La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha presentado los Principios de Evidencia para Enfermedades Raras (RDEP, por sus siglas en inglés) con el fin de agilizar y hacer más predecible la revisión de terapias destinadas al tratamiento de enfermedades raras con poblaciones de pacientes muy reducidas, con importantes necesidades médicas no cubiertas y causadas por un defecto genético conocido. A través del proceso RDEP, los patrocinadores recibirán una orientación más clara sobre los tipos de pruebas que pueden utilizarse para demostrar la eficacia sustancial.
“Los desarrolladores de fármacos, y los pacientes a los que esperan tratar, merecen información clara y coherente por parte de la FDA”, afirmó el comisionado de la FDA, Marty Makary, doctor en Medicina y máster en Salud Pública. "Estos principios garantizan que la FDA y los patrocinadores se alineen en un enfoque flexible y de sentido común dentro de nuestras autoridades existentes, y que incorporemos pruebas confirmatorias para ofrecer a los patrocinadores una vía clara y rigurosa para llevar tratamientos seguros y eficaces a quienes más los necesitan".
Es bien sabido que el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras puede dificultar o incluso imposibilitar la generación de pruebas sustanciales de seguridad y eficacia, tal y como exige la ley, mediante múltiples ensayos clínicos tradicionales. En su lugar, los desarrolladores de medicamentos para enfermedades raras y la FDA deben trabajar juntos para identificar métodos alternativos que cumplan con la normativa legal y que sean rigurosos y viables para las poblaciones con enfermedades raras.
El RDEP, desarrollado e implementado conjuntamente por el Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y el Centro para la Evaluación e Investigación Biológica (CBER), aborda las incertidumbres inherentes al desarrollo de medicamentos para enfermedades raras garantizando a los patrocinadores que las revisiones incluirán datos adicionales de apoyo. La aprobación en virtud de este proceso puede basarse en un estudio adecuado y bien controlado, además de pruebas confirmatorias sólidas, que pueden incluir:
• Pruebas mecánicas o biomarcadores sólidos
• Pruebas de modelos no clínicos pertinentes
• Datos farmacodinámicos clínicos
• Informes de casos, datos de acceso ampliado o estudios de historia natural
Los patrocinadores pueden solicitar el proceso en cualquier momento antes del inicio de un ensayo pivotal. Para ser elegibles, las terapias en investigación deben abordar específicamente el defecto genético en cuestión y estar dirigidas a una población o subpoblación muy pequeña y poco frecuente (generalmente menos de 1000 pacientes en los Estados Unidos) que se enfrenta a un rápido deterioro de sus funciones que conduce a la discapacidad o la muerte, y para la que no existen terapias alternativas adecuadas.
Las solicitudes que se someterán a revisión en el marco del proceso RDEP pueden presentarse como parte de una solicitud de reunión formal y deben presentarse antes de que comience un ensayo pivotal. Los patrocinadores colaborarán estrechamente con la FDA para definir las pruebas necesarias para la aprobación, y se fomentará la participación de pacientes y expertos a lo largo de todo el proceso. Los patrocinadores que desarrollen medicamentos para cánceres raros deben consultar primero con el Centro de Excelencia Oncológica o con las divisiones de revisión pertinentes para determinar si este proceso es aplicable.
Los medicamentos aprobados mediante este proceso pueden estar sujetos a requisitos adicionales tras su comercialización para garantizar aún más su seguridad y eficacia.
Las solicitudes de revisión presentadas por los patrocinadores en el marco del proceso RDEP son independientes de las solicitudes de designación de medicamento huérfano en virtud del artículo 526 de la Ley Federal sobre Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (FD&C). Un medicamento que se revisa en el marco del proceso RDEP no tiene por qué cumplir los requisitos para obtener la designación de medicamento huérfano, y el RDEP no influye en la decisión de la Agencia sobre si un medicamento puede optar a la designación de medicamento huérfano. Un patrocinador que desee solicitar la designación de medicamento huérfano para su medicamento debe seguir los procedimientos establecidos en la sección 526 de la Ley FD&C y en el título 21 del Código de Regulaciones Federales (CFR), parte 316.
