La reciente disponibilidad de Hemgenix® (etranacogén dezaparvovec, de CSL Behring) en España marca un paso significativo en el tratamiento de la hemofilia B. Además de ofrecer una nueva opción terapéutica para los pacientes, su introducción abre la puerta a profundizar en modelos de financiación innovadores, como el pago por resultados. Este enfoque, diseñado para alinear los costes con los beneficios clínicos a largo plazo, podría convertirse en una opción clave para mejorar la sostenibilidad del sistema de salud en los próximos años. Se presenta como la única terapia génica financiada por el Sistema Nacional de Salud (SNS) para tratar la hemofilia B grave y moderadamente grave. Está disponible en todo el territorio nacional desde septiembre de 2024, cuando la Comisión Interministerial del Precio de los Medicamentos (CIPM) le otorgó la financiación pública[i]. Es un tratamiento que va a marcar un antes y un después en la forma en la que se toman las decisiones de financiación de los fármacos.
Esta innovadora alternativa frente a las opciones tradicionales –infusiones regulares de factor IX– se administra en una única dosis intravenosa o ‘one shot’, y obliga a medir los resultados de su efectividad teniendo en cuenta márgenes más amplios de los habituales. Este hecho obliga a cambiar los esquemas clásicos para la financiación de los tratamientos y apostar por fórmulas de riesgo compartido.
Y precisamente este fue uno de los aspectos que se trataron durante la mesa de debate ‘Hemgenix®: un nuevo paradigma para tratar la hemofilia B en España’. El encuentro, organizado por Gaceta Médica con el apoyo de CSL Behring, contó con la participación de María José Sánchez Losada, directora general de CSL Behring Iberia; Elena Casaus, jefa de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid en el momento del coloquio; Víctor Jiménez, jefe de servicio de Hematología del Hospital Universitario de La Paz de Madrid; Joan-Antoni Vallés, farmacólogo clínico en el Instituto Catalán de Salud; Pablo Quintero, jefe de sección de Hemoderivados en la Farmacia del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla; José Antonio Romero, farmacéutico del Hospital Universitario La Paz; y Diego-Aníbal García, presidente de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO).
Modelo de Pago por resultados
Este tipo de terapias de administración única tienen que llevar “inevitablemente” a un pago por resultados, expuso Casaus. Esta evaluación periódica de los resultados en vida real del fármaco es, según Casaus, “lo más justo para las compañías”, aseguró. “Si alcanza la eficacia que se espera, será coste-efectiva”, agregó la especialista.
En relación con esta fórmula, el Ministerio de Sanidad escogió precisamente el caso de etranacogén dezaparvovec para estrenar los informes con los que explica públicamente las decisiones de financiación de la CIPM. En este caso, y como se puede leer en dicho informe, se instauró un sistema de riesgo compartido basado en “un acuerdo de pago por resultados a cinco años en función de los resultados obtenidos en la variable definida, siendo ésta el mantenimiento en el paciente de un nivel de actividad de Factor IX ≥ 5%, habiendo suspendido la profilaxis con concentrados de FIX”[ii].
“Para los servicios de farmacia y los centros de salud también será un nuevo paradigma importante”, confirmó Romero, quien apuntó que el uso de etranacogén dezaparvovec como opción terapéutica en España llevará obligatoriamente, a un cambio en la forma de gestionar los medicamentos. “Vamos a estar pagando sin comprar más fármacos; supone un hito importante para una nueva forma de ingeniería financiera y hay que ir evaluando los resultados para hacer el pago por resultados”, indicó.
Vallés, por su parte, apuntó en la misma línea y avanzó que se tendrán que “cambiar determinadas dinámicas” con la llegada de terapias avanzadas como esta. “Inviertes una cantidad importante al principio por el tratamiento, pero en este caso está claro: ganas en eficacia, en seguridad, en pauta terapéutica y adherencia. Además, a largo plazo, también va a ser más eficiente”, destacó.
