una enfermedad que si no responde al tratamiento, con el paso de los años, va provocando un daño crónico al hígado que acaba produciendo una cirrosis hepática, un cáncer de hígado”. “Además, puede presentar otras complicaciones como un picor intenso, que es muy limitante en la vida de los pacientes, y un cansancio anormalmente intenso que resulta muy invalidante”, explica Turnes.
La aprobación de la nueva molécula se ha basado en datos de la fase III del ensayo ELATIVE, que demostró un beneficio del tratamiento estadísticamente significativo con una diferencia ajustada al placebo del 47% (p < 0,001) entre los pacientes que recibieron 80 mg de elafibranor (51%) en comparación con los que recibieron placebo (4%), logrando una respuesta bioquímica. El tratamiento del nuevo fármaco también se asoció con una mejora del prurito (picor) tras una mayor disminución frente al placebo de las puntuaciones totales de picor en el cuestionario de calidad de vida PBC-40 y en la escala 5-D. También se observó una tendencia hacia la mejora del prurito con la nueva molécula frente al placebo en la puntuación de la escala NRS para evaluar la intensidad del prurito, pero no fue estadísticamente significativa. El grupo de pacientes que recibió tratamiento con el nuevo fármaco y el grupo que recibió placebo experimentaron porcentajes similares de acontecimientos adversos.
