Las terapias oncológicas representan la mayor área de investigación colectiva y el mayor gasto global en medicamentos del sector farmacéutico. Los tratamientos son cada vez más específicos y ofrecen medicina de precisión a subgrupos de pacientes que no se han beneficiado de los tratamientos tradicionales. De cara a 2030, Oncología seguirá siendo el área terapéutica más valiosa, con más de 370.000 millones de dólares en ventas previstas en todos los medicamentos.
En España, el área de oncología continúa siendo la principal prioridad en la financiación de nuevos fármacos. En 2024, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) dio luz verde a la financiación de 49 medicamentos, de los cuales 16 fueron oncológicos, representando el 32% del total. Entre estos medicamentos se encontró Kimmtrak (tebentafusp, Immunocore), indicado para el tratamiento en monoterapia del melanoma uveal irresecable o metastásico en pacientes adultos con antígeno leucocitario humano positivo. También destacó Qinlock (ripretinib, Deciphera Pharmaceuticals), destinado a pacientes adultos con tumor avanzado del estroma gastrointestinal (GIST) que han recibido tratamiento previo con tres o más inhibidores de quinasa, como imatinib.
Asimismo, se financió Pepaxti (melfalán flufenamida hidrocloruro, Oncopeptides AB) para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en combinación con dexametasona. Estos pacientes deben haber recibido al menos tres líneas de tratamientos anteriores y presentar resistencia a un inhibidor del proteosoma, un fármaco inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal anti-CD38, además de demostrar progresión de la enfermedad durante o después del último tratamiento. En el caso de pacientes con trasplante autólogo de células madre, el tiempo transcurrido hasta la progresión deberá ser de al menos tres años desde el trasplante.
Otro de los fármacos a los que la CIPM dio luz verde fue Tecvayli (teclistamab, Johnson & Johnson), un tratamiento en monoterapia para pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que han recibido al menos tres tratamientos previos. También se incluyó Elrexfio (elranatamab, Pfizer), indicado para pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario, con al menos tres tratamientos previos, incluidos un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38, que han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento.
Dentro de los nuevos medicamentos financiados también está Imjudo (tremelimumab, AstraZeneca), como tratamiento de primera línea para adultos con carcinoma hepatocelular (CHC) avanzado o irresecable en combinación con durvalumab. Lunsumio (mosunetuzumab, Roche) fue financiado para el tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con linfoma folicular en recaída o refractario tras recibir al menos dos terapias sistémicas previas. Por su parte, Inaqovi (decitabina/cedazuridina, Otsuka) recibió financiación para el tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico que no son candidatos a la quimioterapia de inducción estándar. Jaypirca (pirtobrutinib, Lilly) está indicado en monoterapia para pacientes adultos con linfoma de células del manto en recaída o refractario que hayan sido tratados previamente con un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK).
En septiembre de 2024, el comité también aprobó nuevas indicaciones para los medicamentos contra el cáncer de mama Enhertu (trastuzumab deruxtecán, Daiichi Sankyo) y Trodelvy (sacituzumab govitecan-hziy, Gilead). Otros medicamentos financiados incluyeron Fruzaqla (fruquintinib, Takeda) para pacientes adultos con cáncer colorrectal metastásico previamente tratados con terapias estándar. Talvey (talquetamab, Johnson & Johnson) se financió como tratamiento huérfano en monoterapia para pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario con al menos tres tratamientos previos.
En la lista también figuró Tevimbra (tislelizumab, BeiGene), indicado en combinación con pemetrexed y quimioterapia basada en platino para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico. Tepkinly (epcoritamab, AbbVie) se financió en monoterapia para pacientes adultos con linfoma B difuso de células grandes en recaída o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico. Por último, Talzenna (talazoparib, Pfizer) fue otro de los fármacos destacados, en combinación con enzalutamida para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de próstata metastásico resistente a la castración en los que la quimioterapia no está clínicamente indicada.
Área con más IPT
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) publicó 125 nuevos Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) en 2024. De estos, oncología lideró con 60 informes, representando el 48% del total, lo que destaca su relevancia en el desarrollo de tratamientos innovadores. Los informes elaborados por el organismo regulador español fueron para: leucemia linfoblástica aguda, carcinoma diferenciado de tiroides, cáncer medular de tiroides, melanoma, tumores sólidos (cáncer gástrico, de intestino delgado o de vías biliares), linfoma de Hodgkin clásico, adenocarcinoma gástrico, carcinoma de vías biliares, cáncer de cuello uterino, cáncer de pulmón no microcítico, cáncer de próstata, tumor avanzado del estroma gastrointestinal, mieloma múltiple, cáncer de mama, colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico, carcinoma hepatocelular avanzado, leucemia linfática crónica, linfoma de zona marginal y linfoma folicular refractario o en recaída.
