La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) dio luz verde a la financiación de 44 medicamentos entre enero y diciembre de 2025, de los cuales 18 fueron medicamentos huérfanos, cuatro más que en todo 2024, lo que supone un incremento del 28,6%. Este avance se enmarca en la reciente Estrategia de la Industria Farmacéutica, que identifica como áreas prioritarias de inversión para la industria farmacéutica a las enfermedades raras. En concreto, argumenta que estas patologías suponen una carga significativa para pacientes y familiares a causa del retraso en el diagnóstico, la inexistencia de tratamientos y la afectación de la calidad de vida, subrayando que la inversión en este conjunto de patologías no solo mejora directamente la vida de los pacientes y sus familias, sino que también impulsa avances científicos más amplios.
“La Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-2028 puede ser un potente motor para consolidar el liderazgo de España en I+D biomédica, con especial atención a la investigación básica, traslacional y a las áreas huérfanas, así como para mejorar los tiempos en el acceso a los nuevos medicamentos para que los pacientes tengan a su alcance y en el menor tiempo el mejor de los tratamientos innovadores posible”, admitió Farmaindustria a través de un comunicado.
Asimismo, el informe de 2024 elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (AELMHU) evidencia avances en el acceso a medicamentos huérfanos tanto en Europa como en España. “Los datos continúan reflejando que el futuro de los tratamientos huérfanos sigue siendo positivo, lo que representa una buena noticia para todos aquellos pacientes y familias que todavía no han encontrado un diagnóstico o tratamiento para sus patologías y miran a la innovación farmacéutica con gran esperanza”, explicaron desde AELMHU a este medio.
Listado de medicamentos huérfanos financiados en España en 2025
Tal y como se mencionaba anteriormente, en los últimos doce meses, la CIPM ha aprobado la financiación de 18 medicamentos huérfanos. Entre las nuevas incorporaciones destacan tratamientos innovadores para patologías como la mielofibrosis, el mieloma múltiple, distintos tipos de leucemia y gliomas pediátricos, así como terapias dirigidas a enfermedades como la hemoglobinuria paroxística nocturna, la colangitis biliar primaria, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o la distrofia muscular de Duchenne (DMD). En concreto, fueron:
–Omjjara (momelotinib, GSK): una terapia para el tratamiento de la esplenomegalia o los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con anemia de moderada a grave que padecen mielofibrosis primaria, mielofibrosis secundaria a policitemia vera o mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial y que no hayan sido tratados previamente con inhibidores de la Janus quinasa (JAK) o hayan sido tratados con ruxolitinib.
–Carvykti (ciltacabtagen autoleucel, Johnson & Johnson): para pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que han recibido al menos un tratamiento previo, incluidos un agente inmunomodulador y un inhibidor del proteasoma, han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento y son refractarios a lenalidomida.
–Spexotras (trametinib, Novartis) y Finlee (dabrafenib, Novartis) en pacientes pediátricos a partir de un año de edad con glioma de bajo grado (GBG) con una mutación BRAF V600E que requieren terapia sistémica; y para aquellos con glioma de alto grado (GAG) con la misma mutación que han recibido al menos un tratamiento previo de radiación y/o quimioterapia.
–Seladelpar Gilead (seladelpar, Gilead): para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP) en combinación con ácido ursodesoxicólico (AUDC) en adultos que no responden adecuadamente al AUDC solo o como monoterapia en pacientes que no toleran el AUDC.
–Kinpeygo (budesonida, Stada): para el tratamiento de adultos con nefropatía por inmunoglobulina A (NIgA) primaria con una excreción de proteínas mayor o igual a 1,0 g/día (o cociente de proteínas/creatinina en orina mayor o igual a 0,8 g/g.
–Voydeya (danicopan, Alexion): de forma complementaria a ravulizumab o eculizumab, para pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica residual.
–Tibsovo (ivosidenib, Servier), en combinación con azacitidina, para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de nuevo diagnóstico con mutación de la isocitrato deshidrogenasa-1 (IDH1) R132, que no son candidatos a quimioterapia de inducción estándar; y para el tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico con mutación IDH1 R132 que hayan recibido al menos una línea previa de tratamiento sistémico.
-Iqirvo (elafibranor, Ipsen), para la colangitis biliar primaria (CBP) en combinación con el ácido ursodesoxicólico (AUDC) en adultos que no responden adecuadamente al AUDC o como monoterapia en pacientes que no toleran el AUDC.
–Blincyto (blinatumomab, Amgen): la comisión ha financiado cuatro indicaciones de esta terapia. La primera de ellas es para el tratamiento de adultos en monoterapia de leucemia linfoblástica aguda (LLA) de precursores de células B CD19 positivo y en situación refractaria o en recaída; la segunda es para el tratamiento de adultos en monoterapia de LLA de precursores de células B con cromosoma Filadelfia negativo, CD19 positivo en primera o segunda remisión completa y con enfermedad mínima residual (EMR) igual o superior al 0,1%; la tercera para el tratamiento de pacientes pediátricos a partir de un mes de edad en monoterapia con LLA de precursores de células B con cromosoma Filadelfia negativo, CD19 positivo y en situación refractaria o en recaída tras haber recibido al menos dos tratamientos anteriores o en recaída tras haber recibido un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas; y otra para pacientes pediátricos a partir de un mes de edad en monoterapia con LLA de precursores de células B con cromosoma Filadelfia negativo, CD19 positivo en primera recaída de alto riesgo como parte del tratamiento de consolidación; la última es como tratamiento de consolidación en monoterapia de pacientes adultos con LLA de precursores de células B con cromosoma Filadelfia negativo y CD19 positivo de reciente diagnóstico.
–Yorvipath (palopegteriparatida, Ascendis), como tratamiento sustitutivo de la hormona paratiroidea (PTH) indicado para el tratamiento de adultos con hipoparatiroidismo crónico.
–Fabhalta (iptacopán, Novartis), como tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica.
–Qalsody (tofersén, Biogen), para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1).
–Winrevair (sotatercept, MSD), para el tratamiento en combinación con otros tratamientos para la hipertensión arterial pulmonar (HAP) en pacientes adultos en clase funcional (CF) II-III de la OMS, para mejorar la capacidad de realizar ejercicio.
–Akantior (polihexanida, SIFI), para el tratamiento de la queratitis por Acanthamoeba en adultos y niños a partir de doce años de edad.
–Duvyzat (givinostat, Italfarmaco), para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes ambulantes a partir de seis años de edad y con tratamiento concomitante de corticoesteroides.
–Hetronifly (serplulimab, Accord Healthcare), para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con cáncer de pulmón microcítico en estadio extendido (CPM-EE) en combinación con carboplatino y etopósido.
