La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) publicó un total de 125 nuevos Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) en 2024. De estos, oncología lideró con 60 informes, destacando su relevancia en el desarrollo de tratamientos innovadores. Otras áreas destacadas fueron hematología, enfermedades cardiovasculares, respiratorias, dermatología, reumatología, neurología y enfermedades neurodegenerativas, enfermedad inflamatoria intestinal, enfermedades gastrointestinales, patologías del Sistema Nervioso Central (SNS), nefrología, VIH, obesidad, hepatología y oftalmología. A continuación, se detallan todos los IPT elaborados:
Oncología
–Blincyto (blinatumomab, Amgen), en monoterapia para el tratamiento de pacientes pediátricos a partir de un año de edad con Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) de precursores B con cromosoma Filadelfia negativo, CD19 positivo en primera recaída de alto riesgo, como parte del tratamiento de consolidación.
–Brukinsa (zanubrutinib, Beigene). Esta terapia ha sido objeto de tres informes: uno para el tratamiento de la leucemia linfática crónica, otro para el linfoma de zona marginal tras al menos una línea previa de tratamiento con anticuerpo anti-CD20 y otro en combinación con Gazyvaro (obinutuzumab, Roche), para el tratamiento del linfoma folicular refractario o en recaída en pacientes adultos que hayan recibido al menos dos tratamientos sistémicos previos.
–Tibsovo (ivosidenib, Servier), en combinación con azacitidina en el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico con mutación IDH1 R132 no candidatos a quimioterapia de inducción estándar.
–Vanflyta (quizartinib, Daiichi Sankyo), en combinación con quimioterapia estándar de inducción con citarabina y antraciclina y con quimioterapia estándar de consolidación con citarabina, seguido de terapia de mantenimiento con quizartinib en monoterapia, para pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de nuevo diagnóstico que sea FLT3-ITD positiva.
–Cabometyx (cabozantinib, Ipsen) en carcinoma diferenciado de tiroides.
–Retsevmo (selpercatinib, Lilly) en cáncer medular de tiroides avanzado con mutación del gen RET. También se elaboró otro IPT para este medicamento en adultos con cáncer de tiroides con fusión del gen RET refractario a yodo radiactivo sin tratamiento sistémico previo y en adolescentes a partir de 12 años con cáncer de tiroides con fusión del gen RET refractario a yodo radiactivo.
–Keytruda (pembrolizumab, MSD), para el tratamiento adyuvante de adultos y adolescentes mayores de doce años con melanoma en estadio IIB, IIC o III y que se hayan sometido a una resección. También se elaboraron otros IPT para este medicamento en tumores sólidos (cáncer gástrico, de intestino delgado o de vías biliares), irresecable o metastásico con inestabilidad de microsatélites alta (MSI-H) o pérdida del mecanismo de reparación de apareamiento de bases (dMMR) que ha progresado durante o después de al menos un tratamiento previo; en monoterapia en el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos de tres años de edad y mayores con linfoma de Hodgkin clásico en recaída o refractario que no han respondido a un trasplante autólogo de progenitores hematopoyétios (TAPH) o después de al menos dos terapias previas cuando el TAPH no es una opción de tratamiento; en combinación con quimioterapia para el tratamiento de primera línea del adenocarcinoma (ADC) gástrico o de la unión gastroesofágica (UGE) HER-2 negativo localmente avanzado irresecable o metastásico en adultos cuyos tumores expresen PD-L1 con una puntuación positiva combinada (CPS, por sus siglas en inglés) mayor o igual a uno; en combinación con trastuzumab y quimioterapia basada en fluoropirimidinas y platino para el tratamiento de primera línea del adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica HER-2 positivo localmente avanzado irresecable o metastásico en adultos cuyos tumores expresen PD-L1 con una CPS mayor o igual a uno; en combinación con gemcitabina y cisplatino en carcinoma de vías biliares (CVB) localmente avanzado irresecable o metastásico en primera línea; en combinación con quimioterapia con o sin blevacizumab en el tratamiento del cáncer de cuello uterino persistente, recurrente o metastásico; y en adyuvancia en cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) con alto riesgo de recidiva después de resección completa y quimioterapia basada en platino.
