La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha publicado una nueva tanda de 13 Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT), que abarcan desde enfermedades raras y patologías inmunológicas hasta distintos tipos de cáncer, enfermedades hepáticas y respiratorias. Los nuevos documentos evalúan el posicionamiento de medicamentos dirigidos a indicaciones como la enfermedad relacionada con la inmunoglobulina G4, la amiloidosis hereditaria por transtiretina, el mieloma múltiple, el linfoma folicular o la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH), entre otras.
Imfinzi
Otro de los documentos publicados corresponde a Imfinzi (durvalumab, AstraZeneca), indicado, en combinación con quimioterapia FLOT, para el tratamiento neoadyuvante y adyuvante del adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica resecable, seguido de durvalumab en monoterapia durante la fase adyuvante.
El IPT se basa en el ensayo fase III MATTERHORN, que demostró una mejora significativa de la supervivencia libre de acontecimientos frente a FLOT en monoterapia, además de incrementar la tasa de respuesta patológica completa tras el tratamiento neoadyuvante.
Koselugo
La Agencia también ha difundido el IPT de Koselugo (selumetinib, AstraZeneca) para el tratamiento de pacientes adultos con neurofibromatosis de tipo 1 que presentan neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables.
La evaluación incorpora los resultados de estudios multicéntricos que evidencian reducciones clínicamente relevantes del volumen tumoral, acompañadas de mejoría del dolor, la funcionalidad y otros síntomas asociados a los neurofibromas.
Tezspire
Por último, la AEMPS ha incorporado el informe de Tezspire (tezepelumab, AstraZeneca y Amgen) como tratamiento adicional a los corticoesteroides intranasales en pacientes adultos con rinosinusitis crónica con poliposis nasal grave en los que los corticoesteroides sistémicos y/o la cirugía no consiguen un control adecuado de la enfermedad.
La evaluación se apoya en el ensayo fase III WAYPOINT, un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en el que tezepelumab redujo significativamente el tamaño de los pólipos nasales, mejoró la obstrucción nasal y disminuyó la necesidad de cirugía y de corticoides sistémicos frente al tratamiento estándar.
Ordspono
La actualización incluye además Ordspono (odronextamab, Regeneron), indicado como monoterapia para pacientes adultos con linfoma folicular en recaída o refractario tras dos o más líneas de tratamiento sistémico.
Su eficacia se evaluó en el ensayo fase II ELM-2, que mostró una elevada tasa de respuesta objetiva y un porcentaje muy elevado de respuestas completas, con una duración de respuesta mantenida y un perfil de seguridad característico de los anticuerpos biespecíficos.
Breyanzi
La AEMPS ha publicado dos informes independientes para Breyanzi (lisocabtagén maraleucel, Bristol Myers Squibb). El primero evalúa su uso en pacientes adultos con linfoma B difuso de células grandes, linfoma B de células grandes primario mediastínico o linfoma folicular grado 3b en recaída o refractarios tras dos o más líneas de tratamiento sistémico.
En esta línea, su eficacia se fundamenta principalmente en el estudio TRANSCEND NHL 001, un ensayo multicéntrico de fase I/II que mostró tasas de respuesta global superiores al 70%, con respuestas completas en aproximadamente la mitad de los pacientes y una duración de respuesta prolongada en quienes alcanzaron remisión completa.
El segundo IPT analiza su utilización en pacientes adultos con linfoma de células del manto (LCM) en recaída o refractario después de, al menos, dos líneas de tratamiento sistémico que incluyan un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK). La evidencia clínica procede del estudio TRANSCEND NHL 001, en el que la terapia CAR-T obtuvo elevadas tasas de respuesta objetiva y respuestas completas duraderas en una población con escasas alternativas terapéuticas.
Uplizna
Uno de los nuevos IPT corresponde a Uplizna (inebilizumab, Amgen), indicado para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad relacionada con la inmunoglobulina G4 (ER-IgG4) activa. El medicamento pertenece al grupo de los inmunosupresores y amplía las opciones terapéuticas disponibles para esta enfermedad inflamatoria inmunomediada.
Su eficacia y seguridad se evaluaron en el ensayo pivotal MITIGATE, un estudio fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con enfermedad relacionada con la IgG4 activa. El tratamiento redujo significativamente el riesgo de recaídas frente a placebo durante las 52 semanas de seguimiento, registrándose recaídas en el 10% de los pacientes tratados con inebilizumab frente al 60% del grupo placebo, lo que demuestra un beneficio clínicamente relevante en el control de la enfermedad.
