Johnson & Johnson ha anunciado la obtención de precio y reembolso del Sistema Nacional de Salud para una nueva indicación de Tremfya (guselkumab) como tratamiento subcutáneo para la psoriasis en placas de moderada a grave en niños a partir de los seis años de edad y adolescentes que sean candidatos a terapia sistémica. Este hito convierte a guselkumab en el primer inhibidor de IL-23 disponible en España para indicación pediátrica de psoriasis, tras la aprobación en 2017 por la CE de la indicación en psoriasis de moderada a grave en adultos, y amplía las opciones terapéuticas en una enfermedad que supone un impacto significativo en la calidad de vida, el bienestar emocional y el entorno familiar.
Tal como ha explicado María Ángeles Martín Díaz, jefa de Servicio de Dermatología del Hospital Universitario Infanta Leonor en Madrid, “esto supone un avance muy importante porque amplía nuestras posibilidades de individualizar el tratamiento de estos pacientes. Hasta ahora disponíamos de varias terapias biológicas eficaces, pero ahora disponemos de guselkumab, que cuenta con un mecanismo de acción diferente, evidencia de alta eficacia, una respuesta mantenida en el tiempo y un buen perfil de seguridad”.
Por su parte, Raúl de Lucas, jefe de Sección de Dermatología Pediátrica del Hospital Universitario La Paz de Madrid, ha coincidido en destacar el cambio que ha supuesto la llegada de guselkumab a los pacientes pediátricos de psoriasis: “Tremfya aporta sobre todo un perfil de seguridad y eficacia consistente con el observado en los estudios clínicos de adultos. Su uso en adultos nos ha mostrado que, con pocas administraciones y una posología muy cómoda, alcanza más eficacia que el tratamiento estándar que teníamos, así que celebramos poder empezar a tratar a los pacientes ya con la indicación pediátrica y de manera mucho más precoz”.
Guselkumab demuestra un aclaramiento cutáneo rápido, profundo y duradero
Esta aprobación se ha basado en los resultados del estudio Fase III PROTOSTAR, cuyos criterios de valoración coprimarios fueron: un índice de gravedad del área de psoriasis (PASI, por sus siglas en inglés) de 75 y una evaluación global del investigador (IGA, por sus siglas en inglés) de 0/1, que se alcanzaron ya en la semana 16.
En los pacientes pediátricos, guselkumab ha demostrado tasas de aclaramiento cutáneo completo similares a las de los adultos. Al cabo de un año, más de la mitad de los pacientes habían alcanzado un aclaramiento completo de la piel (PASI 90 del 82% y PASI 100 del 54% en la semana 52). “Alcanzar un PASI 90 o incluso un PASI 100 significa que muchos niños pueden tener una piel práctica o completamente libre de lesiones y eso tiene un impacto grande en su vida diaria: pueden ir al colegio con más confianza, vestirse sin tratar de esconder las lesiones, hacer deporte, dormir mejor si desaparece el prurito y relacionarse con sus compañeros sin el estigma que todavía acompaña a esta enfermedad”, ha aclarado la Dra. Martín Díaz.
Además de su eficacia, Martín Díaz ha señalado las posibilidades que abre el mecanismo de acción de guselkumab: “El bloqueo de la IL-23 podría actuar sobre las células T residentes de memoria (TRM), implicadas en la persistencia y recurrencia de la psoriasis, lo que abre la puerta a un efecto modificador de la enfermedad, aunque aún necesitamos evidencia clínica que lo confirme”.
El perfil de seguridad de la administración subcutánea de guselkumab en pacientes pediátricos fue consistente con el perfil de seguridad informado en los estudios de psoriasis en placas en adultos y similar al placebo. “Cuando hablamos de pacientes en edad pediátrica, que se están desarrollando, la seguridad a largo plazo es clave. Antes podíamos lograr un aclaramiento rápido que manteníamos con ciclosporina, pero teníamos que suspenderlo por el riesgo de toxicidad renal”, ha señalado De Lucas. “Disponer de un tratamiento rápido y que podamos mantenerlo, de manera que no se pierda el efecto con el paso del tiempo es fundamental y eso ahora mismo nos lo está dando guselkumab”, ha insistido el especialista del Hospital Universitario La Paz.