–Jaypirca (pirtobrutinib, Lilly), para el tratamiento del linfoma de células de manto en recaída o refractario que hayan sido tratados previamente con un inhibidor de la tirosina quinasa de bruton demostró una TRG numéricamente superior a otros regímenes de tratamiento, pero numéricamente inferior a la obtenida en el ensayo pivotal de brexucabtagén autoleucel en este mismo escenario.
–Columvi (glofitamab, Roche), para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma B difuso de células grandes (LBDCG) en recaída o refractario, después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.
–Yescarta (axicabtagen ciloleucel, Kite Pharma (Gilead)), para pacientes adultos con linfoma folicular (LF) refractario o en recaída después de tres o más líneas de tratamiento sistémico. También se elaboró otro IPT para este medicamento en el tratamiento de pacientes adultos con linfoma B difuso de células grandes (LDCGB) y linfoma B de grado alto (HGBL) que recaen en un plazo de 12 meses desde la finalización de inmunoquimioterapia de primera línea o son refractarios.
–Lunsumio (mosunetuzumab, Roche), para el tratamiento de LF en recaída o refractario que han recibido al menos dos terapias sistémicas previas.
–Kymriah (tisagenlecleucel, Novartis), para LF en recaída o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico en pacientes adultos.
–Tepkinly (epcoritamab, AbbVie), para pacientes adultos con LBDCG en recaída o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.
–Adcetris (brentuximab vedotina, Takeda), para pacientes adultos con linfoma de Hodgkin (LH) CD30+ en estadio III o IV sin tratamiento previo en combinación con doxorrubicina, vinblastina y dacarbazina (AVD).
–Zynlonta (loncastuximab tesirina, Swedish Orphan Biovitrum), como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con LBDCG y linfoma B de alto grado (LBAG), en recaída o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.
–Orgovyx (relugolix, Accord Healthcare), para el cáncer de próstata hormonosensible avanzado.
–Pluvicto (lutecio (177Lu) vipivotida tetraxetán, Novartis), en combinación con terapia de privación androgénica (TDA) con o sin inhibidores de la vía del receptor androgénico (RA) indicado para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de próstata metastásico progresivo resistente a la castración positivo al antígeno de membrana específico de la próstata (PSMA) que han recibido tratamiento con inhibidores del eje androgénico y quimioterapia con taxanos.
–Nubeqa (darolutamida, Bayer), en combinación con docexatel (seis ciclos) para el tratamiento del cáncer de próstata hormonosensible metastásico.
–Akeega (niraparib y acetato de abiraterona, Johnson & Johnson), en combinación con prednisona o prednisolona para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de próstata metastásico resistente a la castración (CRPCm) con mutaciones BRCA1/2 (germinal y/o somática), en los que la quimioterapia no está clínicamente indicada.
–Talzenna (talazoparib, Pfizer) en combinación con enzalutamida, para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de próstata metastásico resistente a la castración, en los que la quimioterapia no está clínicamente indicada.
–Qinlock (ripretinib, Deciphera Pharmaceuticals), para el tratamiento de pacientes adultos con tumor avanzado del estroma gastrointestinal que han recibido tratamiento previo con tres o mas inhibidores de quinasa.
–Nexpovio (selinexor, Stemline) en combinación con bortezomib y dexametasona para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple que han recibido al menos un tratamiento previo.
–Tecvayli (teclistamab, Bayer) en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario (MMRR), que han recibido al menos tres tratamientos previos, incluidos un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38 y han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento.
–Elrexfio (elranatamab, Pfizer) en tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario, que han recibido al menos tres tratamientos previos, incluidos un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38, y que han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento.
–Pepaxti (melfalán flufenamida, Oncopeptides AB) en combinación con dexametasona, en el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple que han recibido al menos tres líneas de tratamientos anteriores, cuya enfermedad sea resistente a al menos un inhibidor del proteosoma, un fármaco inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal anti-CD38, y que han demostrado progresión de la enfermedad durante o después del último tratamiento.
–Talvey (talquetamab, Johnson & Johnson) en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario, que han recibido al menos tres tratamientos previos, incluyendo un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38 y han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento.
