Las terapias celulares y génicas tienen el potencial de modificar enfermedades y la aspiración de ser curativas en el futuro. Las recientes aprobaciones regulatorias y lanzamientos de terapias génica apuntalan el potencial terapéutico y comercial, siendo los vectores virales adenoasociados (AAV, por sus siglas en inglés) la tecnología más madura dentro de este campo.
La terapia génica aprovecha la función natural de las células para producir una proteína que actúa como medicamento. Funciona introduciendo material genético en las células del paciente para tratar las causas de la enfermedad. Este tipo de tratamiento puede ayudar a las personas de distintas formas. Por ejemplo, introduciendo una copia funcional de un gen, apagando un gen ‘malo’ o sustituyéndolo por una copia sana. AskBio, una compañía pionera en terapia génica que Bayer adquirió en 2020, fundó Viralgen (San Sebastián) y TAAV para responder a la necesidad insatisfecha de capacidad y competencia en la fabricación de terapias génicas con AAV.
Jimmy Vanhove, consejero delegado de Viralgen y director general de TAAV, explica a El GlobalFarma que "actualmente nos encontramos en una etapa en la que colaboramos con AskBio y otros clientes para apoyarles en la transición desde una fase clínica hacia una Fase III, y posteriormente en la comercialización de sus productos". Para ello, considera fundamental establecer sus operaciones y definir todas las actividades necesarias para fabricar a escala comercial. "Una de nuestras prioridades clave es estructurar todos los procesos que permitan respaldar tanto la fabricación como la caracterización de materiales destinados al suministro comercial", añade.
En concreto, cuentan con tres grupos de trabajo, uno de los cuales se centra en ADN. "Estamos integrando nuevas fuentes de suministro de ADN y diversificando sus orígenes para fortalecer esta área", precisa. Respecto a si se van a producir cambios en su plantilla, subraya que en estos momentos disponen de la "plantilla adecuada para cubrir tanto la demanda interna como la de nuestros clientes externos". "Actualmente no hay una necesidad inmediata de ampliación, pero cuando surja, se evaluará y se actuará en consecuencia", argumenta.
En cuanto a las patologías para las que producen terapias, especifica que estas vienen definidas por sus propios clientes. "Son ellos quienes cuentan con la experiencia en el desarrollo de las terapias y con el conocimiento específico de las enfermedades, como por ejemplo en el área de neurología", sostiene. Por tanto, insiste en que "nuestro papel consiste en adaptar nuestro proceso para incorporar el gen en el que están trabajando y fabricar la terapia correspondiente!.
Respecto a proyectos actuales, menciona que están teniendo una presencia relevante en oncología, "un campo en el que todavía hay pocas terapias génicas con AAV". Por otro lado, también tienen una gran participación en neurología, con enfermedades como el Parkinson y otras patologías raras, además de una actividad significativa en el área cardiovascular. Otro ámbito en el que están trabajando es en lo que se conoce como 'enzyme replacement therapy'. "En casos de enfermedades donde hay deficiencia de enzimas —como la enfermedad de Pompe—, la terapia génica con AAV ha demostrado ser eficaz, y contamos con clientes que desarrollan terapias en este campo", explica Vanhove. Hace apenas un año, la compañía anunció su planta con una inversión inicial de más de 70 millones de euros en su primera fase. Actualmente, dos de los tres módulos ya están operativos.
Desafíos de Viralgen
Por último, Vanhove ha hecho mención de los desafíos a los que se enfrenta Viralgen. En primer lugar, a corto plazo, expresa que uno de los principales desafíos que enfrenta toda la industria es la incertidumbre derivada de factores geopolíticos. Por ello, admite que "nuestro enfoque está en seguir innovando y manteniendo relaciones sólidas con nuestros clientes, pero esto supone el reto de garantizar que todos nuestros procesos estén bien definidos y alineados".
A medio y largo plazo, su objetivo es consolidar la producción a gran escala para la fabricación comercial, cumpliendo con los requisitos regulatorios, que son cada vez más estrictos. "Al tratarse de un campo tan nuevo, cada año se genera más información, lo que incrementa la complejidad. Por ello, debemos continuar innovando para anticiparnos a las exigencias regulatorias y asegurar que nuestros productos se mantengan a la vanguardia en cuanto a calidad y eficacia", advierte.
Con la mirada puesta en el futuro, de cara a los próximos cinco o diez años, menciona que "seguiremos avanzando en el campo de la terapia génica, reforzando nuestra capacidad de evaluación y manteniéndonos siempre un paso adelante mediante investigación e innovación". A largo plazo, todo esto se enmarca dentro del desarrollo continuo de la economía farmacéutica, que sigue evolucionando y apostando por la innovación en todo el sector", concluye.
Visita de Padilla
Hace tan solo unos días, el secretario de Estado de Sanidad, Javier Padilla, visitó en San Sebastián la planta de Viralgen. Durante su visita, el secretario de Estado ha recorrido las vanguardistas instalaciones de la planta y ha conocido de primera mano los avances de Bayer y Viralgen en terapias avanzadas, tanto a nivel de ensayos clínicos como de producción. “Las terapias avanzadas suponen un reto y, al mismo tiempo, una gran oportunidad para nuestro sistema sanitario. El abordaje colectivo por parte de todos los actores implicados será clave para que este cambio de paradigma, que ya es una realidad para muchos pacientes, pueda alcanzar a toda la sociedad”, señaló Javier Padilla.
