Las terapias CAR-T han demostrado una gran eficacia en diversas afecciones hematológicas y ofrecen importantes beneficios en otras enfermedades difíciles de tratar. Sin embargo, la complejidad de su administración y las necesidades operativas y de capacidad asociadas a estas terapias pueden llevar a un acceso y uso deficientes. Así lo expone IQVIA en el informe 'Achieving CAR T-cell therapy health system readiness. An assessment of barriers and opportunities', donde apunta que, aunque estas terapias se lanzaron a nivel mundial en 2017, persisten barreras en el acceso de los pacientes.
En concreto, el informe evalúa la capacidad actual del sistema sanitario para administrar terapias CAR-T a los pacientes de siete países: Australia, Canadá, Francia, Alemania, Italia, España y Reino Unido. Esto incluye el reembolso y la financiación, la derivación de pacientes, el tratamiento y el seguimiento a largo plazo.
El plan nacional
En el caso de España, cuenta desde 2018 con el Plan para el Abordaje de las Terapias Avanzadas en el Sistema Nacional de Salud (SNS), que se revisa periódicamente. Se han publicado un total de cinco informes de seguimiento, incluido uno en noviembre de 2024.
La primera versión del Plan de Terapias Avanzadas apuntaba a la necesidad de un acceso equitativo a las terapias con células CAR-T en toda España, garantizando la distribución de los recursos para ofrecer igualdad de oportunidades de tratamiento independientemente de la ubicación de los pacientes. Asimismo, consideraba la creación de un comité a nivel nacional para evaluar con rapidez las solicitudes de los especialistas del SNS, cuya recomendación es obligatoria para el uso del medicamento.
Mientras, en la última revisión se observó que a principios de 2024 se produjo un aumento significativo en las solicitudes para el uso de terapias CAR-T, pasando de 30 a más de 70 al mes debido a nuevas indicaciones y tratamientos, aunque se vieron importantes disparidades regionales en las tasas de solicitud. En total, se presentaron solicitudes desde 151 hospitales, con las cifras más altas registradas en Cataluña, Madrid y Andalucía. Además, el informe destacaba la rapidez en la respuesta a emergencias, con la mayoría de los casos revisados en 24 horas.
En España, los centros de tratamiento CAR-T son designados específicamente por el Ministerio de Sanidad. Y, debido al enfoque en el acceso equitativo del plan nacional, el número de centros ha ido aumentando con el tiempo para llegar a un grupo más amplio de pacientes. En junio de 2024, se identificaron 33 centros de tratamiento en España. Doce comunidades autónomas (CCAA) cuentan con al menos un centro, mientras que cinco no tienen ninguno. Además, 15 de los 33 centros se encuentran en Madrid o Cataluña.
En este sentido, las primeras revisiones del plan nacional mostraban que la derivación de pacientes fuera de su región retrasaba el tratamiento con CAR-T una media de seis días en comparación con aquellos pacientes que contaban con un centro de tratamiento con terapia CAR-T en su comunidad. "Es probable que este retraso se haya reducido, ya que ahora más regiones cuentan con al menos un centro de tratamiento designado", apunta el informe de IQVIA.
Madrid y Cataluña, ejemplos de buenas prácticas
La experiencia en CAR-T puede variar según las CCAA. Así, IQVIA advierte que las regiones más pequeñas, con menor experiencia con CAR-T, podrían tener un conocimiento reducido sobre los procesos relacionados. Según los datos del monitor de IQVIA de células CAR-T, el 61% de los médicos encuestados sobre las barreras de derivación mencionó la salud del paciente y la variabilidad en el conocimiento sobre los criterios de derivación, pueden agravar este desafío.
Además, el 61% de los médicos también afirmó que el tiempo transcurrido entre la derivación y el inicio del tratamiento puede ser una barrera. Y aproximadamente un tercio de los médicos encuestados consideró la distancia al centro de tratamiento CAR-T como otro hándicap.
En concreto, IQVIA destaca el Plan de la Comunidad de Madrid, que abarca todas las terapias avanzadas, como un buen ejemplo de política regional. Sus cuatro pilares son garantizar un acceso equitativo a las terapias avanzadas, mejorar los niveles de investigación y desarrollo, proporcionar formación y apoyar la educación. La capital celebra reuniones periódicas del Comité de terapia CAR-T para facilitar la identificación y derivación de pacientes cualificados. Aproximadamente el 25% de los pacientes tratados en Madrid proceden de otras CCAA.