–Abecma (idecabtagén vicleucel, BMS), en el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que han recibido al menos dos tratamientos previos, incluidos un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteosoma y un anticuerpo anti-CD38 y han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento.
–Enhertu (trastuzumab deruxtecán, Daiichi Sankyo), para pacientes adultos con cáncer de mama con baja expresión para HER-2 no resecable o metastásico que han recibido quimioterapia previa en el contexto metastásico o recurrencia durante o en los seis meses siguientes a la finalización de la quimioterapia adyuvante. También se elaboró otro IPT para este medicamento en el tratamiento de pacientes adultos con CPNM avanzado, cuyos tumores tienen una mutación activadora de HER2 (ERBB2) y que requieren terapia sistémica tras quimioterapia basada en platino con o sin inmunoterapia.
–Trodelvy (sacituzumab govitecán, Gilead), para el tratamiento en monoterapia en pacientes adultos con cáncer de mama irresecable o metastásico con RH+/HER2– que hayan recibido terapia endocrina y al menos dos terapias sistémicas adicionales para la enfermedad avanzada.
–Tibsovo (ivosidenib, Servier), para pacientes adultos con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico con mutación IDH1 R132 que hayan recibido al menos una línea previa de tratamiento sistémico.
–Libtayo (cemiplimab, Regeneron Ireland), en CPNM localmente avanzado o metastásico.
–Imjudo y lmfinzi (AstraZeneca), para el tratamiento del carcinoma hepatocelular avanzado o irresecable en adultos.
–Ebvallo (tabelecleucel, Pierre Fabre), en Enfermedad Linfoproliferativa Postrasplante asociada al Virus de Epstein-Barr en recaída o refractaria que han recibido un tratamiento previo.
–Imfinzi (durvalumab, AstraZeneca), en primera línea para el tratamiento de carcinoma hepatocelular (CHC) avanzado o irresecable en adultos.
–Ayvakyt (avapritinib, Blueprint Medicines), para pacientes adultos con tumores del estroma gastrointestinal (TEGI) irresecables o metastásicos portadores de la mutación D842V del receptor alfa del factor de crecimiento derivado de plaquetas (PDGFRA).
–Lytgobi (futibatinib, Taiho Pharma), para el tratamiento de pacientes adultos con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico con fusión o reordenación del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos 2 (FGFR2) que hayan progresado tras al menos una línea previa de tratamiento sistémico.
-Imjudo (tremelimumab, AstraZeneca) en combinación con Imfinzi (durvalumab) y quimioterapia en el tratamiento de CPNM metastásico sin mutaciones EGFR ni ALK en primera línea.
–Lonsurf (trifluridina/tipiracilo, Servier) en combinación con bevacizumab en el tratamiento de pacientes adultos con cáncer colorrectal metastásico (CCRm) que hayan recibido dos regímenes previos de tratamiento antineoplásico, incluidas quimioterapia basada en fluoropirimidinas, oxaliplatino e irinotecán, agentes anti-VEGF y/o agentes anti-EGFR.
–Lumykras (sotorasib, Amgen) en monoterapia, en pacientes adultos con CPNM avanzado con mutación KRAS G12C y que hayan progresado tras, al menos, una línea de tratamiento sistémico previo.
–Elzonris (tagraxofusp, Stemline Therapeutics (Menarini)) en el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (NCDPB).
–Opdivo (nivolumab, BMS) en combinación con quimioterapia basada en platino para el tratamiento neoadyuvante del CPNM resecable con alto riesgo de recurrencia en pacientes adultos cuyos tumores tengan una expresión de PD-L1 ≥ 1%. También se elaboraron otros IPT para este medicamento en el tratamiento adyuvante en adultos y adolescentes a partir de doce años con melanoma en estadio IIB o IIC o melanoma con afectación de los ganglios linfáticos o enfermedad metastásica que hayan sido sometidos a resección completa; y en combinación con cisplatino y gemcitabina, para el tratamiento de primera línea en adultos con carcinoma urotelial (CU) irresecable o metastásico.
–Rubraca (rucaparib, pharmaand GmbH), como tratamiento de mantenimiento en monoterapia de pacientes adultas con cáncer de ovario epitelial de alto grado avanzado (estadios FIGO III y IV), de trompa de Falopio o peritoneal primario, que están en respuesta (completa o parcial) tras haber completado una primera línea de quimioterapia basada en platino.
