El Ministerio de Sanidad financia Rystiggo (rozanolixizumab, UCB) para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (MGg), una enfermedad que afecta a más 15.000 personas en España. Estará disponible en el Sistema Nacional de Salud (SNS) a partir del 1 de mayo y se convierte en la primera y única opción terapéutica en España y toda Europa para los pacientes adultos de los dos subtipos más comunes de MGg: con anticuerpos antirreceptores de acetilcolina (AChR) y con anticuerpos antitirosina quinasa muscular específica (MuSK).
Se trata de un anticuerpo monoclonal humanizado que se une específicamente, y con alta afinidad, al receptor Fc neonatal humano (FcRn). A través de este mecanismo de acción, este tratamiento ha sido diseñado para bloquear la interacción del FcRn y la Inmunoglobulina G (IgG), lo cual permite acelerar el catabolismo de los anticuerpos y reducir la concentración de autoanticuerpos IgG patógenos, incluyendo los anticuerpos dañinos que actúan contra AChR y MuSK y atacan a la unión neuromuscular característica de la MGg.
"La MGg es una enfermedad que provoca una debilidad muscular muy marcada y que, en ocasiones, puede producir una merma importante de la calidad de vida", ha pronunciado Susana García, directora médica de Neurología en UCB Iberia, durante la rueda de prensa de presentación del fármaco. Rystiggo, además de mejorar los síntomas de la enfermedad, abordará una de las causas subyacentes de la enfermedad. “Estamos muy orgullosos de poder ofrecer a la comunidad de pacientes y de profesionales de la salud una nueva terapia que amplíe el abanico de opciones en miastenia gravis, que, por su condición como minoritaria, se enfrenta a retos como contar con opciones terapéuticas limitadas”, ha añadido García.
Eficacia del tratamiento
La decisión de Sanidad ha estado respaldada por los resultados positivos del ensayo principal de Fase III MycarinG, que contó con la participación de 200 pacientes de los dos subtipos de miastenia gravis generalizada. Junto a MycarinG, el tratamiento también cuenta con el respaldo de datos de estudios complementarios como el estudio extensión abierto de Fase III MG0007. Por un lado, el ensayo principal MycarinG mostró una mejora general en la puntuación de MG-ADL, la escala utilizada para evaluar los síntomas de la MGg en actividades de la vida diaria y su impacto en funciones como respirar, hablar, tragar o la capacidad de levantarse de una silla. Los pacientes tratados con la nueva terapia reflejaron mejoras a la hora de poder desarrollar las distintas funciones analizadas mediante MG-ADL.
Por otro lado, se observó la mejora en la QMG, el sistema de clasificación de 13 ítems dirigidos a evaluar el grado de debilidad muscular provocada por la enfermedad. La puntuación total posible oscila entre 0 y 39 puntos en los que las puntuaciones más altas indican un deterioro más grave. En este sentido, se observó una evolución positiva en los pacientes que recibieron el tratamiento, que experimentaron una reducción de hasta 6,7 puntos en la valoración total de QMG en comparación con la población que recibió placebo, lo cual indica una mejora considerable en la debilidad muscular provocada por la enfermedad.
"Teníamos un porcentaje de pacientes muy alto que con la medicación clásica no estaban bien controlados", ha subrayado Francisco Javier Rodríguez de Rivera, coordinador del Grupo de Estudio de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Española de Neurología (SEN). Además de ello, ha recordado que al tratarse de una enfermedad rara, los recursos eran "escasos". Respecto a cómo repercute sobre la calidad de vida de los pacientes, ha indicado que "los pacientes empiezan a tener problemas para masticar, levantar los párpados, coger un teléfono e incluso debilidad en el aparato respiratorio". "La calidad de vida de los pacientes se veía muy mermada y los tratamientos que teníamos hasta ahora no resolvían este problema, ya que se basaban en aumentar la acetilcolina en el espacio sináptico (entre el nervio y el músculo), pero no tenían una especificidad concreta para esta enfermedad", ha pronunciado Rodríguez de Rivera.
Flexibilidad en la administración
El nuevo fármaco se administra mediante inyección subcutánea con una dosis semanal durante seis semanas. Adicionalmente, la terapia puede ser autoadministrada por el propio paciente o administrada por un cuidador mediante una bomba de infusión o una jeringa de empuje manual, después de recibir capacitación de un profesional de la salud. “Esta flexibilidad a la hora de poderse autoadministrar la terapia permite a los pacientes una mayor independencia y comodidad, ya que les ofrece la opción de gestionar su tratamiento en casa. Todo ello mejora la satisfacción del paciente y de su entorno al aliviar el impacto que la enfermedad puede tener en su día a día como, por ejemplo, reduciendo la necesidad de visitas frecuentes al hospital”, ha añadido Eugenia Martínez Hernández, neuróloga especialista senior del Servicio de Neurología del Hospital Clínic de Barcelona, que ha formado parte del equipo investigador en el ensayo complementario MG0020 de Fase III abierto y cruzado, diseñado para evaluar el éxito de la autoadministración.
Para conocer la visión del paciente, Raquel Pardo, presidenta de la Asociación de Miastenia España (AMES), ha señalado que "las necesidades no cubiertas en nuestra enfermedad van más allá del tratamiento farmacológico, que si bien está avanzando, aún deja fuera aspectos importantes". Para Pardo existen necesidades logopédicas, psicológicas y de apoyo desde el trabajo social que siguen sin ser atendidas. Sin embargo, ha celebrado la llegada de este nuevo tratamiento, admitiendo que "representa una gran esperanza", y ha querido expresar su agradecimiento tanto al Ministerio como a la industria farmacéutica. Por último, ha expresado que "deseamos que, en el futuro, estas opciones estén disponibles para que todos los pacientes puedan mejorar su calidad de vida".
Este nuevo tratamiento refuerza la presencia de la compañía en el campo de las enfermedades raras y, concretamente, la MG, donde cuenta ya con otro tratamiento innovador probado en el último año. A este punto, García ha concluido que “este gran hito refleja nuestra posición como primera compañía en disponer de dos terapias de nueva generación para la miastenia gravis generalizada con dos mecanismos de acción diferentes, pero dirigidos a aumentar el arsenal terapéutico para mejorar la calidad de vida de los pacientes con esta enfermedad".
