El Ministerio de Sanidad ha publicado 18 nuevos informes acerca de la decisión de financiación de fármacos de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos y Productos Sanitarios (CIPM). Estos se añaden a los tres primeros de marzo, dirigidos a Hemgenix, Camzyos y Velsipity. En concreto, en esta nueva ronda se han incluido Talvey, Brineura, Altuvoct, Lojuxta, Exblifep, Emblaveo, Rezzayo, Finlee, Spexotras, Fruzaqla, Vanflyta, Tevimbra, Tepkinly, Talzenna, Rystiggo, Desflurano Baxter, Agilus y Elucirem.
Talvey
El primer fármaco para el que se ha elaborado un nuevo informe es Talvey (talquetamab, Johnson & Johnson), un medicamento que se utiliza para el tratamiento de adultos con mieloma múltiple cuando el cáncer ha reaparecido (recidivado) y no ha respondido al tratamiento (refractario). Se utiliza en adultos que han recibido al menos tres tratamientos previos, incluidos un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38, y cuya enfermedad ha empeorado desde el último tratamiento.
Brineura
El segundo fármaco para el que se ha elaborado un nuevo documento es Brineura (cerliponasa alfa, BIOMARIN), un medicamento para el tratamiento de la enfermedad lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2 (LNC2), una afección hereditaria infantil que produce lesiones cerebrales progresivas. Dado que el número de pacientes afectados por la LNC2 es escaso, esta enfermedad se considera "rara", por lo que Brineura fue designado "medicamento huérfano" (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 13 de marzo de 2013.
Altuvoct
A continuación, se ha elaborado otro para Altuvoct (efanesoctocog alfa, Swedish Orphan Biovitrum AB), que se utiliza para prevenir y tratar las hemorragias en pacientes adultos y niños con hemofilia A, un trastorno hemorrágico hereditario causado por una deficiencia de factor VIII, una proteína que ayuda a la coagulación sanguínea. Los pacientes con hemofilia A padecen una deficiencia del factor VIII, una proteína del organismo que contribuye a la coagulación sanguínea. El principio activo de Altuvoct, efanesoctocog alfa, se asemeja y sustituye al factor VIII que falta, ayudando a la sangre a coagular y controlando temporalmente el trastorno hemorrágico. "Efanesoctocog alfa se diseñó para permanecer activo en el organismo durante más tiempo que el factor VIII natural", confirma Sanidad.
Lojuxta
Otro de los fármacos que ha sido objeto de informe es Lojuxta (lomitapida, Chiesi), indicado para el tratamiento de pacientes adultos con hipercolesterolemia familiar homocigótica, una enfermedad hereditaria que provoca niveles elevados de colesterol (un tipo de grasa) en sangre. "Se utiliza junto con una dieta baja en grasas y otros medicamentos para reducir los niveles de grasas en sangre. La enfermedad debe confirmarse mediante pruebas genéticas del paciente, siempre que sea posible", informa Sanidad.
Exblifep
Otro es Exblifep (cefepima/enmetazobactam, Advanz Pharma), que se utiliza para el tratamiento de las siguientes infecciones en pacientes adultos: infecciones complicadas del tracto urinario (ITUc), incluida la pielonefritis; y, neumonía adquirida en el hospital (NAH), incluida la neumonía asociada a ventilación mecánica (NAVM). El tratamiento de pacientes con bacteriemia asociada o presuntamente asociada a cualquiera de las infecciones mencionadas anteriormente. "Se deben tener en cuenta las directrices oficiales sobre el uso apropiado de los agentes antibacterianos", indica Sanidad.
Emblaveo
Emblaveo (aztreonam/avibactam, Pfizer) es otro de los que ha recibido informe. Se trata de un medicamento que se utiliza para el tratamiento de las siguientes infecciones en pacientes adultos: infección intraabdominal complicada (IIAc); neumonía adquirida en el hospital (NAH), incluyendo neumonía asociada a ventilación mecánica (NAV) e infección del tracto urinario complicada (ITUc), incluyendo pielonefritis. Emblaveo® también está indicado para el tratamiento de infecciones causadas por microorganismos gram-negativos aerobios en pacientes adultos con opciones terapéuticas limitadas.
Rezzayo
Otro es Rezzayo (rezafungina, Mundipharma), que se utiliza para el tratamiento de la candidiasis invasiva en pacientes adultos. "Se deben tener en cuenta las directrices oficiales sobre el uso adecuado de agentes antifúngicos", admite Sanidad. Las infecciones fúngicas invasivas (IFI) representan una de las principales causas de morbimortalidad en pacientes hospitalizados y en la población inmunodeprimida, siendo las más frecuentes las producidas por diversas especies del género Candida (Candida spp). En la candidiasis invasiva, un tipo de IFI, la levadura Candida se propaga ampliamente por el organismo y también puede estar presente en la sangre.
