Los ensayos clínicos de terapias para cánceres hematológicos deben abordar numerosos factores y complejidades que los diferencian de otros ensayos de tumores sólidos. Tal y como pone de relieve el informe 'Planificación de ensayos clínicos de oncología hematológica de alto rendimiento', de IQVIA, la biología básica, los síntomas y los pacientes que padecen cánceres hematológicos son muy diversos.
Por ello, se necesita experiencia clínica y operativa especializada para diseñar y ejecutar con éxito los ensayos clínicos de nuevos tratamientos dirigidos, en particular, terapias celulares y genéticas de última generación. Y es que el 74 por ciento de los tratamientos de próxima generación contra el cáncer hematológico son terapias con células T CAR y células NK. De hecho, la primera terapia de células CAR-T aprobada recibió una indicación para una forma de leucemia linfoblástica aguda (LLA) en 2017.
Realizar un ensayo de manera eficaz
IQVIA destaca que llevar a cabo un estudio exitoso en esta área requiere de "comprensión" de los cánceres hematológicos y experiencia para "seleccionar el diseño del estudio, la optimización de la dosis, los criterios de valoración y la estrategia de recogida de los datos adecuados, además de capacitar a los equipos y los lugares del ensayo", y todo ello difiere según la indicación de la enfermedad.
En este sentido, la ejecución de este tipo de ensayos, para que sean eficaces, requieren del conocimiento sobre un paradigma de tratamiento en rápida evolución, que cada vez es más "complejo y dirigido al paciente". Es por eso que las compañías deben adaptar los criterios de valoración, los diseños y la gestión de los datos de los ensayos, así como considerar la diversidad de pacientes y experiencias para abordar los desafíos relacionados con la exploración de terapias en investigación para cánceres hematológicos.
Además, es importante mantener al paciente en un primer plano, considerando no solo las toxicidades potencialmente mortales y las comorbilidades inherentes de los tratamientos, sino también en relación con la carga que supone para una persona que padece una enfermedad grave participar en un ensayo clínico.
Finalmente, IQVIA aconseja colaborar con una CRO (organización de investigación por contrato) con experiencia para que ayude a las compañías biotecnológicas a gestionar el complejo entorno de los ensayos clínicos de manera eficiente y eficaz. De este modo, puede facilitar la llevada de las terapias innovadoras al mercado, mejorando así las opciones de tratamiento y la calidad de vida de los pacientes con neoplasias hematológicas.
Un mercado en auge
Según el informe de IQVIA, se estima que el mercado mundial de medicamentos aprobados contra el cáncer hematológico ascendió a unos 47.800 millones de dólares en 2022, con un objetivo proyectado de 78.900 millones de dólares para 2027, una tasa de crecimiento anual compuesta de más del 10 por ciento.
Asimismo, las terapias de oncología hematológica tuvieron gran impacto en el mercado global, representando alrededor del 24 por ciento del gasto total en medicamentos oncológicos en 2022 a nivel mundial, que ascendió a 196.000 millones de dólares.
Además, la inversión en investigación para comprender la biología fundamental de las neoplasias hematológicas será crucial para incrementar la cantidad de terapias dirigidas para los tumores en la sangre y permitirá obtener tratamientos verdaderamente personalizados. En este contexto, el 28 por ciento de la cartera de terapias contra el cáncer hematológico se centra en fármacos de próxima generación, algo que ha aumentado desde 2017.