Lynozyfic
Entre los nuevos informes figura igualmente Lynozyfic (linvoseltamab, Regeneron), autorizado en monoterapia para pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que hayan recibido al menos tres líneas previas de tratamiento, incluyendo un inhibidor del proteasoma, un agente inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal anti-CD38, y cuya enfermedad haya progresado al último tratamiento.
La evidencia procede del estudio fase I/II LINKER-MM1, en el que el anticuerpo biespecífico anti-BCMA consiguió tasas de respuesta superiores al 70%, con respuestas profundas y duraderas incluso en pacientes intensamente pretratados.
Enjaymo
Otro de los informes de la AEMPS corresponde a Enjaymo (sutimlimab, Sanofi), un inmunosupresor indicado para el tratamiento de la anemia hemolítica por crioaglutininas en pacientes adultos, una patología hematológica poco frecuente caracterizada por la destrucción de glóbulos rojos mediada por el sistema inmunitario.
Su eficacia y seguridad se sustentan en los estudios pivotales CARDINAL y CADENZA, ambos de fase III. CARDINAL fue un estudio abierto en pacientes con necesidad reciente de transfusión, mientras que CADENZA fue un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes sin antecedentes recientes de transfusión. En ambos estudios, sutimlimab consiguió incrementos rápidos y sostenidos de la hemoglobina, redujo los marcadores de hemólisis y disminuyó la necesidad de transfusiones. El perfil de seguridad estuvo dominado por infecciones del tracto respiratorio y urinario, cefalea e hipertensión, sin detectarse problemas inesperados de seguridad.
Minjuvi
Entre las novedades oncohematológicas de la AEMPS figura Minjuvi (tafasitamab, Incyte), en combinación con lenalidomida y rituximab, para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma folicular (grados 1-3a) refractario o en recaída tras, al menos, una línea de tratamiento sistémico.
La evaluación se basa en el ensayo fase III inMIND, un estudio multicéntrico, aleatorizado y doble ciego. La combinación con tafasitamab demostró una mejora estadísticamente significativa de la supervivencia libre de progresión frente al tratamiento estándar con lenalidomida y rituximab, además de incrementar la profundidad de la respuesta y prolongar su duración, manteniendo un perfil de seguridad manejable.
Tryngolza
La nueva ronda de IPT incorpora además Tryngolza (olezarsén, Ionis Pharmaceuticals), indicado como complemento a la dieta para el tratamiento de pacientes adultos con síndrome de quilomicronemia familiar confirmado genéticamente, una enfermedad rara asociada a niveles extremadamente elevados de triglicéridos.
Su autorización se apoya en el estudio pivotal BALANCE, un ensayo fase III, aleatorizado y controlado con placebo. El tratamiento consiguió reducciones muy importantes de los niveles de triglicéridos respecto a placebo, junto con una disminución de los episodios de pancreatitis aguda, una de las principales complicaciones de esta enfermedad rara.
Rezdiffra
Otro de los IPT publicados por la AEMPS analiza Rezdiffra (resmetirom, Madrigal Pharmaceuticals), indicado en combinación con dieta y ejercicio para el tratamiento de adultos con esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) no cirrótica con fibrosis hepática de moderada a avanzada.
El estudio pivotal MAESTRO-NASH, de fase III, demostró una mayor resolución de la esteatohepatitis sin empeoramiento de la fibrosis y una mejoría de la fibrosis hepática respecto a placebo, convirtiéndose en uno de los primeros tratamientos en demostrar beneficio histológico en esta enfermedad.
Attrogy
La AEMPS también ha publicado el informe de Attrogy (diflunisal, Advanz Pharma), indicado para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTRh) en pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o 2. Aunque se clasifica farmacológicamente como analgésico, su utilización en esta indicación busca ralentizar la progresión de esta enfermedad rara de origen hereditario.
La evidencia clínica procede principalmente de un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evaluó la progresión de la neuropatía durante dos años de tratamiento. Los pacientes tratados con diflunisal mostraron una progresión significativamente más lenta de la afectación neurológica y una mejor preservación de la calidad de vida respecto al grupo placebo, respaldando su utilización como estabilizador de la transtiretina en fases iniciales de la enfermedad.