Un tratamiento precoz y adaptado al paciente
Guselkumab se presenta en el formato de pluma VarioJect, lo que permite ajustar la dosis en función del peso corporal de los pacientes de acuerdo a la prescripción del profesional sanitario. Se administra en inyecciones subcutáneas en las semanas 0 y 4 y, a continuación, cada 8 semanas. “La seguridad y la simplicidad en la administración son muy importantes, porque los niños tienen miedo a las agujas, al dolor y al pinchazo, así que esta posología es muy favorable para nosotros y para los pacientes”, ha enfatizado De Lucas.
Por su parte, Martín Díaz también ha señalado la importancia de contar con una dosificación y una forma de administración adaptada al paciente: “Un dispositivo diseñado específicamente para la población pediátrica aporta mayor confianza y comodidad, tanto para los pacientes como para los cuidadores. Además, cuando el tratamiento es sencillo y poco frecuente, como sucede con guselkumab, se favorece la adherencia, un factor clave para mantener el control de una enfermedad crónica como la psoriasis”.
El impacto de la psoriasis más allá de la piel
La psoriasis no afecta solamente a la piel, sino que está vinculada a otros problemas de salud y supone tasas más altas de ciertas comorbilidades, como obesidad, hipertensión, hiperlipidemia, diabetes mellitus y artritis psoriásica, lo que afecta aún más la calidad de vida. Tal como explica De Lucas: “Las comorbilidades articulares y metabólicas son muy importantes porque acortan realmente la vida de los pacientes. Si podemos poner un tratamiento antes de que aparezcan estas y otras comorbilidades o daños secundarios a la inflamación que pueden ser permanentes, lo que hacemos es aprovechar de verdad la ventana de oportunidad que nos da la infancia, una etapa de la vida en la que inmunidad es mucho más moldeable”.
Casi un tercio de los casos de psoriasis comienzan en la infancia, y las placas inflamadas y eritematosas causadas por esta enfermedad crónica pueden causar picor o dolor y pueden ser muy estresantes para los niños, lo que genera un posible impacto a largo plazo en los afectados.
“La psoriasis pediátrica es más visible que la de un adulto porque suelen mostrar más superficie corporal, hacen más deporte o van a la piscina. Además, pueden presentar afectación en localizaciones especiales como el cuero cabelludo, palmas de las manos o plantas de los pies, lo que puede limitar mucho su calidad de vida”, tal como ha planteado De Lucas.
De esta forma, la psoriasis puede producir secuelas emocionales o psicológicas como un mayor riesgo de desarrollar depresión, ansiedad y trastorno bipolar; así como afectar a las relaciones sociales o el desempeño escolar o deportivo. Como recuerda Martín Díaz, “nuestro objetivo no es únicamente tratar las placas que vemos hoy, es evitar que la psoriasis condicione la infancia, la adolescencia y su vida”. Tanto es así, que los datos muestran que los pacientes y sus familias experimentaron mejoras significativas en la calidad de vida, lo que refleja un impacto del tratamiento que va más allá de los parámetros clínicos.
“En Johnson & Johnson ponemos todo nuestro empeño en desarrollar soluciones para necesidades no cubiertas de los pacientes, alternativas que permitan una mejor calidad de vida y una transformación real desde el momento del diagnóstico”, ha apuntado Jacobo Muñoz, director médico de Johnson & Johnson Innovative Medicine España. “Esperamos que esta quinta aprobación de guselkumab, la primera para pacientes pediátricos, aporte esperanza y bienestar tanto a estos pacientes en una etapa tan relevante de sus vidas, como a sus familias”, ha concluido.
