El acceso a los medicamentos huérfanos constituye un ámbito estratégico para el sistema sanitario español, tanto por su impacto en la equidad como por su relevancia para la atención y la calidad de vida de las personas con enfermedades raras. El informe anual de acceso a los medicamentos huérfanos en 2025 en España, elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), revela que el número de medicamentos huérfanos financiados en España el año pasado constituye la segunda cifra más alta desde 2020, solo superada por el máximo histórico, que se registró en 2023 (21). Además, en los últimos tres años se han financiado 58 tratamientos para enfermedades raras, frente a los 28 que obtuvieron financiación entre 2020 y 2022.
De este modo, a cierre de 2025, el Sistema Nacional de Salud financia ya un total de 103 fármacos con designación huérfana, el 66% de los 156 que tienen autorización de comercialización en la Unión Europea (UE), lo que supone ocho puntos porcentuales más que el año anterior (58%). A nivel de la UE, el documento confirma que 18 medicamentos obtuvieron la autorización de comercialización por parte de la Comisión Europea en 2025, mejorando los 17 tratamientos autorizados el año anterior.
Pese a todo, el informe matiza que este aumento no se ha visto reflejado en los nuevos medicamentos que obtienen Código Nacional en España, paso previo necesario para solicitar su inclusión en la financiación pública. El año pasado, únicamente nueve fármacos obtuvieron el CN, un 64% menos que los 25 registrados en 2024. Por otro lado, el Informe indica que en España aún hay 31 medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiar, 15 menos que en 2024 (46), y que un 42% de ellos lleva más de tres años esperando una resolución de financiación favorable, frente al 39 % que se registraba a finales de 2024.
Por área terapéutica, los nuevos medicamentos huérfanos financiados durante este año en España, el 30% son para enfermedades oncológicas y el 25% para enfermedades metabólicas. Por último, los 20 medicamentos huérfanos financiados en el 2025 cuentan con 29 indicaciones de tratamiento autorizadas. De estas, el 97% (28 de las 29) están resueltas, con el resultado que el 43% (15 de 28) están financiadas según la indicación autorizada, el 53,5% (12) de indicaciones están restringidas, y 1 no está financiada.
23 meses de media para ser financiados
En 2025, la media de espera desde que un medicamento huérfano obtiene el Código Nacional hasta la aprobación de su financiación se mantuvo en 23 meses, la misma que en los dos últimos años.
Por otra parte, de los 20 nuevos medicamentos huérfanos incluidos en el Sistema Nacional de Salud durante el último año, el 25% ha esperado menos de un año para conseguir la financiación, el 50% entre 1 y 2 años y el 25% más de 2. Un dato positivo es que el porcentaje que ha esperado más de 2 años se ha reducido ligeramente respecto a 2024, en 4 puntos porcentuales.
En cuanto al proceso de evaluación, el documento confirma que seis de estos medicamentos fueron financiados en su primera reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM). Sin embargo, otros seis necesitaron pasar por al menos tres reuniones de la Comisión antes de obtener la financiación, lo que pone de manifiesto la necesidad de avanzar hacia un modelo más ágil y eficiente que contribuya a reducir los tiempos de acceso a la innovación terapéutica para los pacientes con enfermedades raras.
Información sobre los tipos de aprobación
En el informe de este año también se incluye información sobre los tipos de aprobación que han recibido los medicamentos huérfanos, así como las condiciones especiales asociadas a esta. En primer lugar, de los 156 medicamentos huérfanos con autorización hasta el 31 de diciembre de 2025, el 74% (115) han obtenido una aprobación estándar, el 12% (19) una autorización bajo circunstancias excepcionales y el 14% una autorización condicional (22). Para aquellos con AC y CN (134), los porcentajes son parecidos: 74% (99) tiene aprobación estándar, 13% (17) bajo circunstancias excepcionales y 13% (17) condicional.
Sin embargo, en los medicamentos financiados por el SNS, el porcentaje con condiciones especiales es algo inferior (11%), el porcentaje con autorización tradicional es superior (76%) y el de los autorizados de manera condicional similar (14%). Si nos centramos en el porcentaje de los medicamentos huérfanos autorizados bajo condiciones especiales que no han sido financiados, es más alto, representando casi el 20% (6 de 31).
Por último, de los 18 medicamentos huérfanos con aprobación condicional y CN, 14 se han financiado (78%), porcentaje similar a aquellos medicamentos con AC tradicional y CN (79%; 78 de 99). Sin embargo, de los 17 medicamentos huérfanos. aprobados bajo circunstancias excepcionales y CN, solo están financiados el 65% (11).
En cuanto a las condiciones especiales de aprobación, más de la mitad de los medicamentos huérfanos autorizados en Europa y/o España están sujetos a seguimiento adicional: un 65% (102) en el caso de los que tienen AC, un 63% (85) de los que cuentan con CN y un 61% (63) de los financiados en España. Sin embargo, de los no financiados por el SNS, la proporción con seguimiento adicional es más alto (71%). Por otra parte, el 8% de medicamentos huérfanos con AC fueron autorizados con evaluación acelerada. Este porcentaje sube al 10% de los medicamentos con Código Nacional y de los medicamentos financiados, respectivamente.
El informe, que analiza la situación de estos tratamientos en Europa y su disponibilidad para los pacientes en España a través de datos de diversas fuentes públicas europeas y españolas a fecha de 31 de diciembre de 2025, recoge la evolución de indicadores como las autorizaciones de comercialización en la Unión Europea, así como la obtención del Código Nacional (CN) y la financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS) en nuestro país.
“Los datos del Informe muestran una evolución positiva en la financiación de medicamentos huérfanos en España, lo que refleja el compromiso de la industria farmacéutica y de todos los agentes del sector con las personas que conviven con una enfermedad rara. Sin embargo, aún persisten retos importantes en términos de financiación, tiempos de espera y llegada de la innovación a España, por lo que consideramos necesario seguir avanzando hacia un sistema que garantice un acceso a estos fármacos más ágil, predecible y homogéneo para todos los pacientes, especialmente para aquellos que no cuentan con otra alternativa terapéutica”, señala Beatriz Perales, presidenta de AELMHU.