Finlee y Spexotras
Otro es Finlee (dabrafenib, Novartis), un medicamento huérfano que se utiliza en combinación con otro medicamento Spexotras (trametinib solución oral, también de Novartis) en niños a partir de un año de edad para tratar un tipo de tumor cerebral llamado glioma, una enfermedad rara. Finlee se utiliza para tratar a pacientes cuyo tumor cerebral tiene una mutación (cambio) específica en un gen llamado BRAF. Esta mutación hace que el cuerpo produzca proteínas defectuosas que, a su vez, pueden provocar el desarrollo del tumor. "El médico evaluará esta mutación antes de comenzar el tratamiento", precisa Sanidad.
Fruzaqla
Otro es Fruzaqla (fruquintinib, Takeda), que se utiliza para el tratamiento de adultos con cáncer colorrectal metastásico (cáncer del intestino grueso y del recto que se ha extendido a otras partes del organismo). Se utiliza en personas que ya han recibido el tratamiento estándar y cuya enfermedad ha empeorado con el tratamiento con trifluridina-tipiracilo o regorafenib (otros medicamentos para tratar el cáncer colorrectal) o que no podían tolerar alguno de estos medicamentos.
Vanflyta
Otro es Vanflyta (quizartinib, Daiichi Sankyo), un medicamento contra el cáncer que se utiliza para tratar a adultos que han sido diagnosticados recientemente de leucemia mieloide aguda (LMA), un cáncer de los glóbulos blancos. Este medicamento solo se administra a pacientes cuyas células cancerosas presentan un cambio (mutación) concreto conocido como ITD en el gen de una proteína denominada FLT3.
Tevimbra
Otro es Tevimbra (tislelizumab, BeiGene), un medicamento que se utiliza para el tratamiento de distintos tipos de cáncer en adultos: cáncer de pulmón no microcítico (CPNM), adenocarcinoma de unión gástrica o gastroesofágica y cáncer de células escamosas de esófago (CCEE).
Tepkinly
Otro es Tepkinly (epcoritamab, AbbVie), que se utiliza solo (monoterapia) para tratar a pacientes adultos que tienen un tipo de cáncer de la sangre denominado linfoma B difuso de células grandes (LBDCG) cuando la enfermedad ha reaparecido o no ha respondido al tratamiento previo después de al menos dos tratamientos previos. Tepkinly también se encuentra autorizado en linfoma folicular en pacientes cuando la enfermedad ha reaparecido o no ha respondido al tratamiento previo después de al menos dos tratamientos previos.
Talzenna
Otro es Talzenna (talazoparib, Pfizer), un medicamento que se utiliza en combinación con enzalutamida para tratar a adultos con cáncer de próstata que ya no responden a una terapia hormonal o a un tratamiento quirúrgico para disminuir la testosterona. Así mismo, este medicamento también está autorizado en monoterapia para tratar a adultos con cáncer de mama de un tipo conocido como cáncer de mama HER2 (por sus siglas en inglés) negativo que presenta un gen BRCA (por sus siglas en inglés) hereditario germinal anormal. Se utiliza cuando el cáncer se ha diseminado más allá del tumor original o a otras partes del cuerpo.
Ristiggo
Otro es Rystiggo (Rozanolixizumab, UCB), un medicamento indicado como complemento de la terapia estándar para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (MGg) en pacientes adultos con anticuerpos positivos frente al receptor de la acetilcolina (AChR) o frente al receptor muscular específico tirosina cinasa (MuSK).
Desflurano
Por su parte, Desflurano (Baxter) es un agente inhalatorio para el mantenimiento de la anestesia general en cirugías de pacientes hospitalizados y ambulatorios en adultos, adolescentes y niños intubados.
Agilus
Otro es Agilus (Norgine), un medicamento que contiene dantroleno, es conocido desde hace muchos años y se utiliza en el tratamiento de la hipertermia maligna en adultos y niños de todas las edades, en combinación con medidas de apoyo adecuadas.
Elucirem
El último es Elucirem (gadopiclenol, Guerbet), un medicamento utilizado para mejorar el contraste durante la obtención de imágenes por resonancia magnética (IRM), lo que ayuda a los médicos a encontrar ciertas patologías en pacientes en los que no sería posible encontrarlas de otro modo. Elucirem se utiliza en adultos y niños a partir de los dos años de edad para la obtención de imágenes por resonancia magnética (IRM) con contraste para mejorar la detección y visualización de patologías con alteración de la barrera hematoencefálica (BHE) y/o vascularidad anormal de: cerebro, columna vertebral y tejidos asociados del sistema nervioso central (SNC); hígado, riñón, páncreas, mama, pulmón, próstata y sistema musculoesquelético.
Objetivo de los nuevos informes
El objetivo de estos nuevos informes es dotar de más transparencia a la CIPM, algo que lleva reclamando durante mucho tiempo todo el sector y que, por tanto, será bien recibido por parte de las compañías farmacéuticas, quienes han señalado en alguna ocasión que muchas veces van "a ciegas".
Al mismo tiempo, pretende garantizar que la ciudadanía comprenda "a fondo" el proceso de incorporación de innovaciones terapéuticas al Sistema Nacional de Salud (SNS). En este contexto, Sanidad señala que esta iniciativa "no implicará ningún tipo de retraso en el acceso de los pacientes a los nuevos medicamentos", sino que se trata de "complementar el proceso de acceso, proporcionando información adicional que contribuya a una mejor comprensión y utilización de las innovaciones terapéuticas".
