La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha elaborado un nuevo Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) de Balversa (erdafitinib) en el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma urotelial irresecable o metastásico portadores de alteraciones genéticas específicas FGFR3 que hayan recibido previamente al menos una línea de tratamiento con un inhibidor de PD-1 o PD-L1 en el contexto del tratamiento irresecable o metastásico.
El nuevo informe avala la utilización de Balversa (erdafitinib) en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma urotelial irresecable o metastásico que presenten alteraciones genéticas específicas en el gen FGFR3 y hayan recibido previamente al menos una línea de tratamiento con inhibidores de PD-1 o PD-L1.
Esta aprobación se basa en los resultados de la cohorte 1 del ensayo clínico fase III THOR, un estudio aleatorizado y controlado que comparó erdafitinib frente a quimioterapia estándar (docetaxel o vinflunina). Los datos muestran una mejora significativa en la supervivencia global (SG) en los pacientes tratados con erdafitinib: 12,06 meses frente a 7,79 meses en el brazo de quimioterapia. También se observaron mejoras en la supervivencia libre de progresión (SLP), 5,55 frente a 2,73 meses, y en la tasa de respuesta objetiva (TRO), con un 45,6% en el grupo de erdafitinib frente al 11,5% con quimioterapia (p<0,001).
A pesar de sus beneficios clínicos, el informe advierte sobre un perfil de seguridad complejo, con una alta frecuencia y gravedad de eventos adversos. Entre los efectos secundarios más relevantes destacan la hiperfosfatemia, alteraciones oculares, toxicidad cutánea, gastrointestinal y reproductiva, que pueden requerir ajustes de dosis o interrupciones del tratamiento.
Erdafitinib se convierte así en el primer fármaco dirigido específicamente a pacientes con carcinoma urotelial metastásico y alteraciones en FGFR3, lo que supone un avance importante en la medicina personalizada para esta población. Según el informe, se identifican dos perfiles de pacientes candidatos: aquellos que han progresado tras tratamiento con un inhibidor de PD-(L)1 en primera línea, y quienes han recibido previamente quimioterapia con platino seguida de un inhibidor de checkpoint inmunológico (ICI).
En los pacientes que progresan tras tratamiento estándar con la combinación enfortumab vedotin y pembrolizumab (EV/P), las opciones actuales son erdafitinib o quimioterapia basada en platino. Sin embargo, existen incertidumbres sobre la eficacia de erdafitinib en este contexto, ya que la mayoría de los pacientes del estudio THOR habían recibido quimioterapia con platino antes del tratamiento con erdafitinib (87,6%). Asimismo, hay poca evidencia disponible sobre el uso de quimioterapia con platino en segunda línea, lo que obliga a individualizar las decisiones terapéuticas en función del perfil del paciente.
Para los pacientes que han recibido ya quimioterapia basada en platino e inmunoterapia, tanto erdafitinib como EV en monoterapia son opciones válidas. El informe señala que ambos tratamientos tienen perfiles de seguridad similares en cuanto a frecuencia, aunque con diferencias en la naturaleza de los efectos adversos, por lo que la elección debe tener en cuenta las características clínicas y comorbilidades del paciente.
En comparación con el tratamiento con sacituzumab govitecán (SaGov), erdafitinib se considera una opción preferente, dado que ha demostrado una supervivencia global absoluta superior, mientras que SaGov no ha evidenciado mejoras significativas en SG ni SLP frente a otros fármacos como paclitaxel, docetaxel o vinflunina.
En resumen, erdafitinib se posiciona como una opción preferente frente a vinflunina y docetaxel, consolidándose como una alternativa eficaz y personalizada en el abordaje del carcinoma urotelial metastásico con alteraciones genéticas específicas. Aun así, se subraya la necesidad de seguir recopilando datos en escenarios clínicos reales que permitan reducir las actuales incertidumbres sobre su uso óptimo.