–Opdualag (nivolumab-relatlimab, BMS), en el tratamiento de primera línea del melanoma avanzado (irresecable o metastásico) en adultos y adolescentes a partir de 12 años de edad con expresión de PD-L1 menor al 1 por ciento en las células tumorales.
–Finlee (dabrafenib, Novartis), en combinación con Spexotras (trametinib, Novartis), en el tratamiento de pacientes pediátricos a partir de un año con glioma de bajo grado (GBG) con una mutación BRAF V600E que requieren terapia sistémica y con glioma de alto grado (GAG) con una mutación BRAF V600E que han recibido al menos un tratamiento previo de radiación y/o quimioterapia.
–Jemperli (dostarlima, GSK), en combinación con carboplatino y paclitaxel para el tratamiento de pacientes adultas con cáncer de endometrio avanzado de nuevo diagnóstico o en recaída con deficiencia del sistema de reparación de apareamientos erróneos (dMMR)/inestabilidad de microsatélites alta (MSI-H), y que son candidatas a terapia sistémica.
–Yselty (linzagolix colina, Therame), para el tratamiento de los síntomas moderados o graves de los miomas uterinos en mujeres en edad fértil.
Hematología
-Oxbryta (voxeletor, Global Blood Therapeutics), para el tratamiento de la anemia hemolítica debida a enfermedad de células falciformes (ECF) en monoterapia o en combinación con hidorixicarbina.
-Reblozyl (luspatercept, BMS), para el tratamiento de la anemia asociada a betatalasemia no dependiente de transfusiones.
-Hemlibra (emicizumab, Roche), para hemofilia A moderada sin inhibidores con fenotipo hemorrágico grave.
-Aspaveli (pegcetacoplán, Sobi) en monoterapia en el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), enfermedad rara y crónica también conocida como síndrome de Marchiafava-Micheli, que presenten anemia hemolítica.
-Voydeya (danicopán, Alexion), para el tratamiento, de forma complementaria a ravulizumab o eculizumab (inhibidores de C5), de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica residual.
Enfermedades cardiovasculares
-Giapreza (angiotebsina II, Paion), para el tratamiento de la hipotensión resistente al tratamiento en adultos con shock distributivo.
-Evkeeza (evinacumab, Ultragenyx), para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigótica.
-Entresto y Neparvis (sacubitrilo/valsartán, Novartis), para la insuficiencia cardiaca crónica sintomática con disfunción sistólica ventricular izquierda en niños y adolescentes a partir de un año.
-Camzyos (mavacamten, BMS), para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática (clase funcional II-III en base a la clasificación de la New York Heart Association) en adultos.
-Leqvio (inclisirán, Novartis), para el tratamiento de la hipercolesterolemia primaria (heterocigótica familiar y no familiar) o dislipidemia mixta.
-Xarelto (Rivaroxabán, Bayer), en combinación con ácido acetilsalicílico, en la prevención de acontecimientos aterotrombóticos en pacientes adultos con enfermedad coronaria (EC) o enfermedad arterial periférica sintomática, con alto riesgo de desarrollar acontecimientos isquémicos.
-Nilemdo (ácido bempedoico, Daiichi Sankyo), en hipercolesterolemia primaria (heterocigota familiar y no familiar) o dislipemia mixta, y en adultos con enfermedad cardiovascular aterosclerótica establecida o de alto riesgo, para reducir el riesgo cardiovascular al disminuir los niveles de C-LDL.
Enfermedades respiratorias
-Esbriet (pirfenidona, Roche), para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática en adultos.
-Tezspire (tezepelumab, AstraZeneca), en asma grave no controlada.
-Dupixent (dupilumab, Sanofi), como tratamiento de mantenimiento adicional para la EPOC no controlada caracterizada por eosinófilos elevados en sangre, en combinación con un corticosteroide inhalado (CEI), un agonista beta-2 adrenérgico de acción prolongada (LABA) y un antagonista muscarínico de acción prolongada (LAMA), o en combinación con un LABA y un LAMA si el CEI no es adecuado.
