La implantación del nuevo reglamento de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés) en la Unión Europea (UE), que supone un paso importante para acelerar y ampliar el acceso a nuevos medicamentos y reforzar la competitividad en el territorio europeo, ya se ha hecho efectiva. Una de las partes de este marco normativo consiste en la realización de evaluaciones clínicas conjuntas (JCA, por sus siglas en inglés), punto que causó controversia en el sector. Para tratar de solventar los apartados que generan dudas o en los que se ha detectado margen de mejora, la Comisión Europea abrió una consulta pública en la que, hasta el 2 de abril, los stakeholders presentaron sus aportaciones al borrador del documento sobre JCA.
La normativa se empezará a ejecutar de forma progresiva, incluyendo los siguientes ámbitos:
Evaluaciones Clínicas Conjuntas
- Fecha: Enero de 2025.
- Aplicación inicial: Terapias avanzadas (ATMPs) y medicamentos oncológicos.
- Objetivo: Implementar el marco normativo en áreas prioritarias mientras se ajustan aspectos controvertidos.
Oncología es una de las áreas con más fármacos en investigación, tanto en Europa como en España. De hecho, casi un tercio de los medicamentos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) y por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) en 2023 pertenecieron a esta área. Un documento elaborado por la patronal de la industria farmacéutica española, EFPIA, muestra que el área de Oncología representó el 29% de los ensayos iniciados en 2023.
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), también publicó los datos que hacen balance de los ensayos clínicos autorizados en España en 2024. En total, el organismo dio luz verde en los últimos 12 meses a 930 estudios, cifra que situó a España “por delante de otros como Francia o Alemania”. De esta cifra, que refuerza la posición de España como una potencia en investigación clínica de medicamentos, Oncología aglutinó 336 ensayos clínicos (37,6% del total) relacionados con el cáncer, concentrando el mayor número de ensayos clínicos.
Por otro lado, España lidera también la investigación con terapias avanzadas. Este tratamiento se configura como otra de las áreas clave por su potencial para tratar enfermedades graves y complejas de manera más efectiva abordando las causas subyacentes de las enfermedades a nivel molecular y celular, ofreciendo la posibilidad de cura o control duradero de condiciones crónicas y raras que anteriormente carecían de opciones terapéuticas viables.
Incorporación progresiva de nuevas categorías
- Fecha: 2028. Inclusión de medicamentos huérfanos.
La reciente Estrategia de la Industria Farmacéutica identifica como áreas prioritarias de inversión para la industria farmacéutica a las enfermedades raras. En concreto, argumenta que estas patologías suponen una carga significativa para pacientes y familiares a causa del retraso en el diagnóstico, la inexistencia de tratamientos y la afectación de la calidad de vida, subrayando que la inversión en este conjunto de patologías no solo mejora directamente la vida de los pacientes y sus familias, sino que también impulsa avances científicos más amplios.
- Fecha: 2030. Ampliación al resto de medicamentos, sistemas de diagnóstico in vitro y dispositivos médicos de alto riesgo.
Exclusiones del reglamento
- Vacunas, biosimilares y genéricos: Quedan fuera del alcance del reglamento HTA.
Incertidumbres de la normativa
El nuevo marco normativo nació con el objetivo de evaluar el valor añadido de las terapias u otras intervenciones médicas desde una perspectiva integral, tratando de evitar duplicidades y armonizando el proceso. Pero, basándose en el contenido que regula las evaluaciones clínicas conjuntas y como recoge un informe elaborado en 2022 por la consultora especializada IQVIA, surge la duda de si su aplicación acelerará el proceso o lo hará más complejo. Y es que, dentro de estas evaluaciones conjuntas se encuadran las denominadas ‘consultas científicas conjuntas’ o JSC por sus siglas en inglés; se trata de recomendaciones no vinculantes que pueden solicitar los promotores de ensayos clínicos después del estudio de viabilidad o la prueba de concepto, para mejorar la calidad de los datos que se presenten ante una futura evaluación de HTA.
Desde la patronal de la industria farmacéutica europea, EFPIA, al conocerse el borrador del reglamento, expusieron que este “debería buscar una alineación de las metodologías y requisitos de información europeos comunes y los criterios armonizados de evaluación de tecnologías sanitarias, en lugar de una mera fusión de prácticas nacionales que socavaría la objetivos del Reglamento”.
Asimismo, la patronal europea lamenta que, a pesar de las aportaciones que ya expusieron numerosos agentes para la elaboración del texto del reglamento, estas no hayan sido tenidas en cuenta, considerando que debería implicarse más a las compañías, por la información que estas pueden aportar y su dilatada experiencia en la participación en los procesos de evaluación. Y es que, aunque las empresas puedan aportar evidencias a las JSC, a nivel global de la evaluación, el sector considera que el rol que se les otorga no es suficiente. En este aspecto coincide la EFPIA lamentando que, aunque antes de la elaboración del marco normativo se expuso que el proceso sería inclusivo, el borrador otorga un papel escaso a las compañías. Cabe destacar que para las compañías farmacéuticas el nuevo HTA es presente y no futuro, puesto que algunas de las moléculas que actualmente tienen en proceso de investigación, ya serán evaluadas en torno al nuevo marco normativo.