Siguiendo con el listado, aparecen otros IPT para linfoma de células de manto en recaída, Enfermedad Linfoproliferativa Postrasplante asociada al Virus de Epstein-Barr, linfoma B difuso de células grandes, leucemia mieloide aguda, linfoma folicular, tumores del estroma gastrointestinal, cáncer colorrectal, neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas, carcinoma urotelial, cáncer de ovario epitelial, glioma de bajo grado, cáncer de endometrio y miomas uterinos.
Punta de lanza en Europa
Por su parte, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) recomendó 114 medicamentos para su autorización de comercialización en 2024, un 48% más que en el año anterior (77). De ellos, Oncología se perfiló como la área con más recomendaciones de aprobación, con un total de 28, lo que supone el 19,44% del total.
Dentro del área de oncología, aparecen nombres como Fruzaqla (fruquintinib, Takeda), un medicamento para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer colorrectal metastásico; Balversa (erdafitinib, Johnson & Johnson), para pacientes adultos con carcinoma urotelial metastásico (mUC) o localmente avanzado con alteraciones genéticas; Elahere (mirvetuximab soravtansina, AbbVie), para mujeres adultas con cáncer de ovario, cáncer de trompa de Falopio (uno de los dos conductos largos y delgados que conectan los ovarios con el útero) o cáncer peritoneal primario (cáncer que se forma en el tejido que recubre la pared abdominal y cubre los órganos del abdomen, y que no se ha extendido allí desde otra parte del cuerpo); Truqap (capivasertib, AstraZeneca), en adultos con cáncer de mama localmente avanzado o metastásico cuando el cáncer ha reaparecido o ha empeorado después del tratamiento hormonal.
El documento ‘2024 Pipeline Review – Innovation for unmet need’, elaborado por la patronal de la industria farmacéutica europea, EFPIA, muestra que las áreas de oncología (13) y neurología (7) registraron el mayor número de nuevas sustancias activas.
Los ensayos de oncología iniciados en 2023 dieron prioridad a los tumores sólidos avanzados, mientras que las enfermedades con gran impacto social dominaron el resto de la actividad clínica 2024, tal y como refleja el documento. Los ensayos iniciados en 2023 para indicaciones oncológicas siguen centrándose principalmente en cánceres avanzados o metastásicos, con cánceres de alta incidencia como el cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) metastásico y el cáncer de mama como focos de actividad clínica, mientras que los tumores con bajas tasas de supervivencia, como el cáncer de páncreas y el cáncer colorrectal, también son un área activa en la actividad clínica. Por su parte, la investigación centrada en cánceres en estadios tempranos también puede verse afectada por la dificultad de reclutar pacientes en el momento adecuado dentro de la progresión de la enfermedad.
En lo que respecta a los conjugados anticuerpo-fármaco (ADC) y los inhibidores del punto de control inmunitario (PD-1, PD-L1), estos siguen representando una parte importante de la cartera de productos en desarrollo, lo que indica que la I+D en oncología sigue centrándose en terapias dirigidas/inmunoterapias. A continuación, las terapias celulares y génicas también representan una parte importante de la cartera de ensayos, «lo que indica una fuerte inversión en nuevos enfoques contra el cáncer», mientras que los anticuerpos multiespecíficos también representan una parte importante, «algo que demuestra el interés por desarrollar anticuerpos con mayor capacidad de acción»
Beneficios de los nuevos tratamientos oncológicos
En la última década, los nuevos tratamientos han reducido casi un 30% las muertes por cáncer en España. Así lo demostró un reciente estudio realizado por Frank R. Lichtenberg, de la Universidad de Columbia. El estudio ‘The Relationship Between Pharmaceutical Innovation and Cancer Mortality in Spain, From 1999 to 2016’ analizó qué impacto había tenido el uso durante ese periodo de los tratamientos oncológicos para un total de 56 tipos de cáncer distintos. Las investigaciones de Lichtenberg mostraron que aquellos tipos de cáncer que habían tenido más innovación farmacéutica en ese periodo son los que tuvieron mayores reducciones en su mortalidad.