Dermatología
-Opzelura (ruxolitinib, Incyte Biosciences), para el tratamiento del vitíligo no segmentario con afectación facial ha demostrado una eficacia mayor de acuerdo a los índices de repifmentación facial, la repigmentación total del cuerpo, la escala de notabilidad del vitíligo y el porcentaje de cambio en la F-BSA.
-Livmarli (maralixibat, Mirum), para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille.
-Cosentyx (secukinumab, Novartis), en hidradenitis supurativa con una respuesta inadecuada al tratamiento sistémico convencional.
- Ebglyss (lebrikizumab, Almirall), en dermatitis atópica.
Reumatología
-Bimzelx (bimekizumab, UCB), en monoterapia o en combinación con metrotexato para el tratamiento de la artritis psoriásica en placas periférica. Otros de los IPT elaborados para este fármaco han sido para espondiloartritis axial no radiográfica, así como para el tratamiento de la espondilitis anquilosante activa en pacientes adultos con respuesta inadecuada al tratamiento convencional y en hidradenitis supurativa (HS) con una respuesta inadecuada al tratamiento sistémico convencional.
-Sotyktu (deucravacitinib, BMS), en el tratamiento de psoriasis en placas.
-Olumiant (baricitinib, Eli Lilly) para el tratamiento artritis idiopática juvenil (AIJ) activa en pacientes a partir de dos años.
-Cosentyx (secukinumab, Novartis), en AIJ.
Neurología y enfermedades neurodegenerativas
-Aquipta (atogepant, Abbvie), para la profilaxis de la migraña en adultos que tengan al menos cuatro días de migraña al mes.
-Brineura (cerliponasa alfa, BioMarin), en el tratamiento de la enfermedad lipofuscinosis neuronal ceroidea tipo 2 (LCN2), también denominada déficit de tripeptidil-peptidasa 1 (TPP1).
-Zolgensma (onasemnogén abeparvovec, Novartis), en pacientes con atrofia muscular espinal (AME) en 5q con una mutación bialélica en el gen SMN1 y un diagnóstico clínico de AME tipo 1, o pacientes con AME en 5q con una mutación bialélica en el gen SMN1 y hasta 3 copias del gen SMN2.
-Skyclarys (omaveloxolone, Biogen), en ataxia de Friedreich (AF).
Enfermedad inflamatoria intestinal
-Omvoh (mirikizumab, Lilly), para la colitis ulcerosa activa, de moderada a grave, en pacientes adultos que hayan tenido una respuesta inadecuada, presenten pérdida de respuesta o intolerancia al tratamiento convencional o a un tratamiento biológico.
-Rinvoq (upadacitinib, AbbVie), para el tratamiento de la enfermedad de Crohn activa de moderada a grave en pacientes adultos con respuesta inadecuada, pérdida de respuesta o intolerancia al tratamiento convencional o a un fármaco biológico.
-Skyriz (risankizumab, AbbVie), para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Crohn activa de moderada a grave que han tenido una respuesta inadecuada, han perdido respuesta o han sido intolerantes al tratamiento convencional o a un medicamento biológico.
-Zeposia (ozanimod, BMS) para el tratamiento de la colitis ulcerosa.
-Velsipity (etrasimod, Pfizer), en colitis ulcerosa activa de moderada a grave en pacientes a partir de 16 años que hayan tenido una respuesta inadecuada, presenten pérdida de respuesta o sean intolerantes al tratamiento convencional o a un fármaco biológico.
Enfermedades gastrointestinales
-Dupixent (dupilumab, Sanofi), para el tratamiento de la esofagitis eosinofílica.
Sistema Nervioso Central
-Ultomiris (ravulizumab, Alexion), para el trastorno del espectro de neuromielitis óptica (TENMO).
-Briumvi (ublituximab, Neuraxpharm) en el tratamiento de pacientes adultos con formas recurrentes de esclerosis múltiple (EMR) con enfermedad activa definida por características clínicas o de imagen.
Nefrología
-Kinpeygo (budesonida, Stada), para el tratamiento de la nefropatía por inmunoglobulina A primaria.
-Kerendia (finerenona, Bayer), para el tratamiento de la enfermedad renal crónica (con albuminuria) asociada a la diabetes tipo 2.
