La integración de programas de acceso temprano y otras estrategias menos convencionales en el modelo operativo de una compañía farmacéutica permite a los pacientes que sufren afecciones potencialmente mortales un acceso temprano a los tratamientos, al mismo tiempo que ofrece otros beneficios para las compañías. Un documento elaborado por un panel de expertos de The Pharma Letter confirma que en los últimos años se ha observado una tendencia hacia un enfoque más holístico de la distribución de nuevos tratamientos para enfermedades raras, que implica un modelo de acceso más integrado que tiene en cuenta tanto los métodos de distribución tradicionales como los no tradicionales.
A pesar de ello, precisa que “la industria farmacéutica sigue cuestionándose la seguridad de estos tratamientos y si estas estrategias pueden generar ingresos”. Existe la creencia de que los Programas de Acceso Ampliado o Programas de Acceso Temprano son demasiado arriesgados o excesivamente complejos, pero si se planifican estratégicamente, los beneficios pueden compensar los riesgos. Los expertos mencionan que existen dos categorías de programas de acceso temprano a disposición de los fabricantes farmacéuticos: los Programas para Pacientes Designados (NPP, por sus siglas en inglés) y el Uso Compasivo (CU, por sus siglas en inglés). Mientras que los NPP son iniciados por un profesional sanitario cualificado cuando las terapias actualmente disponibles no son satisfactorias, el uso compasivo está destinado a cohortes de pacientes, aunque también puede utilizarse para pacientes individuales.
“El enfoque convencional de la distribución de medicamentos en un entorno farmacéutico altamente regulado es, en la mayoría de los casos, un proceso largo”, confirman los expertos. En casos de enfermedades potencialmente mortales o debilitantes, el acceso rápido de los pacientes a los tratamientos es crucial. En este sentido, los CU ofrecen mecanismos éticos, conformes y controlados de acceso a medicamentos fuera del espacio de los ensayos clínicos, antes del lanzamiento comercial, a pacientes sin otras opciones de tratamiento disponibles. La puesta en marcha de estos programas requiere menos tiempo que una vía de comercialización estándar. Este mecanismo tiene un gran potencial para beneficiar a muchas partes interesadas, desde el paciente que recibe más rápidamente el tratamiento innovador hasta la compañía farmacéutica que lo suministra.
“Aunque los CU pueden representar un importante esfuerzo administrativo y pueden requerir cierto tiempo para su aprobación, las compañías también obtienen beneficios considerables en la preparación de un lanzamiento completo en términos de creación de relaciones con las principales partes interesadas, establecimiento de cadenas de suministro, directrices de precios para futuras referencias, así como beneficios económicos”, precisa. Además, en el documento se menciona que estos programas ofrecen una oportunidad única para la recopilación de datos del mundo real (RWD, por sus siglas en inglés) fuera del estricto entorno de los ensayos clínicos. Esto es especialmente importante para algunas compañías porque, en un futuro próximo, es probable que el uso de los RWE obtenidos de los CU cobre impulso, en medio de los crecientes esfuerzos de las autoridades sanitarias por integrar los datos de estos programas en la toma de decisiones reglamentarias”, confirma.
Por otro lado, el informe argumenta que los CU pueden generar ingresos para las compañías, especialmente en los 'mercados internacionales sin licencia'. “Si se planifican estratégicamente, tras la aprobación de un medicamento por parte de una agencia reguladora, los tratamientos pueden estar disponibles para los pacientes antes de que se ponga en marcha el proceso de comercialización más amplio, lo cual es fundamental, ya que el tiempo es esencial para la mayoría de estos pacientes que padecen enfermedades raras”, sostiene. Los CU también pueden maximizar las oportunidades comerciales al ofrecer acceso inmediato a tratamientos que salvan vidas a todos los mercados internacionales con la mayor rapidez posible. “Los profesionales sanitarios que conocen el funcionamiento de los CU se convierten en los primeros en adoptar el medicamento, establecen relaciones con los fabricantes para acceder a él y crean un grado de buena voluntad que puede ayudar a optimizar la penetración en el mercado cuando el producto se lance por completo”, especifica.
Para afecciones como las enfermedades raras, las compañías también pueden buscar oportunidades para acelerar el acceso al tratamiento en mercados internacionales que pueden no seguir la sabiduría convencional de los mercados comerciales. Muchos de estos modelos menos estándar pueden aplicarse en países con paradigmas normativos o de acceso al mercado complejos en los que existe un proceso excesivamente administrativo, oneroso y lento. “Además de los beneficios para la salud de los pacientes y la ganancia financiera de la empresa gracias a los CU antes de un lanzamiento comercial, creemos que el RWD obtenido de estos programas será probablemente cada vez más importante para los pagadores en un futuro próximo”, precisan. A medida que las autoridades establezcan y refuercen sus marcos de RWD, “los datos y pruebas de los PAE podrían ser esenciales para apoyar la toma de decisiones por parte de los reguladores, así como de los organismos de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA), concluyen los expertos.
