El secretario de Estado de Sanidad, Javier Padilla, ha aprovechado la reciente decisión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) de no financiar los dos nuevos tratamientos para la enfermedad de Alzheimer para explicar cómo funciona el proceso de evaluación y financiación de medicamentos en España.
Padilla ha querido aclarar en un nuevo escrito, en primer lugar, que la autorización de un fármaco por parte de la Comisión Europea, tras el visto bueno de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), no implica necesariamente su incorporación a la financiación pública de los Estados miembros. Según señala, la autorización europea "es simplemente la autorización para que puedan ser comercializados en la Unión Europea" y se basa fundamentalmente en demostrar que los medicamentos presentan una relación beneficio-riesgo favorable.
Sin embargo, advierte de que en esta fase "no se analiza que el valor clínico sea significativo ni otras consideraciones sobre aspectos no clínicos de la evaluación". En este sentido, Padilla sostiene que "una autorización por parte de la EMA no quiere decir nada sobre la financiación en un país", ya que la agencia europea no tiene en cuenta todos los elementos que intervienen en estas decisiones y la financiación continúa siendo competencia de los Estados miembros.
Asimismo, recuerda que las condiciones económicas y asistenciales difieren entre países, por lo que una autorización centralizada no puede traducirse automáticamente en una decisión común de financiación.
De la autorización a la financiación
Tras la autorización de un medicamento comienza un proceso compuesto por una fase de evaluación y otra de negociación de las condiciones de financiación. El secretario de Estado explica que el objetivo de la evaluación es "recopilar toda la evidencia disponible sobre el valor clínico y no clínico (social, ético, medioambiental y económico) del medicamento" y determinar qué aportación puede realizar a la salud de la población a la que va dirigido.
Esta información debe servir como base para la toma de decisiones, aunque Padilla insiste en que "la evaluación es fundamental para tomar decisiones adecuadas, pero la evaluación no constituye la decisión". Según argumenta, los informes son elaborados por equipos técnicos especializados, pero la responsabilidad final sobre el uso de recursos públicos corresponde a los órganos decisores.
Además, las evaluaciones presentan un carácter más estable que las decisiones de financiación, que pueden revisarse si aparece nueva evidencia, se resuelven incertidumbres o cambian las condiciones planteadas por la compañía farmacéutica. "La evaluación tiene que informar una decisión que ha de complementarse con el resultado de una negociación con la compañía comercializadora de un producto", apunta Padilla.
La incertidumbre, elemento central
El secretario de Estado considera que la incertidumbre es una de las cuestiones centrales de cualquier procedimiento de financiación. "Con los medicamentos pagamos más cuando menor es nuestro conocimiento sobre el producto, y pagamos menos cuando ya tenemos toda la evidencia necesaria disponible a lo largo de la vida del medicamento", afirma.
Estas incertidumbres pueden estar relacionadas con la efectividad del tratamiento en la práctica clínica, su funcionamiento en diferentes grupos de pacientes, su perfil de seguridad o el número real de personas que podrían recibirlo. Para gestionarlas, Padilla señala que pueden utilizarse diferentes estrategias, como limitar las indicaciones financiadas a los grupos para los que existe mayor evidencia, establecer techos de gasto, suscribir acuerdos de precio-volumen o exigir estudios posteriores a la comercialización.
"Si ninguna de estas estrategias es posible, lo normal es que el fenómeno que resuelva la incertidumbre sea el retraso en los tiempos de financiación", advierte. Estas consideraciones conectan directamente con la decisión adoptada sobre los nuevos medicamentos para el alzhéimer, cuya financiación no recibió el respaldo de la CIPM tras no alcanzarse un acuerdo entre la Administración y las compañías sobre las condiciones económicas y los mecanismos para limitar el impacto presupuestario.
El papel de la evidencia en vida real
Padilla también aborda el uso de la denominada evidencia en vida real como una posible herramienta para reducir las dudas existentes en el momento de decidir sobre la financiación de un medicamento. Este tipo de información permitiría financiar antes determinados tratamientos y analizar posteriormente su funcionamiento en pacientes atendidos fuera del contexto controlado de un ensayo clínico.
No obstante, el secretario de Estado advierte de que "la evidencia en vida real no es un sustituto del papel de los ensayos clínicos aleatorizados y controlados". A su juicio, los resultados obtenidos en la práctica asistencial podrían incluso mostrar efectos más modestos que los registrados durante las investigaciones iniciales, debido a la mayor diversidad de pacientes y circunstancias clínicas. "Evidencia en vida real sí, con el mayor rigor metodológico posible y siendo considerada desde el inicio de su generación", resume.
Evaluación económica y sostenibilidad
La evaluación económica constituye otro de los elementos esenciales de las decisiones de financiación. Padilla defiende que "es necesario asegurar que lo que se incorpora al sistema vale el dinero que cuesta y que aquello que vale el dinero que cuesta se incorpora al sistema".
En este proceso pueden adoptarse distintas perspectivas. La del financiador se centra en determinar si el sistema sanitario puede asumir el coste del tratamiento, mientras que la perspectiva social incluye otros efectos, como el impacto en la productividad laboral, la capacidad para continuar los estudios, la necesidad de recibir cuidados o la posibilidad de cuidar a otras personas.
Aunque reconoce que la perspectiva social representa mejor la multiplicidad de costes y beneficios asociados a un tratamiento, Padilla sostiene que la perspectiva del financiador "es la que tiene mayor legitimidad para medir de manera adecuada la capacidad del sistema para asumir ciertos costes". Por ello, plantea la necesidad de combinar ambas aproximaciones para garantizar el acceso a la innovación sin comprometer la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud.
Nuevas métricas para el gasto farmacéutico
El secretario de Estado también reclama nuevas métricas que permitan distinguir qué parte del precio de un medicamento responde directamente a su valor sanitario y cuál deriva de otras políticas, como los incentivos a la investigación, la producción nacional o la reducción del impacto medioambiental de los procesos de fabricación.
Padilla señala que muchas de estas actuaciones terminan repercutiendo en el precio final, aunque no estén estrictamente vinculadas al beneficio clínico aportado por el tratamiento. Además, considera necesario reequilibrar el gasto farmacéutico en las diferentes etapas del ciclo de vida de los medicamentos.
En este sentido, apunta que la futura reforma de la legislación debe otorgar mayor protagonismo a los medicamentos genéricos y biosimilares una vez finalizado el periodo de protección, mientras que la incorporación acelerada de la innovación debería centrarse en tratamientos destinados a necesidades médicas no cubiertas y que presenten datos relevantes de efectividad clínica.
Decisiones colegiadas
Por último, Padilla explica que las decisiones sobre financiación no corresponden exclusivamente a los evaluadores técnicos, sino que deben adoptarse de forma colegiada por órganos con responsabilidad sobre la gestión de los recursos públicos. "Las decisiones de financiación tienen que ser colegiadas, muy pegadas a lo técnico pero con la responsabilidad de quien no se limita a emitir un informe", sostiene.
El secretario de Estado recuerda también que se encuentra en audiencia pública el borrador del real decreto sobre precio y financiación de medicamentos, que desarrollará el funcionamiento y la composición de la CIPM. La futura regulación pretende integrar en estos procedimientos a los distintos ministerios, las comunidades autónomas y también a representantes de las organizaciones de pacientes y de los profesionales sanitarios.
Para Padilla, estas decisiones deben buscar "maximizar el beneficio sobre la población", pero sin limitarse a una perspectiva exclusivamente utilitarista y teniendo en cuenta otras consideraciones relacionadas con la equidad y la justicia.