-Jardiance (empagliflozina, Boehringer Ingelheim), en el tratamiento de la enfermedad renal crónica en adultos.
VIH
-Sunlenca (lenacapavir, Gilead), para el tratamiento de la infección por VIH-1 multirresistente.
-Apretude (cabotegravir, ViiV Healthcare) en profilaxis preexposición (PrEP) frente al VIH.
Obesidad
-Mounjaro (tirzepatida, Lilly) como complemento a una dieta baja en calorías y un aumento de la actividad física para el control de peso, incluida la pérdida y el mantenimiento del peso, en adultos con obesidad, o sobrepeso y comorbilidades asociadas.
Hepatología
-Hepcludex (bulevertida, Gilead), para el tratamiento de la hepatitis delta crónica.
Oftalmología
-Roclanda (latanoprost/netarsudil, Santen Oy) en pacientes adultos con glaucoma primario de ángulo abierto o hipertensión ocular.
Otros
-Entyvio (vedolizumab, Takeda), para el tratamiento de la reservoritis crónica activa.
-Omjjara (momelotinib, GSK) en el tratamiento de la esplenomegalia o los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con anemia de moderada a grave que padecen mielofibrosis (MF) primaria, mielofibrosis secundaria a policitemia vera o mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial y que no hayan sido tratados previamente con inhibidores de la Janus quinasa (JAK) o hayan sido tratados con ruxolitinib.
-Tavneos (avacopán, Vifor), en combinación con rituximab o ciclofosfamida, para granulomatosis con poliangeítis (GPA) o poliangeítis microscópica (PAM) graves y activas.
-Byfavo (reninazolam, Paion), para la sedación en procedimientos en adultos.
-Livtencity (maribavir, Takeda), para el tratamiento de la infección y/o enfermedad por citomegalovirus (CMV) que es refractaria (con o sin resistencia) a uno o más tratamientos previos en pacientes adultos que se han sometido a un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) o a un trasplante de órganos sólidos (TOS).
-Prevymis (letermovir, MSD), para la profilaxis de la enfermedad por citomegalovirus (CMV) en adultos CMV-seronegativos que han recibido un trasplante de riñón de un donante CMV-seropositivo [D+/R-].
-Ryeqo (relugolix/estradiol/acetato de noretisterona, Gedeon Richter), para el tratamiento sintomático de la endometriosis en mujeres con antecedentes de tratamiento médico o quirúrgico previo de su patología.
-Soliris (eculizumab, Alexion Pharma), en miastenia gravis generalizada (MGg) refractaria en pacientes de seis años o más con anticuerpos positivos frente a receptores de la acetilcolina (AChR).
-Zilbrysq (zilucoplán, UCB), como complemento a la terapia estándar para el tratamiento de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada con anticuerpos positivos frente a AChR.
-Rystiggo (rozanolixizumab, UCB), como complemento de la terapia estándar para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (MGg) en pacientes adultos con anticuerpos positivos frente a AChR o MuSK.
- Voxzogo (vosoritida, BioMarin International Limited), en el tratamiento de la acondroplasia.
-Xerava (eravaciclina, PAION), en infecciones intraabdominales complicadas (IIAc).
-Loargys (pegzilarginasa, Immedica Pharma), indicado para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D) o hiperargininemia, en adultos, adolescentes y niños a partir de dos años.
-Oxlumo (lumasiran, Alnylam) en hiperoxaluria primaria Tipo 1.
-Litfulo (ritlecitinib, Pfizer), para pacientes con alopecia areata grave.
-Olumiant (baricitinib, Eli Lilly), para pacientes con alopecia areata grave.
-Ozawade (pitolisant, Bioprojet Pharma), para la mejora del estado de vigilia y la reducción de la somnolencia diurna excesiva en pacientes adultos con apnea obstructiva del sueño.
-Ayvakyt (avapritinib, Blueprint Medicines), para pacientes adultos con mastocitosis sistémica indolente (MSI) con síntomas de moderados a graves inadecuadamente controlados con el tratamiento sintomático.
-Rezzayo (rezafungina, Mundipharma), en el tratamiento de la candidiasis invasiva en adultos.