Por su parte, Cataluña cuenta con una sólida red de hematología con vías de derivación que también se utilizan para pacientes con terapia CAR-T. Los hospitales pequeños están bien conectados con los más grandes de Cataluña, que a su vez cuentan con centros para la derivación de pacientes a terapia con células CAR-T. La red regional también capacita a los profesionales sanitarios de los hospitales regionales sobre las terapias con células CAR-T.
Financiación de terapias CAR-T
Para la financiación y reembolso de terapias CAR-T, España emplea principalmente acuerdos basados en resultados. Por ejemplo, el reembolso de Kymriah (tisagenlecleucel, de Novartis) implica dos pagos basados en resultados. El primer pago (que representa el 50-52% del precio total) se realiza tras la administración del tratamiento, y el segundo (el 48-50% restante) se realiza tras 18 meses, en función de la respuesta al tratamiento. Asimismo, el reembolso para Yescarta (axicabtagene ciloleucel, de Kite Pharma) también implica dos pagos con plazos similares: el primero representa el 36% del precio total de lista y el segundo cubre el 64% restante, en función de la supervivencia del paciente.
Mientras que el coste del medicamento lo cubre el hospital que lo administra al paciente, el coste de la atención y los procedimientos lo cubre la comunidad autónoma donde se realiza el tratamiento y se reembolsa posteriormente a través del Fondo de Cohesión.
Pero para poder administrar el tratamiento, se requiere la aprobación de financiación. Obtenerla puede ser un proceso largo y complejo de varios pasos, recuerda IQVIA, algo que añade carga administrativa a los centros de tratamiento y puede provocar retrasos en el acceso de los pacientes a la terapia CAR-T. Sin embargo, datos recientes del seguimiento del plan nacional de noviembre de 2024 destacan un alto tiempo de respuesta del grupo nacional de expertos, con casi el 90% de los casos recibiendo una respuesta en 24 horas.
En este contexto, se pueden producir retrasos adicionales en función de cada región. Según la experiencia de expertos, las decisiones de las autoridades de Cataluña suelen tardar entre dos y tres días. Por el contrario, no se cree que se produzcan retrasos adicionales en Madrid, pues "las autoridades sanitarias regionales solo centralizan y procesan las solicitudes de tratamiento para el grupo nacional de expertos, en lugar de tomar decisiones también a nivel regional".
Un 18% de los médicos encuestados señalaron que los asuntos relacionados con el reembolso de las terapias CAR-T eran un motivo por el que los pacientes no recibían tratamiento.
Como buena práctica, IQVIA apunta al registro VALTERMED, donde se recopilan los datos de los pacientes con terapia CAR-T, algo que "debería ayudar a determinar el valor terapéutico en situaciones reales". Un registro que también permite el seguimiento periódico de los plazos de derivación y administración, lo que facilita la mejora de la formulación de políticas.
Capacidad de los centros
Otro de los obstáculos que se muestran en el informe es la capacidad variable y limitada en los distintos centros para el inicio y la administración del tratamiento con células CAR-T, incluida la falta de personal para gestionar el proceso en su conjunto.
En concreto, el 18% de los médicos encuestados por IQVIA señaló que la falta de capacidad hospitalaria era otro de los motivos por el cual los pacientes no recibían tratamiento. Pero, a pesar de que existen estos problemas de capacidad, en España, el 73% de los pacientes con linfoma difuso de células B grandes derivados para recibir terapia CAR-T recibieron el tratamiento, y el 38% lo recibió en un mes o menos desde la derivación. Eso sí, el 52% esperó dos meses desde la derivación para recibir tratamiento y el 10% esperó tres meses o más.
Por otra parte, un estudio realizado en 2023 en 28 centros de tratamiento con terapia CAR-T reveló que el número de hematólogos, enfermeras y camas era el factor limitante más importante desde el punto de vista de la capacidad, considerando las necesidades futuras. El documento de revisión del plan nacional de julio de 2022 indicó que el tiempo transcurrido desde la aféresis hasta la administración del tratamiento para la leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B es de 56 días.
Según IQVIA, el uso de las terapias CAR-T para pacientes elegibles está aumentado y la evaluación periódica del plan nacional permite cambios efectivos en las políticas. Sin embargo, puntualiza que se debe prestar atención la variabilidad en la capacidad de tratamiento entre regiones. "España ha establecido redes de derivación. Sin embargo, Será fundamental garantizar la disponibilidad de personal con la formación adecuada, incluyendo la disponibilidad de gestores de casos para apoyar a los pacientes y facilitar el desarrollo de los procesos", señala en el documento.
