Las terapias avanzadas están llamadas a revolucionar el abordaje de enfermedades complejas. Pero, aunque el avance investigador en este campo es una realidad, estas terapias se encuentran con barreras que dificultan su éxito en la práctica clínica. Janet Lambert, directora general de la Alliance for Regenerative Medicine (ARM), comenta los retos a los que se enfrenta este sector.
Pregunta. ¿Cuáles son las prioridades actuales de ARM en Europa?
Respuesta. Las prioridades son: avanzar en vías de regulación claras, predecibles y armonizadas; permitir el acceso al mercado y promover políticas de reembolso basadas en el valor y abordar los obstáculos a la industrialización y la fabricación para el sector.
P. Entonces, ¿cuáles son los principales desafíos a los que enfrenta el sector?
R. Un desafío clave tiene que ver con el proceso regulatorio y el entorno de reembolso. Aunque los pacientes, los legisladores y los contribuyentes generalmente están muy interesados y entusiasmados con las terapias avanzadas (ATMPs), la infraestructura para el reembolso no fue diseñada para tratar con terapias que se espera que proporcionen beneficios potencialmente curativos a largo plazo después de una administración inicial. Los sistemas de reembolso deben evolucionar para manejar tratamientos transformadores únicos. Un segundo desafío es la armonización entre los países de Europa. Hay una serie de diferencias importantes entre los marcos regulatorios de los países, que incluyen cuestiones importantes como la exención hospitalaria y los requisitos de buenas prácticas de fabricación (GMP) para terapias genéticas. Un tercer desafío es el acceso a las finanzas. El capital de riesgo es limitado y está fragmentado en Europa en comparación con Estados Unidos. Este es un problema importante para las PYME con sede en la UE.
P. También se enfrentan a importantes obstáculos en el proceso de I+D, ¿no?
R. El desarrollo está avanzando bastante bien. Estamos rastreando más de 860 compañías centradas en ATMPs y más de 900 ensayos clínicos en curso en todo el mundo, incluidos más de 90 ensayos de Fase III. Dicho esto, existen obstáculos al desarrollo, incluido el difícil clima para atraer inversiones en Europa. Existen desafíos para ampliar la fabricación de terapias celulares y genéticas. En muchos casos, se están desarrollando terapias avanzadas para enfermedades raras o ultrarraras, y eso puede crear desafíos para el reclutamiento y los ensayos clínicos.
P. ¿Qué medidas considera que deben adoptar las autoridades para promocionar este sector?
R. En su mayor parte, los reguladores en Europa y en todo el mundo están haciendo un excelente trabajo al colaborar con la industria y otras partes interesadas de ATMPs. Hay tanto optimismo sobre lo que estas terapias podrían suponer para los pacientes que existe una atmósfera constructiva y comprometida. Hemos tenido excelentes discusiones con la EMA, la Comisión Europea y otros agentes. El plan de acción de ATMPs es un ejemplo del trabajo realmente colaborativo entre la EMA, la Comisión y las agencias nacionales.
P. Las terapias avanzadas son extremadamente costosas de desarrollar y reembolsar. ¿Puede funcionar un enfoque democrático para la introducción de estas terapias en todos los estados miembros de la UE?
R. Desde la Alliance for Regenerative Medicine creemos que un diálogo mejorado con las autoridades, los pagadores y los evaluadores de tecnologías sanitarias para considerar soluciones pragmáticas de reembolso para los ATMPs podría crear un ambiente favorable a la incorporación de estos productos al mercado europeo.
P. ¿Qué países de Europa están liderando la medicina regenerativa?
R. Estamos viendo un crecimiento increíble en este sector en toda Europa, con más de 230 compañías desarrolladoras de ATMPs , donde incluimos también a Israel. Actualmente, Alemania y Reino Unido son los países que tienen el mayor número de empresas dedicadas a terapias avanzadas.
P. ¿Qué compañías destacaría en este sentido?
R. Entre las grandes compañías destacaría a Novartis, GSK y Lonza. Bayer y CRISPR han creado conjuntamente una nueva compañía de edición de genes llamada Casebia, que también apunta a ser una de las grandes corporaciones del sector. En general, vemos un gran interés por parte de las grandes farmacéuticas en este tipo de terapias. Entre las pequeñas o medianas empresas, TiGenix fue una de los pioneras. Adaptimmune, Orchard Therapeutics, Celyad o uniQure son algunos ejemplos de compañías con productos en fase avanzada de desarrollo clínico.
P. ¿Qué ventajas competitivas tiene Europa respecto a Estados Unidos?
R. El nivel de innovación y la calidad de la investigación es sobresaliente en Europa. Muchos de los primeros ATMPs aprobados en el mundo se originaron en centros de investigación de Europa. Lamentablemente, la falta de financiación, la falta de convergencia de los requisitos reglamentarios y las complejidades de la fragmentación del mercado los ponen en una situación menos favorable en comparación con las empresas estadounidenses.
P. ¿Hacia dónde cree que se dirigirá el campo de la medicina regenerativa en los próximos años?
R. Estamos en la cúspide de un impacto profundo en la atención médica y espero ver como cada vez más pacientes se benefician de estas terapias. La inversión en este sector está en continuo crecimiento y hay una gran cantidad de avances clínicos muy alentadores en los ensayos clínicos. Veremos un número cada vez mayor de productos lanzados al mercado y nuevas terapias para algunos de los desafíos sanitarios más difíciles, incluidos muchos trastornos genéticos potencialmente mortales.