“Inviertes recursos limitados para recuperar el retorno en salud”, continuó. En este sentido, Quintero puntualizó que también es un nuevo escenario para las autoridades, que tienen que tomar la decisión de autorizar o no nuevos tratamientos. Y, por tanto, instó a acabar con la “visión cortoplacista” que suelen tener las administraciones.
La importancia del dato
En este contexto, Casaus apuntó a la importancia que cobra la digitalización de los datos para después tomar las mejores decisiones posibles. “Estamos en un momento de cambio en el sistema sanitario en general”, señaló. De este modo, subrayó que la Comunidad de Madrid ha diseñado herramientas de organización innovadoras enfocadas a responder a las nuevas necesidades.
“Para garantizar el acceso en condiciones de equidad, se designa un centro o varios, a criterio de un grupo de expertos, que sirvan como referencia. En el caso de la hemofilia B estaba claro que tenía que ser el Hospital Universitario La Paz, porque es CSUR (Centros, Servicios y Unidades de Referencia del SNS) en hemofilia”, puntualizó Casaus.
Asimismo, la especialista indicó que en estos casos es preciso elaborar una ruta asistencial y, a la vez, crear un registro de datos. “Vamos a empezar a digitalizar todos los planes de terapias avanzadas”, afirmó. Posteriormente, una vez que los datos están sobre la mesa, Casaus indicó que se constituye un comité de seguimiento y un grupo de valoración centralizado.
Precisamente, García incidió en la importancia de realizar el seguimiento al paciente a largo plazo. “No se debe olvidar; la administración se adaptará a la nueva realidad, pero debe seguir haciendo ese seguimiento”, aseguró.
Eso sí, Jiménez señaló que “tiene que haber un compromiso y un convencimiento claros por parte del paciente, pero los profesionales también tenemos que explicarles qué deben esperar ellos y qué esperamos nosotros”. “Hay que trabajar el antes con el paciente, porque en el después la ruta ya está marcada”, afirmó el hematólogo.
Finalmente, Sánchez recalcó el “salto en calidad” que supone etranacogén dezaparvovec. Además, puso en valor las terapias génicas y la importancia de “medir la innovación” y el beneficio para los pacientes que representan este tipo de tratamientos. “La sociedad debe conocer esta innovación”, concluyó.
Sobre CSL
CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) es una compañía biotecnológica global con un amplio portafolio de medicamentos destinados a salvar vidas, incluyendo aquéllos diseñados para el tratamiento de la hemofilia y deficiencias inmunológicas, vacunas contra la gripe y terapias para la deficiencia de hierro y la nefrología. Desde nuestros comienzos en 1916, hemos estado impulsados por nuestro compromiso de salvar vidas utilizando la innovación y las últimas tecnologías. En la actualidad, CSL –incluyendo nuestras tres empresas: CSL Behring, CSL Seqirus y CSL Vifor– proporciona productos que salvan vidas a pacientes en más de 100 países y da empleo a 32.000 personas. Nuestra combinación única de fuerza comercial, enfoque en I+D y excelencia operativa nos permite identificar, desarrollar y entregar terapias innovadoras para que la población afectada por estas patologías pueda vivir la vida al máximo. Para descubrir historias inspiradoras sobre la promesa de la biotecnología, visita CSLBehring.com/Vita y síguenos en x.com/CSL.
Para más información sobre CSL, visita http://www.CSL.com
I.- Resolución de la CIPM sobre la aprobación de la financiación pública de Hemgenix® disponible en: https://www.sanidad.gob.es/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/acuerdosNotasInformativas/docs/NOTAINFORMATIVACIPM_SEPTIEMBRE2024.pdf
II.- Informe de la CIPM con los detalles sobre la aprobación de Hemgenix® disponible en: https://www.sanidad.gob.es/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/informesPublicos/docs/InformePublicoHemgenix.pdf
